Cr\u00e9dito: Unsplash\/CC0 Public Domain <\/p>\n
Durante las \u00faltimas tres d\u00e9cadas, los esfuerzos para mejorar los resultados del tratamiento est\u00e1ndar para pacientes con anemia apl\u00e1sica grave han sido en gran parte infructuosos . El ensayo de fase III RACE, patrocinado por la Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y M\u00e9dula \u00d3sea (EBMT), publicado el 6 de enero de 2022 por el New England Journal of Medicine, ahora demuestra que agregar eltrombopag al tratamiento inmunosupresor est\u00e1ndar es seguro y aumenta las tasas de respuesta en pacientes con esta rara pero potencialmente fatal enfermedad. <\/p>\n
La anemia apl\u00e1sica grave (SAA) es una enfermedad hematol\u00f3gica rara en la que la m\u00e9dula \u00f3sea no produce suficientes c\u00e9lulas sangu\u00edneas nuevas. En los \u00faltimos 50 a\u00f1os, la EBMT ha contribuido en gran medida a identificar tratamientos efectivos para esta enfermedad, que en la d\u00e9cada de 1970 era casi siempre mortal. Hoy en d\u00eda, el SAA se puede tratar con trasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas, o para pacientes que no son elegibles para recibir un trasplante, con tratamiento inmunosupresor. El r\u00e9gimen inmunosupresor m\u00e1s utilizado incluye ATG de caballo (hATG) en combinaci\u00f3n con ciclosporina A (CsA). Sin embargo, alrededor del 35% de los pacientes no responden al tratamiento, o responden solo parcialmente o tarde al tratamiento. Adem\u00e1s, un tercio de los que responden pueden eventualmente recaer, y otro tercio puede requerir tratamiento inmunosupresor cr\u00f3nico para mantener recuentos sangu\u00edneos adecuados.<\/p>\n
Eltrombopag se desarroll\u00f3 para estimular la trombopoyesis, pero posteriormente se demostr\u00f3 que restaura la hematopoyesis trilinaje. \u00abUn estudio anterior de un solo brazo sugiri\u00f3 la eficacia de eltrombopag adem\u00e1s del tratamiento inmunosupresor est\u00e1ndar en pacientes no tratados con anemia apl\u00e1sica grave o muy grave, pero se necesitaban datos m\u00e1s s\u00f3lidos antes de que se pudiera considerar un cambio en el tratamiento est\u00e1ndar de los pacientes con anemia apl\u00e1sica grave. \u201d, explica Rgis Peffault de Latour, co-investigador principal, profesor y director del Centro de referencia franc\u00e9s para la anemia apl\u00e1sica y la PNH en el Hospital Saint-Louis de Par\u00eds, Francia. Y agrega: \u00abEstamos muy emocionados de que los resultados del ensayo RACE ahora confirmen que agregar eltrombopag a la inmunosupresi\u00f3n est\u00e1ndar conduce a tasas de respuesta mucho m\u00e1s r\u00e1pidas y mejores en comparaci\u00f3n con el tratamiento inmunosupresor est\u00e1ndar solo\u00bb.<\/p>\n
El ensayo RACE fue patrocinado por EBMT, la red colaborativa europea de profesionales que trabajan en el campo del trasplante de c\u00e9lulas madre y la terapia celular, con una subvenci\u00f3n ilimitada de Novartis, Pfizer y Alexion. El ensayo aleatorizado internacional de fase III, abierto, dirigido por un investigador, evalu\u00f3 a 197 pacientes con SAA. Los pacientes ten\u00edan 15 a\u00f1os o m\u00e1s, hab\u00edan adquirido SAA y no hab\u00edan recibido tratamiento inmunosupresor previo. Los pacientes fueron aleatorizados para recibir inmunosupresi\u00f3n est\u00e1ndar (hATG 40 mg\/kg x4d y CsA 5 mg\/kg\/d) o inmunosupresi\u00f3n est\u00e1ndar + eltrombopag a la dosis de 150 mg\/d desde el d\u00eda +14 hasta los 6 meses (o 3 meses, en caso de respuesta temprana completa). El criterio principal de valoraci\u00f3n del estudio es la respuesta completa (CR) a los 3 meses, y la CR se define como hemoglobina de 10 g\/dL, recuento de neutr\u00f3filos >1000\/L y recuento de plaquetas >100 000\/L, seg\u00fan los criterios internacionales est\u00e1ndar.<\/p>\n
Se demostr\u00f3 que tres meses despu\u00e9s del inicio del tratamiento, los pacientes que recibieron la combinaci\u00f3n de hATG, CsA y eltrombopag tuvieron una tasa de respuesta completa significativamente mayor en comparaci\u00f3n con los pacientes tratados con hATG y CsA solos. Estas tasas de respuesta m\u00e1s altas se mantuvieron a los 6 meses de seguimiento (respuesta general del 41 % con tratamiento est\u00e1ndar frente al 68 % con tratamiento est\u00e1ndar + eltrombopag). Adem\u00e1s, la mediana del tiempo hasta la primera respuesta fue de 9 meses con tratamiento est\u00e1ndar frente a 3 meses con tratamiento est\u00e1ndar + eltrombopag. Adem\u00e1s, eltrombopag fue generalmente bien tolerado, con una ocurrencia similar de eventos adversos en los dos brazos de tratamiento.<\/p>\n
