C\u00e9lulas sensibles a la luz (con conos marcados en rojo) expresan prote\u00edna fluorescente verde administrada por AAV a la retina. Cr\u00e9dito: Leah Byrne, Ph.D. <\/p>\n
Una nueva plataforma computacional desarrollada por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh identifica vectores virales de alto rendimiento que podr\u00edan administrar terapias g\u00e9nicas a la retina con la m\u00e1xima eficiencia y precisi\u00f3n. <\/p>\n
La tecnolog\u00eda, descrita en un art\u00edculo publicado hoy en la revista eLife, agiliza el desarrollo de enfoques de terapia g\u00e9nica para el tratamiento de trastornos de ceguera gen\u00e9tica. El enfoque ahorra tiempo y recursos valiosos al acelerar la identificaci\u00f3n de candidatos portadores de genes adecuados capaces de administrar terapia a una parte afectada de la retina con una precisi\u00f3n asombrosa.<\/p>\n
\u00abLa p\u00e9rdida de visi\u00f3n tiene un gran impacto en la calidad de vida Ha estado durante mucho tiempo entre los mayores temores de las personas, junto con el c\u00e1ncer y la enfermedad de Alzheimer\u00bb, dijo la autora principal Leah Byrne, Ph.D., profesora asistente de oftalmolog\u00eda en Pitt. \u00abPero la restauraci\u00f3n del campo de visi\u00f3n ha entrado en una nueva era, en la que muchos pacientes han recibido un tratamiento eficaz por primera vez. Por eso, el potencial de nuestra nueva plataforma es emocionante: nos permitir\u00e1 traducir terapias emergentes que ya est\u00e1n funcionando para algunos pacientes a la cl\u00ednica mucho m\u00e1s r\u00e1pido\u00bb.<\/p>\n
Aunque los trastornos gen\u00e9ticos que causan ceguera que afectan la retina se consideran raros, aproximadamente 1 de cada 3000 personas en todo el mundo tiene una o m\u00e1s copias de genes rotos que causan la degeneraci\u00f3n de la retina y p\u00e9rdida de visi\u00f3n. Durante siglos, se garantiz\u00f3 que muchas personas con ceguera hereditaria pasar\u00edan una parte de sus vidas en la oscuridad.<\/p>\n
Ahora, con varias terapias g\u00e9nicas que ya est\u00e1n en el mercado en Europa y EE. pruebas, la esperanza para las personas con ceguera hereditaria est\u00e1 al alcance, pero sigue existiendo un obst\u00e1culo clave: garantizar que los vectores, o virus inactivados que portan el c\u00f3digo gen\u00e9tico terap\u00e9utico, entren en las c\u00e9lulas exactas a las que se dirigen los cient\u00edficos. La retina est\u00e1 compuesta por cientos de millones de c\u00e9lulas que est\u00e1n dispuestas en una serie de capas, por lo que apuntar con precisi\u00f3n el vector a una ubicaci\u00f3n espec\u00edfica dentro de ese universo no es una tarea trivial.<\/p>\n
Para abordar el problema, los investigadores desarroll\u00f3 una plataforma computacional llamada scAAVengr, que utiliza la secuenciaci\u00f3n de ARN de una sola c\u00e9lula para evaluar r\u00e1pida y cuantitativamente, entre docenas de opciones, qu\u00e9 vector de virus adenoasociado, o AAV, es el m\u00e1s adecuado para la tarea de administrar una terapia g\u00e9nica a una parte espec\u00edfica de la retina. <\/p>\n
C\u00e9lulas en la periferia de la retina infectadas con AAV portadoras de una prote\u00edna fluorescente verde. Los n\u00facleos de las c\u00e9lulas est\u00e1n etiquetados en azul. Cr\u00e9dito: Leah Byrne, Ph.D. <\/p>\n
El enfoque tradicional de evaluaci\u00f3n de AAV es minuciosamente lento, requiere varios a\u00f1os y muchos animales de experimentaci\u00f3n. Tampoco es muy preciso, ya que no mide directamente si los AAV no solo entraron en las c\u00e9lulas, sino que tambi\u00e9n entregaron su carga de terapia g\u00e9nica.<\/p>\n
Por el contrario, scAAVengr usa la secuenciaci\u00f3n de ARN de una sola c\u00e9lula, que detecta si la carga llega a su destino de forma segura. Y con scAAVengr, ese proceso toma meses, no a\u00f1os.<\/p>\n
Los usos de la plataforma no se limitan solo a la retina: los investigadores demostraron que funciona igual de bien para la identificaci\u00f3n de AAV que se dirigen a otros tejidos, incluido el cerebro, coraz\u00f3n e h\u00edgado.<\/p>\n
\u00abUna marea creciente levanta todos los barcos, y esperamos que esta tecnolog\u00eda impulse los tratamientos de terapia g\u00e9nica no solo en el campo de la restauraci\u00f3n de la visi\u00f3n, sino tambi\u00e9n para otros fines\u00bb, dijo Byrne. \u00abLos campos de edici\u00f3n de genes y optogen\u00e9tica en r\u00e1pido desarrollo dependen de la entrega eficiente de genes, por lo que la capacidad de elegir r\u00e1pida y estrat\u00e9gicamente los vectores de entrega ser\u00eda un emocionante salto adelante\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Desarrollo de tratamiento para la p\u00e9rdida de visi\u00f3n a trav\u00e9s del trasplante de precursores de fotorreceptores M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Bilge E ztrk et al, scAAVengr, una tuber\u00eda basada en transcriptomas para la clasificaci\u00f3n cuantitativa de AAV dise\u00f1ados con un solo -resoluci\u00f3n celular, eLife (2021). DOI: 10.7554\/eLife.64175 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> eLife <\/p>\n Proporcionado por la Universidad de Pittsburgh Cita<\/strong>: La b\u00fasqueda de virus para curar la ceguera (2021, 19 de octubre) recuperado 29 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-10-viruses.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" C\u00e9lulas sensibles a la luz (con conos marcados en rojo) expresan prote\u00edna fluorescente verde administrada por AAV a la retina. Cr\u00e9dito: Leah Byrne, Ph.D. Una nueva plataforma computacional desarrollada por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh identifica vectores virales de alto rendimiento que podr\u00edan administrar terapias g\u00e9nicas a la retina … Continuar leyendo \u00abLa b\u00fasqueda de virus para curar la ceguera\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-445","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/445","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=445"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/445\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=445"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=445"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=445"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}