Una terapia g\u00e9nica experimental a base de crema podr\u00eda convertirse pronto en el primer medio aprobado por el gobierno de EE. UU. para tratar una enfermedad rara y devastadora de la piel que produce ‘ni\u00f1os mariposa’. <\/p>\n
Los pacientes con epiderm\u00f3lisis ampollosa (EB) distr\u00f3fica recesiva se denominan ni\u00f1os mariposa \u00abporque su piel es tan fr\u00e1gil como las alas de una mariposa\u00bb, explic\u00f3 el investigador principal, el Dr. Peter Marinkovich, director de la Cl\u00ednica de Enfermedades Ampollas de Stanford Medicine.<\/p>\n
Un gen heredado defectuoso deja a estos ni\u00f1os incapaces de producir un \u00abpegamento\u00bb de col\u00e1geno que une la capa interna de la piel (la dermis) a la capa externa de la piel (la epidermis), dijo Marinkovich.<\/p>\n
Como resultado, los rasgu\u00f1os o los empujones menores pueden causar ampollas en la piel y formar heridas abiertas que no cicatrizar\u00e1n, dejando al paciente expuesto a infecciones graves, cicatrices y, si vive lo suficiente, a un mayor riesgo de c\u00e1ncer de piel.<\/p>\n
\u00abEs una enfermedad incre\u00edblemente devastadora y brutal\u00bb, dijo Michael Hund, director ejecutivo de EB Research Partnership. Muchos ni\u00f1os mueren en la infancia, y \u00abla esperanza de vida como m\u00e1ximo es de unos 30 a\u00f1os\u00bb, dijo.<\/p>\n
\u00abEs una vida de vendajes ensangrentados, y todos los d\u00edas est\u00e1n llenos de dolor\u00bb, dijo Hund. \u00abTodo se ve afectado por la enfermedad. Muchas personas olvidan que su piel es su \u00f3rgano m\u00e1s grande. Entonces, cuando su piel no funciona como las personas con una piel sana, todos los aspectos de su vida se ven afectados\u00bb.<\/p>\n
Hay hay hasta 30,000 pacientes con EB en los Estados Unidos, y hasta ahora no ha habido tratamiento para el trastorno, dijo Hund.<\/p>\n
Pero una nueva terapia g\u00e9nica producida por la firma de Pittsburgh Krystal Biotech ha demostrado en la fase 2 y 3 pruebas de que puede curar heridas abiertas durante a\u00f1os en algunos ni\u00f1os mariposa. La compa\u00f1\u00eda le ha dado a la crema el nombre de marca Vyjuvek.<\/p>\n
Vyjuvek contiene un virus del herpes simple modificado, que entrega a las c\u00e9lulas de la piel una copia intacta y saludable del gen defectuoso que causa el trastorno, COL7A1. <\/p>\n
La crema se aplica directamente sobre la piel durante los cambios regulares de vendaje semanales, dijeron los investigadores. Es estable a temperatura ambiente y se puede aplicar sin experiencia especial.<\/p>\n
El virus del herpes modificado no puede replicarse, pero debido a la capacidad natural del virus para evadir el sistema inmunitario, proporciona la mejor forma de administrar el gen intacto, explic\u00f3 Marinkovich.<\/p>\n
\u00abNo desea que la terapia g\u00e9nica cree una reacci\u00f3n inmunitaria o una inflamaci\u00f3n\u00bb en la piel que ya est\u00e1 severamente da\u00f1ada, dijo Marinkovich. \u00abEs por eso que obtuvimos muy buenos resultados en el lado de la seguridad, porque los pacientes pudieron recibir la terapia varias veces sin p\u00e9rdida de eficacia ni eventos adversos relacionados con la inflamaci\u00f3n\u00bb.<\/p>\n
Los primeros resultados de la fase 2 mostraron que Vyjuvek cur\u00f3 las heridas abiertas de nueve pacientes con EB, seg\u00fan el informe publicado en la revista Nature Medicine.<\/p>\n
Esto inclu\u00eda una gran herida de 10 a\u00f1os que cubr\u00eda la mayor parte del costado del cuerpo de un paciente que experiment\u00f3 El 70 % se cur\u00f3 con la crema, informaron los investigadores.<\/p>\n
Todas las dem\u00e1s heridas se cerraron por completo con el tratamiento, incluida una herida cr\u00f3nica que hab\u00eda persistido durante cinco a\u00f1os en otro paciente. Esa herida a largo plazo se cerr\u00f3 por completo despu\u00e9s de dos rondas de tratamiento con crema y permaneci\u00f3 cerrada durante ocho meses de seguimiento.<\/p>\n
