Un cartel de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos se ve en Silver Spring, Maryland, el jueves 10 de diciembre de 2020. El mi\u00e9rcoles 30 de marzo de 2022, los asesores federales de salud dictaminaron por estrecho margen contra un f\u00e1rmaco experimental para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, un rev\u00e9s potencial para los grupos de pacientes que cabildearon por la aprobaci\u00f3n del medicamento. La mayor\u00eda de los asesores de la FDA votaron 6-4 que un solo estudio de Amylyx Pharmaceuticals no pudo establecer la eficacia del f\u00e1rmaco en el tratamiento de la enfermedad neurodegenerativa mortal conocida tambi\u00e9n como ALS, para la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica. Cr\u00e9dito: AP Photo\/Manuel Balce Ceneta <\/p>\n
Los asesores federales de salud fallaron el mi\u00e9rcoles por un estrecho margen en contra de un f\u00e1rmaco experimental para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, un rev\u00e9s potencial para los grupos de pacientes que han cabildeado por la aprobaci\u00f3n del medicamento. <\/p>\n
Los asesores de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos votaron 6-4 que un solo estudio de Amylyx Pharmaceuticals no pudo establecer la eficacia del f\u00e1rmaco en el tratamiento de la enfermedad neurodegenerativa mortal ELA, la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica.<\/p>\n
\u00abCreo que ser\u00eda un perjuicio para los pacientes y sus familias aprobar un tratamiento que tiene un beneficio incierto\u00bb, dijo el Dr. Kenneth Fischbeck de los Institutos Nacionales de Salud. \u00abSe interpone en el camino del desarrollo de tratamientos verdaderamente efectivos si resulta que no lo es\u00bb.<\/p>\n
Fischbeck y otros panelistas dijeron que esperaban que los resultados de un estudio m\u00e1s amplio que se est\u00e1 llevando a cabo proporcionen m\u00e1s evidencia.<\/p>\n
Su voto no es vinculante y la FDA tomar\u00e1 la decisi\u00f3n final sobre si otorga la aprobaci\u00f3n en julio. El voto podr\u00eda usarse para reforzar la revisi\u00f3n negativa de la FDA publicada a principios de semana que criticaba el estudio de etapa intermedia de Amylyx por su tama\u00f1o peque\u00f1o, datos faltantes y an\u00e1lisis estad\u00edstico cuestionable.<\/p>\n
La FDA, sin embargo, tambi\u00e9n ha enfatizado la necesidad de \u00abflexibilidad regulatoria\u00bb al revisar medicamentos para enfermedades mortales como la ELA. Y el voto re\u00f1ido podr\u00eda inclinar a la agencia hacia una aprobaci\u00f3n, dada la falta de opciones disponibles actualmente.<\/p>\n
Por lo general, la aprobaci\u00f3n de la FDA requiere dos estudios grandes o un estudio con un efecto \u00abmuy persuasivo\u00bb sobre la supervivencia.<\/p>\n
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La ALS destruye las c\u00e9lulas nerviosas del cerebro y la m\u00e9dula espinal necesarias para caminar, hablar, tragar y eventualmente respirar. No hay cura y la mayor\u00eda de las personas mueren dentro de los tres a cinco a\u00f1os de los primeros s\u00edntomas.<\/p>\n
Los pacientes con ELA y sus familias se han unido detr\u00e1s del medicamento de Amylyx desde que se publicaron sus datos por primera vez en 2020, lanzando una agresiva campa\u00f1a de cabildeo y reclutando miembros del Congreso para presionar a la FDA para que conceda la aprobaci\u00f3n.<\/p>\n
M\u00e1s de dos docenas de personas hablaron durante la sesi\u00f3n de comentarios p\u00fablicos del mi\u00e9rcoles, incluidos pacientes con ELA, sus familiares y m\u00e9dicos que pidieron a la FDA que haga que el medicamento est\u00e9 disponible. como una opci\u00f3n potencial para retardar la enfermedad.<\/p>\n
\u00abRetardar la p\u00e9rdida de funci\u00f3n es importante para m\u00ed y para mi familia\u00bb, afirm\u00f3 Becky Mourey, exprofesora de m\u00fasica y paciente de ELA, en comentarios le\u00eddos por su hija. \u00abM\u00e1s tiempo para decirles a mis hijos que los amo con mi propia voz lo es todo para m\u00ed\u00bb.<\/p>\n
Dra. Teresa Buracchio, directora de divisi\u00f3n de la FDA, dijo que la agencia se hab\u00eda \u00abbeneficiado enormemente\u00bb con los aportes de los pacientes. Pero agreg\u00f3 que los problemas con los datos de Amylyx existen \u00abincluso con el reconocimiento de que la ELA es una enfermedad rara, con un curso implacable que tiene una enorme necesidad m\u00e9dica no satisfecha\u00bb.<\/p>\n
