Los astrocitos de la m\u00e9dula espinal, las c\u00e9lulas vistas en esta imagen de microscopio fluorescente, est\u00e1n involucradas en la progresi\u00f3n de la ELA. Un nuevo sistema CRISPR-Cas13 dirigido a la producci\u00f3n de prote\u00ednas mutantes en estas c\u00e9lulas mejor\u00f3 los resultados de los ratones con ELA. Cr\u00e9dito: Thomas Gaj y Colin Lim <\/p>\n
Una sola mutaci\u00f3n gen\u00e9tica puede tener profundas consecuencias, como se ha demostrado en enfermedades neurodegenerativas como la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica o la enfermedad de Huntington. Un nuevo estudio realizado por investigadores de la Universidad de Illinois Urbana-Champaign utiliz\u00f3 una t\u00e9cnica CRISPR dirigida en el sistema nervioso central de ratones para desactivar la producci\u00f3n de prote\u00ednas mutantes que pueden causar ELA y la enfermedad de Huntington. <\/p>\n
En lugar de la popular t\u00e9cnica CRISPR-Cas9 de edici\u00f3n de ADN, el nuevo enfoque utiliza CRISPR-Cas13, que puede apuntar al ARNm, la mol\u00e9cula mensajera que transporta los planos proteicos transcritos a partir del ADN. El equipo de Illinois desarroll\u00f3 sistemas Cas13 para apuntar y cortar ARN que codifican prote\u00ednas mutantes que desencadenan la ELA y la enfermedad de Huntington, silenciando efectivamente los genes mutantes sin alterar el ADN de la c\u00e9lula, dijo el l\u00edder del estudio, Thomas Gaj, profesor de bioingenier\u00eda de Illinois. El equipo public\u00f3 sus resultados en la revista Science Advances.<\/p>\n
\u00abApuntar al ARN en lugar del ADN tiene algunas ventajas \u00fanicas, incluido el hecho de que, en teor\u00eda, sus efectos dentro de una c\u00e9lula pueden revertirse ya que los ARN son mol\u00e9culas transitorias \u201d, dijo Colin Lim, un estudiante de posgrado que ayud\u00f3 a dirigir el estudio. \u00abDebido a que las enzimas Cas13 solo se dirigen al ARN, tambi\u00e9n conllevan un riesgo m\u00ednimo de introducir mutaciones permanentes fuera del objetivo en el ADN\u00bb.<\/p>\n
Los investigadores inyectaron los sistemas CRISPR-Cas13 en el sistema nervioso central de ratones con mutaciones gen\u00e9ticas. que causan la ELA o la enfermedad de Huntington. Los vectores de virus adenoasociados llevaron los sistemas de direccionamiento de ARN a las c\u00e9lulas. Estos vectores son un veh\u00edculo prometedor para la terapia g\u00e9nica debido en parte a su capacidad para ingresar a las c\u00e9lulas dentro de la m\u00e9dula espinal y el cerebro, dijo Gaj. <\/p>\n
Los investigadores encontraron que CRISPR-Cas13 redujo efectivamente la cantidad de prote\u00edna mutante presente en el sistema nervioso para ambas enfermedades, espec\u00edficamente, la prote\u00edna SOD1 dentro de la m\u00e9dula espinal de ratones con ELA y la prote\u00edna \u00abhuntingtin\u00bb dentro del cerebros de ratones con la enfermedad de Huntington. La reducci\u00f3n de la prote\u00edna SOD1 mutante tambi\u00e9n se correlacion\u00f3 con mejores resultados terap\u00e9uticos: los ratones con ELA que recibieron la inyecci\u00f3n CRISPR-Cas13 tuvieron una progresi\u00f3n m\u00e1s lenta de la enfermedad, una mejor supervivencia y una tasa m\u00e1s lenta de disminuci\u00f3n de la fuerza de agarre y las habilidades motoras en comparaci\u00f3n con los ratones que no recibieron la inyecci\u00f3n. tratamiento.<\/p>\n
Los investigadores dijeron que este estudio proporciona evidencia crucial de que CRISPR-Cas13 puede anular genes diana en el sistema nervioso, un paso clave hacia el desarrollo eventual de terapias dirigidas basadas en la tecnolog\u00eda. Sin embargo, dijeron que se necesitan m\u00e1s estudios para comprender mejor c\u00f3mo Cas13, una enzima bacteriana, funciona en c\u00e9lulas de mam\u00edferos, en particular si podr\u00eda atacar secuencias de ARN no deseadas o causar respuestas inmunitarias.<\/p>\n
\u00abEn nuestros experimentos, Cas13 fue generalmente tan espec\u00edfico como las modalidades de silenciamiento de genes m\u00e1s establecidas que probamos junto con \u00e9l\u00bb, dijo Gaj. \u00abPero determinar exactamente qu\u00e9 tan espec\u00edfico y, por lo tanto, qu\u00e9 tan seguro es Cas13 en las c\u00e9lulas humanas sigue siendo una pregunta cr\u00edtica para el campo.<\/p>\n
\u00abEstamos entusiasmados con la exploraci\u00f3n del potencial de Cas13 y otras enzimas CRISPR dirigidas al ARN. Sin embargo, la tecnolog\u00eda a\u00fan est\u00e1 en pa\u00f1ales. Es necesario responder muchas preguntas importantes sobre su especificidad y su capacidad para escindir ARN no diana, todo lo cual ayudar\u00e1 a guiar su refinamiento y su uso futuro\u00bb, agreg\u00f3. <\/p>\n
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-19 testing M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Jackson E. Powell et al, Silenciamiento g\u00e9nico dirigido en el sistema nervioso con CRISPR-Cas13, Science Advances (2022). DOI: 10.1126\/sciadv.abk2485 Informaci\u00f3n de la revista :<\/strong> Science Advances <\/p>\n Proporcionado por la Universidad de Illinois en Urbana-Champaign Cita<\/strong>: La t\u00e9cnica CRISPR-Cas13 se dirige a las prote\u00ednas que causan la ELA y la enfermedad de Huntington en el sistema nervioso del rat\u00f3n (2022, 19 de enero ) obtenido el 29 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-01-crispr-cas13-technique-proteins-als-huntington.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. estudio o investigaci\u00f3n, ninguna parte puede ser reproducida sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Los astrocitos de la m\u00e9dula espinal, las c\u00e9lulas vistas en esta imagen de microscopio fluorescente, est\u00e1n involucradas en la progresi\u00f3n de la ELA. Un nuevo sistema CRISPR-Cas13 dirigido a la producci\u00f3n de prote\u00ednas mutantes en estas c\u00e9lulas mejor\u00f3 los resultados de los ratones con ELA. Cr\u00e9dito: Thomas Gaj y Colin Lim Una sola mutaci\u00f3n gen\u00e9tica … Continuar leyendo \u00abLa t\u00e9cnica CRISPR-Cas13 se dirige a las prote\u00ednas que causan la ELA y la enfermedad de Huntington en el sistema nervioso del rat\u00f3n\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-6504","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6504","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6504"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6504\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6504"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6504"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6504"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}