\u00abLo que normalmente hacemos es comenzar a aplicar crema en las heridas m\u00e1s problem\u00e1ticas de un paciente\u00bb, Marinkovich dijo. \u00abLuego, una vez que se curan, pasamos a las otras heridas hasta que se curan\u00bb.<\/p>\n
Los investigadores esperan que la terapia g\u00e9nica mantenga las heridas tratadas curadas, dijo Marinkovich. Todav\u00eda podr\u00edan formarse nuevas heridas en \u00e1reas no tratadas, y la crema se aplicar\u00eda en ellas a medida que ocurren.<\/p>\n
\u00abEventualmente, llegamos al punto en que la mayor\u00eda de las heridas se curan y la carga de heridas del paciente se reduce\u00bb, Marinkovich dijo.<\/p>\n
Tambi\u00e9n se complet\u00f3 un ensayo de fase 3 para Vyjuvek y result\u00f3 exitoso, seg\u00fan Krystal Biotech.<\/p>\n
En ese ensayo, los investigadores identificaron dos heridas coincidentes en 31 pacientes con EB . Una herida se trat\u00f3 con Vyjuvek y la otra con un placebo.<\/p>\n
Alrededor del 67 % de las heridas tratadas con Vyjuvek experimentaron una curaci\u00f3n completa en seis meses, en comparaci\u00f3n con el 22 % de las heridas tratadas con placebo, dijo Krystal en un declaraci\u00f3n de la empresa.<\/p>\n
Los resultados de la fase 3 se presentaron en la reuni\u00f3n anual de la Academia Estadounidense de Dermatolog\u00eda el pasado fin de semana en Boston. Dicha investigaci\u00f3n se considera preliminar hasta que se publique en una revista revisada por pares.<\/p>\n
Krystal ha dicho que planea presentar una solicitud a la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para la aprobaci\u00f3n de Vyjuvek durante la primera mitad de 2022.<\/p>\n
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\u00abEsperamos que se apruebe muy bien el pr\u00f3ximo a\u00f1o\u00bb, dijo Marinkovich.<\/p>\n
La EB es una de las 7,000 enfermedades categorizadas como raras en los Estados Unidos, dijo Hund, pero el panorama de esta enfermedad en particular se ha transformado en los \u00faltimos a\u00f1os.<\/p>\n
Vyjuvek es uno de los cuatro tratamientos para la EB que ahora se encuentran en ensayos cl\u00ednicos de fase 3, y tres de esos cuatro son terapias g\u00e9nicas, dijo Hund.<\/p>\n
\u00abHay hay una cantidad incre\u00edble de optimismo y esperanza, pero a\u00fan queda mucho trabajo por hacer porque todav\u00eda no hay un tratamiento aprobado\u00bb, dijo Hund. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Un parche de pel\u00edcula delgada con carga el\u00e9ctrica que se usa para promover la cicatrizaci\u00f3n de heridas M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. tienen m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la epiderm\u00f3lisis ampollosa. <\/p>\n Irina Gurevich et al, Terapia g\u00e9nica t\u00f3pica in vivo para la epiderm\u00f3lisis ampollosa distr\u00f3fica recesiva: un ensayo de fase 1 y 2, Nature Medicine (2022). DOI: 10.1038\/s41591-022-01737-y Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Nature Medicine <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Una terapia g\u00e9nica experimental a base de crema podr\u00eda convertirse pronto en el primer medio aprobado por el gobierno de EE. UU. para tratar una enfermedad rara y devastadora de la piel que produce ‘ni\u00f1os mariposa’. Los pacientes con epiderm\u00f3lisis ampollosa (EB) distr\u00f3fica recesiva se denominan ni\u00f1os mariposa \u00abporque su piel es tan fr\u00e1gil como … Continuar leyendo \u00abLa terapia g\u00e9nica ayuda a curar la enfermedad mortal de los ‘ni\u00f1os mariposa’\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-9615","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9615","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=9615"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9615\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=9615"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=9615"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=9615"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}