Resumen gr\u00e1fico. Cr\u00e9dito: DOI: 10.1056\/NEJMoa2113206 <\/p>\n
Una nueva terapia g\u00e9nica promovi\u00f3 la independencia de las transfusiones en m\u00e1s del 90 % de los pacientes adultos y pedi\u00e1tricos con beta-talasemia dependiente de transfusiones, seg\u00fan un ensayo cl\u00ednico reciente publicado en el New England Journal of Medicine. <\/p>\n
La terapia representa una opci\u00f3n de tratamiento potencialmente curativa para los pacientes que, de lo contrario, deben depender de transfusiones de gl\u00f3bulos rojos de por vida.<\/p>\n
\u00abEste enfoque proporciona una posible cura para los pacientes con beta-talasemia dependiente de transfusiones sin la necesidad de un donante alog\u00e9nico, y estos resultados extremadamente alentadores dar\u00e1n esperanza a los pacientes que de otro modo no ser\u00edan elegibles para la cura de su enfermedad\u00bb, dijo Jennifer Schneiderman, MD, ’06 MS, profesora asociada de Pediatr\u00eda en la Divisi\u00f3n de Hematolog\u00eda, Oncolog\u00eda y C\u00e9lulas Madre Transplantation y coautora del estudio.<\/p>\n
Alexis Thompson, MD, MPH, ex jefa de secci\u00f3n de Hematolog\u00eda en el Departamento de Pediatr\u00eda y directora asociada de Equity and Minority Health en Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center of Northwestern University, fue coautor del estudio.<\/p>\n
La beta-talasemia dependiente de transfusiones es un trastorno sangu\u00edneo hereditario en el que el cuerpo no produce una cantidad normal de hemoglobina que transporta ox\u00edgeno en todo el cuerpo. Es la forma m\u00e1s grave de beta-talasemia y se diagnostica con mayor frecuencia en ni\u00f1os. Los pacientes dependen de las transfusiones de gl\u00f3bulos rojos y la quelaci\u00f3n regular del hierro durante toda su vida, lo que puede aumentar el riesgo de desarrollar efectos adversos a largo plazo debido al aumento de la ingesta de hierro a pesar de la quelaci\u00f3n.<\/p>\n
La \u00fanica opci\u00f3n de tratamiento disponible para los pacientes es un alotrasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas, la infusi\u00f3n de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas que ayudan a restablecer la producci\u00f3n normal de c\u00e9lulas sangu\u00edneas. Sin embargo, no todos los pacientes tendr\u00e1n un donante alog\u00e9nico, cuando un donante ant\u00edgenos leucocitarios humanosprote\u00ednas que indican al sistema inmunitario del cuerpo qu\u00e9 c\u00e9lulas pertenecen y cu\u00e1les no coinciden con las del paciente.<\/p>\n
La terapia tambi\u00e9n puede causar efectos secundarios negativos, como la enfermedad de injerto contra hu\u00e9sped (cuando la m\u00e9dula \u00f3sea del donante o las c\u00e9lulas madre atacan al receptor), la supresi\u00f3n inmunitaria a largo plazo o el fracaso del injerto, lo que subraya la necesidad imperiosa de intervenciones terap\u00e9uticas m\u00e1s eficaces y seguras.<\/p>\n
Para el ensayo cl\u00ednico de fase 3 actual, Schneidermanm y sus colegas evaluaron la terapia g\u00e9nica Betibeglogene autotemcel (beti-cel) en pacientes adultos y pedi\u00e1tricos con beta-talasemia dependiente de transfusiones y un genotipo no 0\/0. Se inscribi\u00f3 un total de 23 pacientes con una mediana de seguimiento de 29 meses.<\/p>\n
La nueva terapia consiste en un trasplante aut\u00f3logo de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas con c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas modificadas. Espec\u00edficamente, contiene c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas CD34+ aut\u00f3logas y c\u00e9lulas progenitoras transducidas con el vector lentiviral BB305 que codifica el gen de la beta-globina.<\/p>\n
\u00abLos pacientes se someten a la recolecci\u00f3n de sus propias c\u00e9lulas madre, que se env\u00edan para su fabricaci\u00f3n, y al regresar, el paciente es admitido para quimioterapia e infusi\u00f3n de c\u00e9lulas gen\u00e9ticamente modificadas. El objetivo es que una vez que las c\u00e9lulas comiencen a funcionar, se produzca una producci\u00f3n normal de hemoglobina, lo que har\u00e1 que el paciente sea independiente de la transfusi\u00f3n\u00bb, dijo Schneiderman, quien tambi\u00e9n es miembro del Lurie Cancer Center.<\/p>\n
Despu\u00e9s del seguimiento, los investigadores encontraron que el 91 por ciento de los pacientes se volvieron independientes de las transfusiones, y el ochenta y seis por ciento de estos pacientes eran ni\u00f1os menores de 12 a\u00f1os.<\/p>\n
Seg\u00fan los autores, si bien existen riesgos de un trasplante aut\u00f3logo de c\u00e9lulas madre debido a la administraci\u00f3n de quimioterapia, no existen los riesgos a largo plazo de la enfermedad de injerto contra hu\u00e9sped y la necesidad de inmunosupresi\u00f3n.<\/p>\n
\u00abEstos datos sugieren que en la mayor\u00eda de los pacientes con talasemia beta dependiente de transfusiones y un genotipo no 0\/0, la infusi\u00f3n \u00fanica de beti-cel es potencialmente curativa a trav\u00e9s de la independencia de la transfusi\u00f3n y el logro de niveles de hemoglobina casi normales\u00bb, escribieron los autores. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Datos preliminares positivos sobre el tratamiento CRISPR para enfermedades de la sangre M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Franco Locatelli et al, Betibeglogene Autotemcel Gene Therapy for Non0\/0 Genotype -Thalasemia, New England Journal of Medicine (2021). DOI: 10.1056\/NEJMoa2113206 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> New England Journal of Medicine <\/p>\n Proporcionado por la Universidad Northwestern Cita<\/strong>: La terapia g\u00e9nica promueve la independencia de las transfusiones para la beta-talasemia grave (2022, 4 de febrero) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-02-gene-therapy-transfusion-independence-severe.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Resumen gr\u00e1fico. Cr\u00e9dito: DOI: 10.1056\/NEJMoa2113206 Una nueva terapia g\u00e9nica promovi\u00f3 la independencia de las transfusiones en m\u00e1s del 90 % de los pacientes adultos y pedi\u00e1tricos con beta-talasemia dependiente de transfusiones, seg\u00fan un ensayo cl\u00ednico reciente publicado en el New England Journal of Medicine. La terapia representa una opci\u00f3n de tratamiento potencialmente curativa para los … Continuar leyendo \u00abLa terapia g\u00e9nica promueve la independencia de las transfusiones para la talasemia beta grave\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-9048","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9048","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=9048"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9048\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=9048"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=9048"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=9048"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}