Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain <\/p>\n
Genethon, una organizaci\u00f3n \u00fanica sin fines de lucro de investigaci\u00f3n y desarrollo de terapia g\u00e9nica fundada por la Asociaci\u00f3n Francesa de Distrofia Muscular (AFM- Telethon), anunci\u00f3 hoy que su terapia g\u00e9nica basada en lentivirus, desarrollada en colaboraci\u00f3n con equipos franceses y brit\u00e1nicos, ha demostrado eficacia a largo plazo en ocho pacientes con s\u00edndrome de Wiskott-Aldrich, una inmunodeficiencia rara y grave. <\/p>\n
\u00abEstos resultados confirman la estabilidad y la buena tolerancia del vector lentiviral como herramienta para la transferencia de genes a las c\u00e9lulas madre de la sangre\u00bb, dijo Anne Galy, Ph.D., directora de investigaci\u00f3n de Inserm en Genethon. \u00abNuestros equipos han llevado este proyecto desde la investigaci\u00f3n traslacional hasta un ensayo cl\u00ednico trabajando con los mejores equipos cl\u00ednicos y de investigaci\u00f3n a nivel internacional. Estamos encantados con los resultados de este ensayo que ahora muestran la eficacia y seguridad a largo plazo de este enfoque para esta rara enfermedad\u00bb. y deficiencia inmunol\u00f3gica severa\u00bb.<\/p>\n
Frederic Revah, Ph.D., director ejecutivo de Genethon, agreg\u00f3: \u00abMe gustar\u00eda felicitar a Anne Galy y a su equipo que han estado trabajando en este proyecto durante m\u00e1s de 15 a\u00f1os. al servicio de los pacientes y sus familias. Este ensayo para el s\u00edndrome de Wiskott-Aldrich fue el primer ensayo internacional lanzado por nuestro laboratorio, y hoy en d\u00eda se est\u00e1n realizando 12 ensayos cl\u00ednicos en todo el mundo para productos derivados de nuestra I+D. Desde la investigaci\u00f3n b\u00e1sica hasta el desarrollo cl\u00ednico, Genethon ha desarrollado una experiencia \u00fanica en el campo de la terapia g\u00e9nica para diferentes familias de enfermedades raras\u00bb.<\/p>\n
Los resultados a largo plazo del ensayo cl\u00ednico WAS, patrocinado por Genethon y realizado por colegas en Francia e Inglaterra, se publicaron en Nature Medicine, en un art\u00edculo titulado \u00abSeguridad y eficacia a largo plazo de la terapia g\u00e9nica de c\u00e9lulas madre\/progenitoras hematopoy\u00e9ticas lentivirales para el s\u00edndrome de Wiskott-Aldrich\u00bb. El vector utilizado en el estudio fue dise\u00f1ado, desarrollado y fabricado por Genethon.<\/p>\n
WAS, una inmunodeficiencia compleja rara y grave, es causada por una mutaci\u00f3n en el gen WAS en las c\u00e9lulas progenitoras hematopoy\u00e9ticas, que son sangre- formando c\u00e9lulas. La enfermedad hereditaria afecta solo a los ni\u00f1os y provoca hemorragias, infecciones graves repetidas, eczema grave y, en algunos pacientes, reacciones autoinmunes y desarrollo de c\u00e1nceres. El \u00fanico tratamiento disponible actualmente es el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, que requiere un donante compatible y puede causar complicaciones graves. Los s\u00edntomas de la enfermedad aparecen a los 6 meses y la esperanza de vida para las formas graves es de 3,5 a\u00f1os sin tratamiento.<\/p>\n
La terapia g\u00e9nica de Genethon consiste en extraer de los pacientes las c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas que portan la anomal\u00eda gen\u00e9tica, y corregirlas en el laboratorio con un gen WAS saludable y trasplantando las c\u00e9lulas nuevamente a los pacientes. Los resultados iniciales del ensayo cl\u00ednico, publicados en el Journal of the American Medical Association en 2015, mostraron seguridad y eficacia junto con un injerto estabilizado de las c\u00e9lulas sangu\u00edneas entre 9 y 42 meses despu\u00e9s del tratamiento.<\/p>\n
Resultados del estudio m\u00e1s prolongado El seguimiento a t\u00e9rmino de ocho pacientes durante una mediana de 7,6 a\u00f1os confirma la estabilidad de las c\u00e9lulas modificadas gen\u00e9ticamente trasplantadas y su seguridad y eficacia. La terapia g\u00e9nica corrigi\u00f3 los principales s\u00edntomas de la enfermedad, mejor\u00f3 o elimin\u00f3 el sangrado y los signos de autoinmunidad y restaur\u00f3 la funci\u00f3n de las c\u00e9lulas T (o sistema inmunitario). Adem\u00e1s, en el ensayo se trat\u00f3 a un paciente de 30 a\u00f1os, lo que demostr\u00f3 eficacia en pacientes adultos cuya gl\u00e1ndula timo, que produce c\u00e9lulas T, se pensaba que funcionaba poco o no funcionaba despu\u00e9s de muchos a\u00f1os de enfermedad. Los niveles de plaquetas siguen siendo bajos, pero la terapia g\u00e9nica alivia la necesidad de transfusiones de plaquetas y previene la aparici\u00f3n de hemorragias espont\u00e1neas. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
La terapia g\u00e9nica promueve la independencia de las transfusiones para la beta-talasemia grave M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> A. Magnani et al, Seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia g\u00e9nica con c\u00e9lulas madre\/progenitoras hematopoy\u00e9ticas lentivirales para el s\u00edndrome de WiskottAldrich, Nature Medicine (2022). DOI: 10.1038\/s41591-021-01641-x Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Journal of the American Medical Association , Nature Medicine <\/p>\n Proporcionado por AFM-Tlthon Cita<\/strong>: vector lentiviral La terapia g\u00e9nica basada en genes demuestra seguridad y eficacia a largo plazo para el s\u00edndrome de Wiskott-Aldrich (10 de febrero de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-02-lentiviral-vector-based-gene-therapy -long-term.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain Genethon, una organizaci\u00f3n \u00fanica sin fines de lucro de investigaci\u00f3n y desarrollo de terapia g\u00e9nica fundada por la Asociaci\u00f3n Francesa de Distrofia Muscular (AFM- Telethon), anunci\u00f3 hoy que su terapia g\u00e9nica basada en lentivirus, desarrollada en colaboraci\u00f3n con equipos franceses y brit\u00e1nicos, ha demostrado eficacia a largo plazo en ocho pacientes … Continuar leyendo \u00abLa terapia g\u00e9nica basada en vectores lentivirales demuestra seguridad y eficacia a largo plazo para el s\u00edndrome de Wiskott-Aldrich\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-8707","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8707","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8707"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8707\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8707"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8707"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8707"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}