Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico <\/p>\n
Los investigadores determinaron la dosis m\u00ednimamente eficaz (MED) de un vector de terapia g\u00e9nica candidato cl\u00ednico para tratar la hemofilia A. Este estudio farmacol\u00f3gico, realizado en un modelo de rat\u00f3n y dise\u00f1ado para respaldar el inicio de un ensayo cl\u00ednico de fase 1 en pacientes con hemofilia A, se describe en la revista Human Gene Therapy revisada por pares. <\/p>\n
\u00abSi bien ha habido una serie de otros programas de terapia g\u00e9nica enfocados en la hemofilia A, ninguno ha resultado en una terapia aprobada por la FDA\u00bb, dice el editor en jefe de Human Gene Therapy, Terence R. Flotte, MD. \u00abLa clave del \u00e9xito es desarrollar un producto vectorial que sea lo suficientemente potente como para que sea efectivo dentro de un rango de dosis seguro\u00bb.<\/p>\n
James M. Wilson, MD, Ph.D., de la Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, y sus colegas, utilizaron el vector AAVhu37 del virus adenoasociado (AAV) para administrar el gen del factor VIII humano (hFVIII) a un modelo de rat\u00f3n con hemofilia A. Dado que detectaron actividad de hFVIII entre todos los grupos de ratones a los que se les administr\u00f3 diferentes dosis del vector, los investigadores concluyeron que la dosis m\u00ednimamente efectiva fue la dosis m\u00e1s baja evaluada en el estudio. Los niveles de actividad observados sugirieron que el enfoque de terapia g\u00e9nica basado en AAVhu37 ser\u00eda suficiente para modificar la hemofilia A grave en humanos.<\/p>\n
\u00abNuestros resultados sugieren fuertemente que nuestro producto de terapia g\u00e9nica demostrar\u00eda eficacia cl\u00ednica en pacientes con hemofilia A, \u00ab, afirman los investigadores. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Los nuevos resultados respaldan el desarrollo continuo de la terapia g\u00e9nica del factor VIII humano basada en AAV M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Jenny A. Greig et al, Determinaci\u00f3n de la dosis m\u00ednimamente efectiva de un candidato cl\u00ednico Adeno -Vector de virus asociado en un modelo de rat\u00f3n con hemofilia A, terapia g\u00e9nica humana (2021). DOI: 10.1089\/hum.2021.108 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Terapia g\u00e9nica humana <\/p>\n Proporcionado por Mary Ann Liebert, Inc Cita<\/strong>: Determinaci\u00f3n de la dosis m\u00ednimamente eficaz para la terapia g\u00e9nica en hemofilia A (2021, 16 de diciembre) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-12-minimally-effical-dose-gene-therapy.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico Los investigadores determinaron la dosis m\u00ednimamente eficaz (MED) de un vector de terapia g\u00e9nica candidato cl\u00ednico para tratar la hemofilia A. Este estudio farmacol\u00f3gico, realizado en un modelo de rat\u00f3n y dise\u00f1ado para respaldar el inicio de un ensayo cl\u00ednico de fase 1 en pacientes con hemofilia A, se describe en … Continuar leyendo \u00abDeterminaci\u00f3n de la dosis m\u00ednimamente eficaz para la terapia g\u00e9nica en la hemofilia A\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-4388","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4388","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4388"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4388\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4388"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4388"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4388"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}