Agregar eltrombopag a la terapia inmunosupresora est\u00e1ndar mejor\u00f3 significativamente la supervivencia libre de eventos. Seg\u00fan Antonio M Risitano, co-investigador principal, profesor y jefe de la Unidad de Hematolog\u00eda y Trasplante de M\u00e9dula \u00d3sea, Ospedale Moscati en Avellino, Italia: \u00abEsto es importante porque significa que el paciente respondi\u00f3 al tratamiento a los 6 meses, no recay\u00f3, no requiri\u00f3 tratamiento adicional para la anemia apl\u00e1sica, incluido el trasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas\u00bb.<\/p>\n
Eltrombopag tiene propiedades estimulantes de c\u00e9lulas madre que podr\u00edan conducir a la t o neoplasias malignas secundarias. Se pidi\u00f3 a los pacientes que proporcionaran muestras de m\u00e9dula \u00f3sea de referencia, de seis meses y de dos a\u00f1os, que se analizaron para determinar la frecuencia y la frecuencia de alelos variantes de mutaciones asociadas con mieloides som\u00e1ticos. Austin Kulasekararaj, coautor y hemat\u00f3logo del King’s College Hospital de Londres, Reino Unido, explica: \u00abEl ensayo RACE muestra que las mutaciones som\u00e1ticas no aumentaron en los pacientes que recibieron eltrombopag en comparaci\u00f3n con los que recibieron el tratamiento est\u00e1ndar. Aunque estos resultados son prometedores, no permiten sacar conclusiones definitivas sobre el riesgo de transformaci\u00f3n maligna mieloide porque el seguimiento de dos a\u00f1os es demasiado corto\u00bb. Se planea un estudio de seguimiento a largo plazo para explorar m\u00e1s a fondo la relevancia cl\u00ednica de este hallazgo. Por ahora, los autores advierten a los m\u00e9dicos tratantes que no sobreinterpreten la presencia de mutaciones som\u00e1ticas y que las decisiones terap\u00e9uticas, por ejemplo, proceder con el trasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas, deben tomarse solo en presencia de indicaciones cl\u00ednicas s\u00f3lidas.<\/p>\n
En resumen, este ensayo aleatorizado prospectivo demuestra que la adici\u00f3n de eltrombopag al tratamiento est\u00e1ndar es beneficiosa en la anemia apl\u00e1sica grave, al inducir una respuesta de mayor calidad y m\u00e1s r\u00e1pida sin aumentar la toxicidad. \u00abEstos datos posicionan a esta triple terapia como el nuevo est\u00e1ndar de atenci\u00f3n para los pacientes con SAA que no son elegibles para un trasplante\u00bb, concluye Carlo Dufour, coautor principal, profesor y jefe del Departamento de Hemato-Oncolog\u00eda y Trasplante de C\u00e9lulas Madre en G. Gaslini. Childrens’ Research Hospital, G\u00e9nova, Italia. \u00abAdem\u00e1s, estoy muy orgulloso de haber demostrado que es posible realizar grandes ensayos aleatorizados iniciados por investigadores acad\u00e9micos en enfermedades raras en colaboraci\u00f3n con muchos centros expertos en Europa con un beneficio directo para nuestros pacientes\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
El ensayo EBMT muestra mejoras en el tratamiento de la anemia apl\u00e1sica grave Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> New England Journal of Medicine <\/p>\n Proporcionado por la Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y M\u00e9dula Cita<\/strong>: Un nuevo ensayo demuestra mejoras en el tratamiento inmunosupresor de pacientes con anemia apl\u00e1sica grave (5 de enero de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-01-trial-immunosuppressed-treatment- patients-severe.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: Unsplash\/CC0 Public Domain Durante las \u00faltimas tres d\u00e9cadas, los esfuerzos para mejorar los resultados del tratamiento est\u00e1ndar para pacientes con anemia apl\u00e1sica grave han sido en gran parte infructuosos . El ensayo de fase III RACE, patrocinado por la Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y M\u00e9dula \u00d3sea (EBMT), publicado el 6 de enero … Continuar leyendo \u00abNuevo ensayo demuestra mejoras en el tratamiento inmunosupresor de pacientes con anemia apl\u00e1sica grave\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-7434","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7434","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7434"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7434\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7434"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7434"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7434"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}