Toshifumi Yokota dirigi\u00f3 una investigaci\u00f3n para desarrollar y probar un nuevo f\u00e1rmaco combinado que podr\u00eda ser beneficioso para hasta el 45 % de los pacientes con una forma com\u00fan de distrofia muscular de manera significativa mayor proporci\u00f3n que los tratamientos actualmente disponibles. Cr\u00e9dito: Universidad de Alberta <\/p>\n
Hasta el 45 % de los pacientes con la enfermedad neuromuscular hereditaria m\u00e1s com\u00fan podr\u00edan beneficiarse de un nuevo f\u00e1rmaco \u00abc\u00f3ctel\u00bb que se est\u00e1 desarrollando en la Universidad de Alberta, seg\u00fan una investigaci\u00f3n publicada esta semana en Proceedings of the National Academia de Ciencias. <\/p>\n
El f\u00e1rmaco podr\u00eda proporcionar un tratamiento eficaz y econ\u00f3mico para disminuir los s\u00edntomas de seis de cada 100\u00a0000 personas, generalmente ni\u00f1os, afectados por la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad cr\u00f3nica que desgasta los m\u00fasculos, seg\u00fan el investigador principal Toshifumi Yokota, profesor de gen\u00e9tica m\u00e9dica en la Facultad de Medicina y odontolog\u00eda.<\/p>\n
Una curita para los genes da\u00f1ados<\/p>\n
Las personas con distrofia muscular de Duchenne, conocida como DMD, tienen varias mutaciones en el gen m\u00e1s grande del cuerpo, la distrofina, que es un prote\u00edna que las c\u00e9lulas necesitan para permanecer intactas. La distrofina tiene 79 secciones o exones. Si falta incluso uno, el cuerpo no puede producir distrofina y los m\u00fasculos se degeneran.<\/p>\n
No hay cura para la DMD, pero una nueva clase de medicamentos llamados oligonucle\u00f3tidos antisentido utiliza un enfoque llamado \u00abomisi\u00f3n de ex\u00f3n\u00bb, que act\u00faa como una curita sobre los exones que faltan para que el cuerpo pueda omitir las instrucciones da\u00f1adas y producir la prote\u00edna necesaria para reconstruir el tejido muscular.<\/p>\n
La Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. viltolarsen, basado en la investigaci\u00f3n de Yokota, pero cada uno tiene una aplicabilidad limitada.<\/p>\n
Ahora, el equipo de investigadores de gen\u00e9tica m\u00e9dica de la U of A ha combinado seis mol\u00e9culas de omisi\u00f3n de ex\u00f3n similares al ADN para crear un tratamiento \u00abc\u00f3ctel\u00bb que podr\u00eda ayudar a muchos m\u00e1s pacientes.<\/p>\n
\u00abCada una de las mol\u00e9culas de omisi\u00f3n de ex\u00f3n desarrolladas anteriormente ha sido capaz de tratar solo alrededor del 10 % de los pacientes con DMD, porque tienen diferentes mutaciones en sus exones en diferentes ubicaciones dentro del gen \u00ab, dijo Yokota.<\/p>\n
\u00abNuestro enfoque es omitir m\u00e1s de 11 exones a la vez, lo que nos permitir\u00eda tratar aproximadamente al 45 % de los pacientes\u00bb, explic\u00f3.<\/p>\n
Yokota tambi\u00e9n es la c\u00e1tedra de investigaci\u00f3n de Friends of Garrett Cumming Research & Muscular Dystrophy Canada Endowed Research.<\/p>\n
El tratamiento podr\u00eda ayudar a mejorar el m\u00fasculo card\u00edaco<\/p>\n
El nuevo c\u00f3ctel tambi\u00e9n aborda otra limitaci\u00f3n de los tratamientos de omisi\u00f3n de ex\u00f3n existentes, que es que no penetran en el m\u00fasculo card\u00edaco, explic\u00f3 Yokota. Si bien los pacientes con DMD a menudo sufren de debilidad corporal esquel\u00e9tica extrema, la mayor\u00eda muere de insuficiencia card\u00edaca.<\/p>\n
\u00abNuestro c\u00f3ctel combina los oligonucle\u00f3tidos antisentido con un nuevo p\u00e9ptido, una cadena corta de amino\u00e1cidos, que permite que el f\u00e1rmaco penetre en el m\u00fasculo card\u00edaco\u00bb, dijo.<\/p>\n
El equipo de Yokota prob\u00f3 el nuevo f\u00e1rmaco sint\u00e9tico en tejido muscular derivado de pacientes en tubos de ensayo y en ratones. Encontraron signos de producci\u00f3n de distrofina, desarrollo muscular y funci\u00f3n card\u00edaca mejorada.<\/p>\n
El siguiente paso ser\u00e1 realizar pruebas toxicol\u00f3gicas y seguir los pasos reglamentarios para realizar ensayos cl\u00ednicos. Yokota y sus colegas lanzaron recientemente una empresa que ayudar\u00e1 a comercializar la droga. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Investigadores desarrollan una nueva ‘puntada de ADN’ para tratar la distrofia muscular M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Kenji Rowel Q. Lim et al, Development of DG9 peptide-conjugated single-and multi-exon omitir terapias para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, Actas de la Academia Nacional de Ciencias (2022). DOI: 10.1073\/pnas.2112546119 Informaci\u00f3n del diario:<\/strong> Procedimientos de la Academia Nacional de Ciencias <\/p>\n Proporcionado por la Universidad de Alberta Cita<\/strong>: El nuevo tratamiento podr\u00eda beneficiar hasta un 45 por ciento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (2022, 23 de febrero) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-02-treatment-benefit-percent-patients-duchenne.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Toshifumi Yokota dirigi\u00f3 una investigaci\u00f3n para desarrollar y probar un nuevo f\u00e1rmaco combinado que podr\u00eda ser beneficioso para hasta el 45 % de los pacientes con una forma com\u00fan de distrofia muscular de manera significativa mayor proporci\u00f3n que los tratamientos actualmente disponibles. Cr\u00e9dito: Universidad de Alberta Hasta el 45 % de los pacientes con la … Continuar leyendo \u00abUn nuevo tratamiento podr\u00eda beneficiar hasta al 45 % de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-7915","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7915","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7915"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7915\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7915"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7915"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7915"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}