Los grupos de defensa est\u00e1n presionando a los reguladores federales de EE. UU. para que aceleren la aprobaci\u00f3n de un tratamiento farmacol\u00f3gico experimental para la enfermedad neurol\u00f3gica mortal ELA (esclerosis lateral amiotr\u00f3fica), y se espera una decisi\u00f3n esta semana. <\/p>\n
El impulso para aprobar el f\u00e1rmaco, hasta ahora llamado AMX0035, se basa en datos parciales de ensayos cl\u00ednicos y sigue a la controvertida aprobaci\u00f3n por parte de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. el a\u00f1o pasado del f\u00e1rmaco Aduhelm para el Alzheimer. Muchos de los propios asesores de la FDA dijeron que era poco probable que el costoso medicamento para el Alzheimer ayudara a los pacientes.<\/p>\n
Pero los grupos de defensa de los pacientes con ELA est\u00e1n presionando mucho para que se apruebe AMX0035. Dicen que la necesidad es urgente. <\/p>\n
La mayor\u00eda de las personas con ELA, tambi\u00e9n conocida como enfermedad de Lou Gehrig, mueren de insuficiencia respiratoria dentro de tres a cinco a\u00f1os, seg\u00fan los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. La enfermedad destruye las c\u00e9lulas nerviosas necesarias para caminar, hablar, tragar y, finalmente, respirar, privando constantemente a los pacientes del movimiento hasta que quedan encerrados dentro de sus propios cuerpos.<\/p>\n
AX0035 es un f\u00e1rmaco combinado experimental que se ha demostrado que extiende supervivencia de los pacientes con ELA.<\/p>\n
Un comit\u00e9 asesor de la FDA se reunir\u00e1 el mi\u00e9rcoles para considerar una solicitud del fabricante de AMX0035, Amylyx Pharmaceuticals, de omitir el ensayo cl\u00ednico de fase 3 que generalmente se requiere y aprobar su medicamento en base a resultados anteriores. <\/p>\n
La solicitud de la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica cuenta con el respaldo de la Asociaci\u00f3n ALS, uno de los principales grupos de defensa e investigaci\u00f3n dedicados a encontrar una cura para esta enfermedad.<\/p>\n
\u00abLa comunidad ha estado pidiendo una mucho tiempo que la FDA apruebe el f\u00e1rmaco antes de que se complete el ensayo [fase 3]\u00bb, dijo Neil Thakur, director de misi\u00f3n de la Asociaci\u00f3n ALS. \u00abY la raz\u00f3n es por una combinaci\u00f3n de datos de seguridad y beneficios cl\u00ednicos s\u00f3lidos que hemos visto para este medicamento\u00bb. unos seis meses y medio, dijo Thakur.<\/p>\n
El f\u00e1rmaco tambi\u00e9n retarda la progresi\u00f3n de la enfermedad en los pacientes en aproximadamente un 25 %, dijo el Dr. James Berry, director del Instituto de Investigaci\u00f3n Cl\u00ednica Neurol\u00f3gica del Hospital General de Massachusetts en Boston y investigador principal en los ensayos AMX0035.<\/p>\n
\u00abLa ELA es una enfermedad que no nos da mucho tiempo para detenernos y considerarla\u00bb, dijo Berry. \u00abRealmente necesitamos movernos cuando vemos algo que parece tan prometedor sin un problema de seguridad y con un estudio muy bien realizado que nos muestra tanto la supervivencia como el beneficio funcional\u00bb.<\/p>\n
AMX0035 es una combinaci\u00f3n de dos ingredientes del f\u00e1rmaco fenilbutirato de sodio y taurursodiol. <\/p>\n
El fenilbutirato de sodio se vende bajo la marca Bufenil para tratar enfermedades del h\u00edgado, mientras que el taurursodiol es un suplemento diet\u00e9tico utilizado en la antigua medicina china. Algunos pacientes con ELA ya toman ambos medicamentos. La aprobaci\u00f3n de la FDA probablemente obligar\u00eda a las aseguradoras a cubrir el tratamiento. <\/p>\n
Se sabe que los medicamentos afectan diferentes aspectos de la ELA, dijo Berry.<\/p>\n
\u00abLa idea era que si tomamos dos medicamentos que corrigen dos v\u00edas diferentes que sabemos que se ven afectadas en ALS, ten\u00edan la posibilidad de tener un efecto sin\u00e9rgico uno m\u00e1s uno es igual a tres\u00bb, dijo Berry.<\/p>\n
Hasta fines del a\u00f1o pasado, la FDA hab\u00eda insistido en que Amylyx completara los ensayos de fase 3 en curso antes de buscar la aprobaci\u00f3n para AMX0035.<\/p>\n
En diciembre, la agencia cedi\u00f3 y comenz\u00f3 una revisi\u00f3n prioritaria de la solicitud del f\u00e1rmaco, fijando el 29 de junio como fecha l\u00edmite para tomar una decisi\u00f3n.<\/p>\n
Los ensayos de fase 2 generalmente est\u00e1n destinados a recopilar datos de seguridad. y cualquier se\u00f1al temprana que indique si un tratamiento funciona. Por lo general, no se establece si un medicamento realmente beneficia a los pacientes hasta los ensayos de fase 3. Los ensayos de fase 3 involucran a muchas m\u00e1s personas, por lo que los resultados son m\u00e1s concretos.<\/p>\n
La decisi\u00f3n de la FDA de acelerar la consideraci\u00f3n de AMX0035 sigue a su controvertida aprobaci\u00f3n de Aduhelm para pacientes con Alzheimer. <\/p>\n
La agencia aprob\u00f3 Aduhelm bajo la presi\u00f3n de los grupos de defensa y el fabricante del f\u00e1rmaco, a pesar de los resultados mixtos de los ensayos cl\u00ednicos y la recomendaci\u00f3n en contra de un panel asesor.<\/p>\n
