Una terapia g\u00e9nica que podr\u00eda proporcionar una cura permanente para la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes contin\u00faa mostrando \u00e9xito en una tercera ola de pacientes, informan investigadores. <\/p>\n
La terapia, LentiGlobin, restaur\u00f3 la funci\u00f3n normal de la sangre en 35 pacientes de c\u00e9lulas falciformes que se sometieron al procedimiento \u00fanico, seg\u00fan los hallazgos del ensayo cl\u00ednico publicados el 12 de diciembre en el New England Journal of Medicine (NEJM).<\/p>\n
Todos los pacientes ahora est\u00e1n produciendo cantidades estables de gl\u00f3bulos rojos normales que contienen hemoglobina saludable, dijo la investigadora principal, la Dra. Julie Kanter, directora de la Cl\u00ednica de c\u00e9lulas falciformes para adultos de la Universidad de Alabama en Birmingham.<\/p>\n
Adem\u00e1s, no han sufrido los episodios de dolor severo que acompa\u00f1an a la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes, dijo.<\/p>\n
\u00abEs el comienzo de una nueva vida\u00bb para estos pacientes, dijo Kanter.<\/p>\n
Alrededor de 49 los pacientes han sido tratados con LentiGlobin hasta ahora, seg\u00fan el desarrollador de la terapia g\u00e9nica, la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica Bluebird Bio.<\/p>\n
La enfermedad de c\u00e9lulas falciformes afecta la forma de los gl\u00f3bulos rojos de una persona. Normalmente, estas c\u00e9lulas tienen forma de disco y son lo suficientemente flexibles para moverse f\u00e1cilmente a trav\u00e9s de los vasos sangu\u00edneos.<\/p>\n
Los gl\u00f3bulos rojos de una persona con enfermedad de c\u00e9lulas falciformes tienen forma de media luna, parecida a una hoz. Las c\u00e9lulas son r\u00edgidas y pegajosas y causan episodios de dolor y otros problemas de salud cuando se agrupan en diferentes partes del cuerpo.<\/p>\n
Estos problemas son causados por una sustancia llamada hemoglobina, que es la parte de un gl\u00f3bulo que transporta ox\u00edgeno a los tejidos de todo el cuerpo, explic\u00f3 Kanter. Un gen defectuoso hace que el cuerpo produzca hemoglobina defectuosa que distorsiona la forma de las c\u00e9lulas sangu\u00edneas.<\/p>\n
\u00abTodav\u00eda transportan ox\u00edgeno, pero no lo retienen tan bien, y cuando las c\u00e9lulas liberan ox\u00edgeno la hemoglobina se entrelaza con otras hemoglobinas, lo que hace que la c\u00e9lula se deforme y se deforme\u00bb, dijo Kanter.<\/p>\n
En esta terapia, las c\u00e9lulas madre se extraen de la m\u00e9dula \u00f3sea productora de sangre de una persona. Los t\u00e9cnicos de laboratorio los exponen a un virus que les inserta una copia sana del gen defectuoso de la hemoglobina.<\/p>\n
Mientras esto ocurre, la m\u00e9dula \u00f3sea restante del paciente es eliminada con quimioterapia. Luego, las c\u00e9lulas madre reparadas en el laboratorio se implantan y comienzan a producir hemoglobina saludable.<\/p>\n
\u00abEsto es como hacerse un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea en uno mismo\u00bb, dijo el Dr. Lewis Hsu, director m\u00e9dico de Sickle Cell Disease Association of America.<\/p>\n
La actualizaci\u00f3n del ensayo cl\u00ednico publicada en el NEJM y presentada simult\u00e1neamente en una reuni\u00f3n de la Sociedad Estadounidense de Hematolog\u00eda, en Atlanta, dijo que hasta tres a\u00f1os despu\u00e9s de su tratamiento, la tercera ola de pacientes con LentiGlobin mostr\u00f3 una serie de signos prometedores que indicaban una cura permanente:<\/p>\n
\u00abEsta es una gran mejora, ya que muchas de estas personas tuvieron m\u00faltiples eventos antes de este trasplante cuando estaban en el hospital o en el departamento de emergencias debido a estos horribles eventos dolorosos\u00bb, dijo Kanter.<\/p>\n
Los investigadores contin\u00faan rastreando a los pacientes en busca de una indicaci\u00f3n final de una verdadera cura a largo plazo para la salud de sus \u00f3rganos. La anemia drepanoc\u00edtica ejerce presi\u00f3n sobre los ri\u00f1ones, los pulmones, el coraz\u00f3n y el cerebro, y se espera que el tratamiento con LentiGlobin prevenga el da\u00f1o org\u00e1nico causado por la enfermedad.<\/p>\n
\u00abSimplemente no lo sabemos todav\u00eda porque lleva mucho tiempo para recopilar esa informaci\u00f3n, pero es realmente emocionante\u00bb, dijo Kanter.<\/p>\n
