A pesar de meses de intenso cabildeo por parte de los defensores de los pacientes, los funcionarios federales de salud publicaron el lunes una revisi\u00f3n mayoritariamente negativa de un f\u00e1rmaco experimental para la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA). <\/p>\n
En un an\u00e1lisis del f\u00e1rmaco de Amylyx Pharmaceuticals, conocido por ahora solo como AMX3005, los reguladores de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. dijeron que los resultados \u00abno eran convincentes\u00bb. Se\u00f1alaron datos faltantes, errores en el reclutamiento de pacientes y otros problemas. Mientras tanto, el f\u00e1rmaco solo desaceler\u00f3 modestamente la progresi\u00f3n de la enfermedad en un estudio de etapa intermedia de 137 pacientes. Un comit\u00e9 asesor de la FDA se reunir\u00e1 el mi\u00e9rcoles para considerar la solicitud de Amylyx de omitir el ensayo cl\u00ednico de fase 3 que normalmente se requiere y aprobar su medicamento en funci\u00f3n de los datos anteriores. Varias docenas de pacientes y defensores de la ELA planean hablar en la reuni\u00f3n, y la FDA sopesar\u00e1 las deliberaciones del panel y votar\u00e1 antes de tomar una decisi\u00f3n final sobre el medicamento, que se espera para junio.<\/p>\n
AMX0035 es una combinaci\u00f3n de dos ingredientes farmacol\u00f3gicos establecidos: fenilbutirato de sodio y taurursodiol. El fenilbutirato de sodio se vende bajo la marca Bufenil para tratar enfermedades del h\u00edgado, mientras que el taurursodiol es un suplemento diet\u00e9tico utilizado en la antigua medicina china. Algunos pacientes con ELA ya toman ambos medicamentos. La aprobaci\u00f3n de la FDA probablemente obligar\u00eda a las aseguradoras a cubrir el tratamiento.<\/p>\n
Hasta fines del a\u00f1o pasado, la FDA hab\u00eda insistido en que Amylyx completara los ensayos de fase 3 en curso antes de buscar la aprobaci\u00f3n para AMX0035. En diciembre, la agencia cedi\u00f3 y comenz\u00f3 una revisi\u00f3n prioritaria de la solicitud del f\u00e1rmaco, fijando el 29 de junio como fecha l\u00edmite para tomar una decisi\u00f3n final.<\/p>\n
La Asociaci\u00f3n ALS invirti\u00f3 $2,2 millones en la investigaci\u00f3n de Amylyx, dinero recaudado durante el Ice Campa\u00f1a Bucket Challenge que se volvi\u00f3 viral en l\u00ednea. Como parte de esa inversi\u00f3n, la Asociaci\u00f3n ALS tiene una \u00abpeque\u00f1a participaci\u00f3n de regal\u00edas\u00bb que podr\u00eda devolver hasta $3.3 millones en ganancias si se aprueba el medicamento, dijo a HealthDay Neil Thakur, Ph.D., director de misi\u00f3n de la Asociaci\u00f3n ALS. Dijo que cualquier dinero ganado con AMX0035 se reinvertir\u00eda en investigaci\u00f3n. La \u00faltima esperanza es que el desarrollo de medicamentos impulsado por los d\u00f3lares del Ice Bucket Challenge conduzca a combinaciones de medicamentos que prolonguen la vida de los pacientes con ELA hasta que se encuentre una cura. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Hay mucho en juego antes de la votaci\u00f3n del panel de la FDA sobre el medicamento para la ELA M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> An\u00e1lisis de la FDA <\/p>\n 2022 HealthDay. Reservados todos los derechos. <\/p>\n Cita<\/strong>: Los revisores de la FDA rechazan el nuevo medicamento para la ELA (30 de marzo de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-03-fda-thumbs -als-drug.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" A pesar de meses de intenso cabildeo por parte de los defensores de los pacientes, los funcionarios federales de salud publicaron el lunes una revisi\u00f3n mayoritariamente negativa de un f\u00e1rmaco experimental para la esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA). En un an\u00e1lisis del f\u00e1rmaco de Amylyx Pharmaceuticals, conocido por ahora solo como AMX3005, los reguladores de la … Continuar leyendo \u00abLos revisores de la FDA rechazan el nuevo f\u00e1rmaco para la ELA\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-9524","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9524","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=9524"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9524\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=9524"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=9524"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=9524"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}