ARRIBA: iStock.com, vchal <\/p>\n
Verve Therapeutics anunci\u00f3 hoy (12 de julio) que dosific\u00f3 al primer participante en un ensayo cl\u00ednico que eval\u00faa la seguridad y tolerabilidad de la plataforma de edici\u00f3n de genes VERVE-101, que utiliza un tipo preciso de edici\u00f3n de genes llamada edici\u00f3n de base. Al cambiar un solo nucle\u00f3tido de ADN, VERVE-101 puede inactivar un gen expresado en el h\u00edgado que est\u00e1 relacionado con el colesterol alto en personas con un subtipo de enfermedad cardiovascular hereditaria y potencialmente mortal llamada hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH).<\/p>\n
La dosificaci\u00f3n del primer ser humano con un medicamento de edici\u00f3n de base en investigaci\u00f3n representa un logro significativo de nuestro equipo y para el campo de la edici\u00f3n de genes, dice Sekar Kathiresan, cofundador y director ejecutivo de Verve Therapeutics, en un comunicado de prensa. Los datos precl\u00ednicos sugieren que VERVE-101 tiene el potencial de ofrecer a las personas con HeFH una opci\u00f3n de tratamiento que cambia las reglas del juego, transformando el modelo tradicional de atenci\u00f3n cr\u00f3nica en una soluci\u00f3n de tratamiento de por vida de un solo ciclo.<\/p>\n
Antes de la ensayo, HeFH y otras condiciones que se manifiestan en niveles altos de colesterol LDL (el llamado colesterol malo) se trataron mediante cambios en la dieta y el estilo de vida combinados con medicamentos para reducir el colesterol que deben administrarse una o dos veces al mes. Gary Balady, director de cardiolog\u00eda preventiva del Centro M\u00e9dico de Boston, le dice a The Boston Globe<\/em> que puede ser dif\u00edcil que los pacientes se adhieran a este r\u00e9gimen, y solo alrededor del 20 por ciento de los pacientes pueden lograr sus objetivos. Balady, que no particip\u00f3 en el ensayo, a\u00f1ade que tener un tratamiento \u00fanico tiene el potencial de salvar muchas vidas.<\/p>\n VERVE-101 edita un solo nucle\u00f3tido dentro del c\u00f3digo gen\u00e9tico para PCSK9 <\/em>, un gen expresado en el h\u00edgado. PCSK9<\/em> codifica una enzima que regula la cantidad de colesterol en el plasma uni\u00e9ndose a los receptores de LDL en las membranas de las c\u00e9lulas hep\u00e1ticas. Ciertas formas hereditarias de HeFH son causadas por mutaciones en los genes; Al sustituir una base de adenina por una guanina, la herramienta de edici\u00f3n de base induce una nueva mutaci\u00f3n intencional que inactiva el gen defectuoso, lo que reduce el nivel de LDL en el cuerpo de una persona y, en consecuencia, reduce el riesgo de desarrollar enfermedades cardiovasculares como HeFH. <\/p>\n En estudios precl\u00ednicos con primates no humanos, VERVE-101 redujo los niveles de colesterol LDL en aproximadamente un 70 % despu\u00e9s de dos semanas, y los niveles se mantuvieron bajos durante al menos dos a\u00f1os, explica Kathiresan al Globe <\/em>.<\/p>\n Parece un efecto mayor de lo que hubiera previsto, dice Sarah de Ferranti, jefa de cardiolog\u00eda ambulatoria del Boston Childrens Hospital, que no particip\u00f3 en el trabajo, al Globo<\/em>. Agrega que incluso si el tratamiento fuera solo la mitad de efectivo en humanos, sigo pensando que ser\u00eda un gran cambio de juego.<\/p>\n El ensayo en humanos, que recibi\u00f3 la aprobaci\u00f3n regulatoria en mayo, incluye aproximadamente 40 adultos con HFHe que recibir\u00e1n uno de los tres reg\u00edmenes de dosificaci\u00f3n. La primera persona en recibir una dosis vive en Nueva Zelanda, donde se aprob\u00f3 el ensayo, pero Verve Therapeutics tambi\u00e9n planea obtener permiso de los reguladores este a\u00f1o para expandirlo al Reino Unido y los EE. UU., informa Biopharma Dive<\/em>. . Los resultados preliminares de las pruebas se esperan para 2023.<\/p>\n La tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de base ha llegado recientemente a las pruebas en humanos, y VERVE-101 no es la primera. Este a\u00f1o, los investigadores del University College London lanzaron un ensayo cl\u00ednico para tratar la leucemia utilizando herramientas de edici\u00f3n de base, y la empresa de biotecnolog\u00eda Beam Therapeutics, con sede en Boston, que autoriz\u00f3 parte de su tecnolog\u00eda a Verve Therapeutics, lanzar\u00e1 una prueba a finales de este a\u00f1o utilizando una base editor para tratar a personas con trastornos de la sangre como la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes y la talasemia beta, informa el Globe<\/em>. Pero estos ensayos implican modificar las c\u00e9lulas de los pacientes fuera de su cuerpo antes de volver a infundirlas; Verve Therapeutics se une a una breve lista de empresas que han desarrollado tratamientos destinados a editar genes directamente en el cuerpo.<\/p>\n David Liu, investigador del Instituto Broad del MIT y la Universidad de Harvard que desarroll\u00f3 por primera vez la edici\u00f3n de base en 2016, le dice al Globe <\/em>que espera ver muchas m\u00e1s plataformas el pr\u00f3ximo a\u00f1o, se\u00f1alando que, para m\u00ed, poder tomar el control de nuestros genomas es una de las cosas m\u00e1s humanas que podemos hacer para aliviar el sufrimiento. .<\/p>\n Pero Jennifer Doudna, de la Universidad de California, Berkeley, una de las investigadoras a las que se atribuye la coinvenci\u00f3n de la edici\u00f3n de genes CRISPR en 2012, se\u00f1ala que incluso la edici\u00f3n b\u00e1sica generalmente se considera m\u00e1s segura que otras t\u00e9cnicas CRISPR porque manipula un tama\u00f1o m\u00e1s peque\u00f1o. parte del genoma no est\u00e1 libre de riesgos, y ella todav\u00eda no cree que CRISPR tenga la precisi\u00f3n para corregir mutaciones puntuales. Puede haber efectos fuera del objetivo, le dice al Globo<\/em>, lo que significa que generalmente terminas editando m\u00e1s de lo que deseas. Mutaciones en el ARN<\/h3>\n A\u00fan no se conocen las repercusiones de estos efectos, pero John Evans, director ejecutivo de Beam Therapeutics, le dice al Globe <\/em>que estas ediciones fuera del objetivo son algo predecible, y potencialmente algo que se puede evitar. Puede hacer ingenier\u00eda a su alrededor, dice.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: iStock.com, vchal Verve Therapeutics anunci\u00f3 hoy (12 de julio) que dosific\u00f3 al primer participante en un ensayo cl\u00ednico que eval\u00faa la seguridad y tolerabilidad de la plataforma de edici\u00f3n de genes VERVE-101, que utiliza un tipo preciso de edici\u00f3n de genes llamada edici\u00f3n de base. 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