La comunidad de la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes ha estado impulsando el \u00e9xito de LentiGlobin, dijo Hsu.<\/p>\n
\u00abEste es la terapia g\u00e9nica que ha estado disponible por m\u00e1s tiempo para la anemia falciforme\u00bb, dijo.<\/p>\n
Sin embargo, Hsu se\u00f1al\u00f3 que existen problemas de seguridad que a\u00fan deben resolverse con el procedimiento.<\/p>\n
Uno de los primeros pacientes tratados con LentiGlobin desarroll\u00f3 leucemia unos cinco a\u00f1os despu\u00e9s y muri\u00f3, dijo Hsu.<\/p>\n
Un segundo art\u00edculo publicado en el nuevo NEJM arroj\u00f3 algo de luz sobre su muerte, explicando que LentiGlobin en s\u00ed no causar directamente su leucemia. En cambio, parece haber sido causado de alguna manera por su enfermedad de c\u00e9lulas falciformes en combinaci\u00f3n con el procedimiento de trasplante.<\/p>\n
La leucemia ha sido una preocupaci\u00f3n con esta terapia, dijo Kanter.<\/p>\n
\u00bb Nos preocupa que cuando el virus inserte el nuevo gen, lo coloque en un lugar donde no se supone que lo haga\u00bb, dijo. \u00abNo hizo eso. Eso no es lo que sucedi\u00f3. No estaba relacionado en absoluto con LentiGlobin en s\u00ed mismo, pero s\u00ed con el proceso del trasplante de c\u00e9lulas madre, creemos\u00bb.<\/p>\n
Desde entonces Esa primera ola de pacientes, dijo Kanter, los investigadores han cambiado la forma en que se recolectan las c\u00e9lulas madre y la forma en que se les introduce el virus.<\/p>\n
Los investigadores esperan que los cambios prevengan el proceso que caus\u00f3 la leucemia. \u00abEsperamos haber evitado ese estr\u00e9s adicional en la m\u00e9dula \u00f3sea\u00bb, dijo Kanter.<\/p>\n
Combinados, los dos art\u00edculos est\u00e1n \u00abmostrando resultados realmente buenos\u00bb. Hsu dijo que la cuesti\u00f3n ahora es descubrir qu\u00e9 riesgos puede presentar la terapia g\u00e9nica.<\/p>\n
\u00abEl hecho de que todav\u00eda no se haya explicado nos hace ver el \u00e9xito de esto y darnos cuenta de que todav\u00eda hay riesgos en la terapia g\u00e9nica. , todav\u00eda hay riesgos en los ensayos cl\u00ednicos\u00bb, a\u00f1adi\u00f3.<\/p>\n
Kanter espera que LentiGlobin obtenga la aprobaci\u00f3n de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. en los pr\u00f3ximos dos a\u00f1os. Es probable que la cura sea costosa, teniendo en cuenta el costo de la terapia, la quimioterapia y las semanas pasadas en un hospital.<\/p>\n
\u00abDesafortunadamente, creo que ser\u00e1 muy costoso durante mucho tiempo. Los pr\u00f3ximos pasos de esto es c\u00f3mo hacerlo m\u00e1s f\u00e1cil, menos costoso y m\u00e1s disponible\u00bb, dijo Kanter. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Comprender la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. tienen m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes. <\/p>\n Julie Kanter et al, Eficacia biol\u00f3gica y cl\u00ednica de LentiGlobin para la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes, New England Journal of Medicine (2021). DOI: 10.1056\/NEJMoa2117175<\/p>\n Sunita Goyal et al, Caso de leucemia mieloide aguda despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes, New England Journal of Medicine (2021). DOI: 10.1056\/NEJMoa2109167 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> New England Journal of Medicine <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Una terapia g\u00e9nica que podr\u00eda proporcionar una cura permanente para la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes contin\u00faa mostrando \u00e9xito en una tercera ola de pacientes, informan investigadores. La terapia, LentiGlobin, restaur\u00f3 la funci\u00f3n normal de la sangre en 35 pacientes de c\u00e9lulas falciformes que se sometieron al procedimiento \u00fanico, seg\u00fan los hallazgos del ensayo cl\u00ednico publicados … Continuar leyendo \u00ab\u00bfPodr\u00eda la terapia g\u00e9nica ayudar a curar la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes?\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-4721","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4721","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4721"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4721\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4721"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4721"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4721"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}