La reuni\u00f3n del panel asesor el mi\u00e9rcoles es del mismo grupo que recomend\u00f3 contra Aduhelm. Despu\u00e9s de que la FDA hiciera caso omiso de su consejo, tres miembros renunciaron en protesta.<\/p>\n
Algunos expertos cuestionan si la FDA se est\u00e1 repitiendo con AMX0035, da\u00f1ando a\u00fan m\u00e1s su credibilidad cient\u00edfica al aceptar nuevamente evidencia m\u00e1s d\u00e9bil para un medicamento promocionado por defensores de enfermedades y fabricantes de medicamentos.<\/p>\n
\u00abEsto es lo que preocupaba a mucha gente en t\u00e9rminos del precedente de la aprobaci\u00f3n de Aduhelm por parte de la FDA\u00bb, dijo el Dr. Joseph Ross, profesor de medicina y salud p\u00fablica en la Universidad de Yale, al Associated Press. \u00abEsencialmente, capitularon ante la presi\u00f3n de la industria y la defensa de los pacientes, en lugar de acatar la ciencia\u00bb.<\/p>\n
Thakur, de la Asociaci\u00f3n ALS, argumenta que las situaciones son completamente diferentes entre AMX0035 y Aduhelm.<\/p>\n
\u00abLa enfermedad de Alzheimer es una enfermedad de acci\u00f3n lenta y la ELA avanza muy r\u00e1pido\u00bb, dijo. \u00abS\u00e9 que la gente quiere compararlos porque todos son medicamentos neurol\u00f3gicos, pero las enfermedades son muy diferentes\u00bb.<\/p>\n
En una enfermedad como la ELA que cobra la mayor\u00eda de las vidas despu\u00e9s de unos pocos a\u00f1os, seis meses de la vida es importante, dijo Thakur.<\/p>\n
\u00ab\u00bfQu\u00e9 sucede si no aprueba el medicamento y espera el resultado del ensayo de fase 3? Espera un par de a\u00f1os y resulta que el medicamento funciona \u00ab, dijo Thakur. \u00abEntonces habr\u00edas negado esa extensi\u00f3n de vida de seis meses y medio a todas las personas que podr\u00edan haber estado tomando el medicamento. Efectivamente, pierdes miles de a\u00f1os de vida de beneficio. Y dadas esas dos opciones, para nosotros, es una muy fuerte motivo para aprobar el f\u00e1rmaco lo antes posible\u00bb.<\/p>\n
La Asociaci\u00f3n ALS invirti\u00f3 $2,2 millones en la investigaci\u00f3n de Amylyx, dinero recaudado durante la campa\u00f1a Ice Bucket Challenge que se volvi\u00f3 viral en l\u00ednea.<\/p>\n
Como parte de esa inversi\u00f3n, la Asociaci\u00f3n ALS tiene lo que Thakur llam\u00f3 una \u00abpeque\u00f1a participaci\u00f3n de regal\u00edas\u00bb que podr\u00eda devolver hasta $ 3.3 millones en ganancias si se aprueba el medicamento. Dijo que cualquier dinero ganado con AMX0035 se reinvertir\u00eda en investigaci\u00f3n.<\/p>\n
La \u00faltima esperanza es que el desarrollo de medicamentos impulsado por los d\u00f3lares del Ice Bucket Challenge conduzca a combinaciones de medicamentos que prolonguen la vida de los pacientes con ELA hasta que se encuentre una cura. .<\/p>\n
\u00abLo que esperamos es que medicamentos como este, que no tienen un efecto que cambia la vida, sino un efecto que prolonga la vida, puedan funcionar en combinaci\u00f3n con otros medicamentos, y podemos comenzar a transformar la experiencia de ELA para convertirla en una enfermedad soportable\u00bb, dijo Thakur. \u00abEntonces, deben suceder muchas cosas cl\u00ednicas, pero tambi\u00e9n debemos transformar el espacio de tratamiento y los medicamentos disponibles, y este podr\u00eda ser el comienzo de ese proceso\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Biogen presenta los datos esperados de f\u00e1rmacos para el Alzheimer en una oscura revista M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> El Instituto Nacional de Trastornos Neurol\u00f3gicos y Accidentes Cerebrovasculares de EE. UU. tiene m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la ELA. <\/p>\n 2022 D\u00eda de la Salud. Reservados todos los derechos. <\/p>\n Cita<\/strong>: Hay mucho en juego antes de la votaci\u00f3n del panel de la FDA sobre el medicamento para la ELA (28 de marzo de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-03-stakes -high-fda-panel-vote.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Los grupos de defensa est\u00e1n presionando a los reguladores federales de EE. UU. para que aceleren la aprobaci\u00f3n de un tratamiento farmacol\u00f3gico experimental para la enfermedad neurol\u00f3gica mortal ELA (esclerosis lateral amiotr\u00f3fica), y se espera una decisi\u00f3n esta semana. El impulso para aprobar el f\u00e1rmaco, hasta ahora llamado AMX0035, se basa en datos parciales de … Continuar leyendo \u00abHay mucho en juego antes de la votaci\u00f3n del panel de la FDA sobre el medicamento para la ELA\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-9698","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9698","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=9698"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9698\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=9698"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=9698"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=9698"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}