La FDA ha aprobado solo dos terapias para ELA. El m\u00e1s eficaz prolonga la vida varios meses.<\/p>\n
El f\u00e1rmaco de Amylyx se presenta en forma de polvo que combina dos f\u00e1rmacos m\u00e1s antiguos: un medicamento recetado para los trastornos hep\u00e1ticos y un suplemento diet\u00e9tico utilizado durante mucho tiempo en la medicina tradicional china. En un estudio de 137 pacientes con ELA, los investigadores informaron que los que tomaron el medicamento progresaron un 25 % m\u00e1s lentamente que los que tomaron un medicamento ficticio despu\u00e9s de un a\u00f1o.<\/p>\n
Pero los cient\u00edficos de la FDA dijeron que esos resultados \u00abno fueron convincentes\u00bb. debido a la falta de datos de los pacientes, los errores de realizaci\u00f3n del estudio y las suposiciones poco realistas sobre c\u00f3mo los pacientes empeorar\u00edan con el tiempo.<\/p>\n
Incluso los panelistas que respaldaron el medicamento dijeron que era una decisi\u00f3n dif\u00edcil.<\/p>\n
\u00abYo fue de ida y vuelta durante el d\u00eda, pero finalmente estuve de acuerdo con el an\u00e1lisis primario (del fabricante de medicamentos)\u00bb, dijo Dean Follman, un bioestad\u00edstico de los NIH.<\/p>\n
Algunos pacientes de ELA ya toman los dos medicamentos m\u00e1s antiguos, comprando el suplemento en l\u00ednea y obtener una receta para el medicamento para el h\u00edgado.<\/p>\n
Incluso si la FDA rechaza el f\u00e1rmaco combinado Amylyx a finales de este a\u00f1o, puede que no sea el final del camino para el tratamiento. Amylyx est\u00e1 realizando un estudio de \u00faltima etapa con 600 pacientes necesario para obtener la aprobaci\u00f3n europea. Si los resultados que se esperan para 2024 muestran que el f\u00e1rmaco prolonga la vida \u00fatil, la empresa podr\u00eda volver a enviarlo a la FDA y posiblemente obtener la aprobaci\u00f3n.<\/p>\n
Los reguladores de la FDA hab\u00edan instado inicialmente a la empresa a completar ese estudio antes de enviar el f\u00e1rmaco.<\/p>\n
La reuni\u00f3n del mi\u00e9rcoles marc\u00f3 la primera vez que la FDA convoc\u00f3 a este panel asesor desde que hizo caso omiso de su consejo en junio pasado y aprob\u00f3 el medicamento para el Alzheimer de Biogen, Aduhelm. Tres miembros del panel renunciaron por la controvertida decisi\u00f3n y la FDA se enfrent\u00f3 a una reacci\u00f3n violenta m\u00e1s amplia por aprobar un medicamento costoso con poca evidencia de que funcione. Al igual que en el caso de Amylyx, la FDA enfrent\u00f3 una intensa presi\u00f3n por parte de grupos de pacientes para otorgar la aprobaci\u00f3n. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
La FDA se muestra esc\u00e9ptica sobre los beneficios del f\u00e1rmaco experimental para la ELA <\/p>\n
2022 The Associated Press. Reservados todos los derechos. Este material no puede ser publicado, transmitido, reescrito o redistribuido sin permiso. <\/p>\n
Cita<\/strong>: El panel de la FDA se opone por poco al f\u00e1rmaco experimental para la ELA (31 de marzo de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-03-fda-panel- estrecho-lados-experimental.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Un cartel de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos se ve en Silver Spring, Maryland, el jueves 10 de diciembre de 2020. El mi\u00e9rcoles 30 de marzo de 2022, los asesores federales de salud dictaminaron por estrecho margen contra un f\u00e1rmaco experimental para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, un rev\u00e9s potencial … Continuar leyendo \u00abEl panel de la FDA se opone por poco al f\u00e1rmaco experimental para la ELA\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-9406","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9406","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=9406"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9406\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=9406"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=9406"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=9406"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}