{"id":4585,"date":"2022-08-30T00:57:35","date_gmt":"2022-08-30T05:57:35","guid":{"rendered":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/nueva-tecnologia-de-escritura-de-genes-para-desarrollar-terapias-mas-eficaces-y-seguras\/"},"modified":"2022-08-30T00:57:35","modified_gmt":"2022-08-30T05:57:35","slug":"nueva-tecnologia-de-escritura-de-genes-para-desarrollar-terapias-mas-eficaces-y-seguras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/nueva-tecnologia-de-escritura-de-genes-para-desarrollar-terapias-mas-eficaces-y-seguras\/","title":{"rendered":"Nueva tecnolog\u00eda de escritura de genes para desarrollar terapias m\u00e1s eficaces y seguras"},"content":{"rendered":"<p>De izquierda a derecha: Marc Gell, Dimitrije Ivani, Avencia Snchez-Mejas y Maria Pallars. Cr\u00e9dito: UPF <\/p>\n<p>Un equipo internacional y multidisciplinar de investigadores del Laboratorio de Biolog\u00eda Sint\u00e9tica Traslacional de la Universidad Pompeu Fabra (Barcelona, Espa\u00f1a), liderado por el Dr. Marc Gell, ha publicado un art\u00edculo en la revista cient\u00edfica Nature Communications que muestra el potencial de la tecnolog\u00eda find, cut and transfer (FiCAT) como herramienta de escritura de genes de \u00faltima generaci\u00f3n para desarrollar terapias avanzadas m\u00e1s seguras y eficaces para su futura aplicaci\u00f3n cl\u00ednica en pacientes con enfermedades gen\u00e9ticas y oncol\u00f3gicas con pocas opciones de tratamiento. <\/p>\n<p>El Laboratorio de Biolog\u00eda Sint\u00e9tica Traslacional de la UPF trabaja desde 2017 en la edici\u00f3n de genes y la biolog\u00eda sint\u00e9tica aplicada a las terapias g\u00e9nicas. La tecnolog\u00eda FiCAT supone un avance cient\u00edfico importante para superar las limitaciones actuales de la tecnolog\u00eda utilizada hoy en d\u00eda para la edici\u00f3n del genoma y la terapia g\u00e9nica.<\/p>\n<p>\u00abLa ingenier\u00eda del genoma humano ha progresado significativamente en la \u00faltima d\u00e9cada con el desarrollo de nuevas herramientas de edici\u00f3n, pero a\u00fan exist\u00eda una brecha tecnol\u00f3gica que permitir\u00eda transferir genes terap\u00e9uticos de manera eficiente con pocas limitaciones de tama\u00f1o\u00bb, dice el Dr. Marc Gell, supervisor del estudio.<\/p>\n<p>En este trabajo, los investigadores desarrollaron una tecnolog\u00eda de escritura de genes programable eficiente y precisa basada en la combinaci\u00f3n de prote\u00ednas modificadas CRISPR-cas y piggy Bac transposase (PB) para insertar peque\u00f1os y grandes fragmentos. La Dra. Maria Pallars, co-primera autora del estudio, dice: \u201cCRISPR destaca por su precisi\u00f3n a la hora de editar peque\u00f1os fragmentos. Sin embargo, las transposasas nos permiten insertar fragmentos grandes pero de forma descontrolada. Hemos combinado lo mejor de cada tecnolog\u00eda .\u00bb <\/p>\n<p>\u00abDe esta manera, la tecnolog\u00eda FiCAT nos permite insertar con precisi\u00f3n grandes fragmentos de ADN en el genoma. Esto significa que podemos desarrollar soluciones terap\u00e9uticas para enfermedades que actualmente no tienen tratamiento, como la distrofia muscular de Duchenne, o algunas casos de ceguera hereditaria, en los que el gen afectado es de gran tama\u00f1o\u00bb, afirma la Dra. Avencia S\u00e1nchez-Mejas, investigadora principal del grupo y codirectora del trabajo. <\/p>\n<p>Probaron la tecnolog\u00eda en l\u00edneas celulares humanas y de rat\u00f3n, logrando eficiencias del 5 al 22 por ciento con inserciones fuera del objetivo m\u00ednimas y demostraron la transferencia de genes en el objetivo in vivo en c\u00e9lulas de l\u00ednea germinal y de h\u00edgado de rat\u00f3n en modelos de rat\u00f3n. Por \u00faltimo, realizaron una evoluci\u00f3n dirigida de FiCAT y mejoraron a\u00fan m\u00e1s la eficiencia entre un 25 y un 30 por ciento. \u201cHemos ido modificando progresivamente las enzimas para que adquirieran la funci\u00f3n que busc\u00e1bamos, seleccionando las que presentaban una mejor funci\u00f3n\u201d, dice Dimitrije Ivani, coautor del art\u00edculo. \u201cNuestro trabajo es un claro ejemplo de que la ingenier\u00eda enzim\u00e1tica en el contexto de la edici\u00f3n del genoma tiene un gran potencial\u201d, concluye. <\/p>\n<p>Explore m\u00e1s<\/p>\n<p> Edici\u00f3n del genoma para tratar la degeneraci\u00f3n de la retina humana <strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Maria Pallars-Masmitj et al, Ingenier\u00eda del genoma de mam\u00edferos Find and cut-and-transfer (FiCAT), Nature Communications ( 2021). DOI: 10.1038\/s41467-021-27183-x <strong>Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Nature Communications <\/p>\n<p> Proporcionado por la Universitat Pompeu Fabra &#8211; Barcelona <strong>Cita<\/strong>: Nueva tecnolog\u00eda de escritura de genes para desarrollar terapias m\u00e1s efectivas y seguras (2021, 14 de diciembre) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-12-gene-writing-technology-effect-safe-therapies.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>De izquierda a derecha: Marc Gell, Dimitrije Ivani, Avencia Snchez-Mejas y Maria Pallars. 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