Cr\u00e9dito: Pixabay\/CC0 Dominio p\u00fablico <\/p>\n
La terapia g\u00e9nica dirigida al ARN mensajero (ARNm) del gen de la huntingtina mutado (HTT) puede proporcionar un beneficio terap\u00e9utico duradero en la enfermedad de Huntington despu\u00e9s de una administraci\u00f3n \u00fanica. Una terapia g\u00e9nica de virus adenoasociados (AAV) que contiene un microARN artificial primario (pri-amiARN) dirigido al ARNm de HTT se describe en la revista revisada por pares Human Gene Therapy. <\/p>\n
\u00abEl desaf\u00edo de tratar los trastornos cerebrales gen\u00e9ticos autos\u00f3micos dominantes ha sido muy abrumador, y este esfuerzo pionero de Voyager Therapeutics ofrece nuevas esperanzas para los pacientes con uno de los diagn\u00f3sticos m\u00e1s tr\u00e1gicos, el de la enfermedad de Huntington\u00bb, dice el editor en- Jefe de Terapia G\u00e9nica Humana Terence R. Flotte, MD. <\/p>\n
Dinah Sah, Ph.D., de Voyager Therapeutics, y los coautores realizaron una comparaci\u00f3n sistem\u00e1tica del procesamiento de pri-amiRNA de una serie de AAV-pri-amiRNA en m\u00faltiples sistemas in vitro e in vivo, incluidos ratones y primates no humanos.<\/p>\n
Los investigadores seleccionaron un pri-amiRNA optimizado \u00abpara una terapia g\u00e9nica AAV que muestra un procesamiento de pri-amiRNA eficiente y preciso, junto con una potente actividad farmacol\u00f3gica para la reducci\u00f3n de HTT y tolerabilidad general in vivo para el tratamiento de la enfermedad de Huntington\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Determinaci\u00f3n de la dosis m\u00ednimamente eficaz para la terapia g\u00e9nica en la hemofilia A M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Wei Wang et al, Efficient and Precise Processing of the Optimized Primary Artificial MicroRNA in a Huntingtin-Lowering Terapia g\u00e9nica viral asociada a adenoin vitro y en ratones y primates no humanos, Terapia g\u00e9nica humana (2021). DOI: 10.1089\/hum.2021.221 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Terapia g\u00e9nica humana <\/p>\n Proporcionado por Mary Ann Liebert, Inc Cita<\/strong>: Terapia g\u00e9nica para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (2022 , 25 de enero) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-01-gene-therapy-treatment-huntington-disease.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: Pixabay\/CC0 Dominio p\u00fablico La terapia g\u00e9nica dirigida al ARN mensajero (ARNm) del gen de la huntingtina mutado (HTT) puede proporcionar un beneficio terap\u00e9utico duradero en la enfermedad de Huntington despu\u00e9s de una administraci\u00f3n \u00fanica. Una terapia g\u00e9nica de virus adenoasociados (AAV) que contiene un microARN artificial primario (pri-amiARN) dirigido al ARNm de HTT se … Continuar leyendo \u00abTerapia g\u00e9nica para el tratamiento de la enfermedad de Huntington\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-6060","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6060","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6060"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6060\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6060"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6060"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6060"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}