Esta foto de archivo del 2 de agosto de 2018 muestra el edificio de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. detr\u00e1s de los logotipos de la FDA en una parada de autob\u00fas en el campus de la agencia en Silver Spring, Maryland. emiti\u00f3 una revisi\u00f3n negativa de un f\u00e1rmaco experimental observado de cerca para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig. La revisi\u00f3n se produce antes de una reuni\u00f3n esta semana para que expertos externos voten sobre el medicamento para la ELA. El f\u00e1rmaco ha sido el punto central de una campa\u00f1a de cabildeo por parte de los pacientes, sus familias y los legisladores. Los revisores de la FDA dijeron el lunes 28 de marzo de 2022 que el \u00fanico estudio de Amylyx Pharmaceuticals "no fue persuasivo" debido a datos faltantes, errores en el registro de pacientes y otros problemas. Cr\u00e9dito: AP Photo\/Jacquelyn Martin, archivo <\/p>\n
Los reguladores federales de salud emitieron una revisi\u00f3n negativa el lunes de un f\u00e1rmaco experimental muy observado para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, despu\u00e9s de meses de cabildeo por parte de los defensores de los pacientes para pedir su aprobaci\u00f3n. <\/p>\n
El f\u00e1rmaco de Amylyx Pharmaceuticals se ha convertido en una causa de uni\u00f3n para los pacientes con la mortal enfermedad neurodegenerativa ELA, sus familias y los miembros del Congreso que se han unido para presionar a la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos para que apruebe el f\u00e1rmaco.<\/p>\n
Pero los reguladores dijeron en una revisi\u00f3n que el peque\u00f1o estudio de la compa\u00f1\u00eda \u00abno fue persuasivo\u00bb, debido a la falta de datos, errores en la inscripci\u00f3n de pacientes y otros problemas. El mi\u00e9rcoles, un panel de asesores de la FDA realizar\u00e1 una votaci\u00f3n no vinculante sobre si se debe aprobar el medicamento.<\/p>\n
La reuni\u00f3n est\u00e1 siendo observada de cerca como un indicador del enfoque de la FDA para los medicamentos experimentales con datos imperfectos y su capacidad para resistir la presi\u00f3n externa.<\/p>\n
La postura negativa de la FDA sobre el medicamento crea un escenario tenso en la sesi\u00f3n p\u00fablica del mi\u00e9rcoles, donde varias docenas de pacientes con ELA y defensores est\u00e1n programados para hablar. La agencia considerar\u00e1 el aporte de su panel asesor antes de tomar una decisi\u00f3n final sobre el medicamento, que se espera para junio.<\/p>\n
ELA, o esclerosis lateral amiotr\u00f3fica, destruye las c\u00e9lulas nerviosas necesarias para caminar, hablar, tragar y eventualmente respirar. No hay cura y la mayor\u00eda de las personas mueren entre tres y cinco a\u00f1os.<\/p>\n
El f\u00e1rmaco de Amylyx es una combinaci\u00f3n de dos f\u00e1rmacos m\u00e1s antiguos: un medicamento recetado para los trastornos hep\u00e1ticos y un suplemento diet\u00e9tico asociado con la medicina tradicional china. Amylyx ha patentado la combinaci\u00f3n en forma de polvo y dice que los qu\u00edmicos ayudan a proteger las c\u00e9lulas de una muerte prematura.<\/p>\n
Pero los revisores encontraron que el medicamento tuvo un efecto \u00absolo modesto\u00bb en la desaceleraci\u00f3n de la progresi\u00f3n de la enfermedad en un paciente de 137, estudio de etapa intermedia, que seg\u00fan los revisores estaba plagado de problemas de implementaci\u00f3n y an\u00e1lisis. Por lo general, la aprobaci\u00f3n de la FDA requiere dos estudios grandes o un estudio con un efecto \u00abmuy persuasivo\u00bb sobre la supervivencia.<\/p>\n
Seg\u00fan el documento de la FDA, los reguladores hab\u00edan \u00absugerido encarecidamente\u00bb que Amylyx completara un ensayo grande en etapa tard\u00eda para establecer la eficacia del f\u00e1rmaco antes de aplicarlo. Ese estudio debe finalizar en 2024.<\/p>\n
Despu\u00e9s de m\u00e1s conversaciones con los reguladores el verano pasado, Amylyx decidi\u00f3 enviar su medicamento para su aprobaci\u00f3n en funci\u00f3n del estudio inicial m\u00e1s los datos de supervivencia recopilados posteriormente. La compa\u00f1\u00eda dijo que los datos mostraban que los pacientes que tomaron el medicamento vivieron unos seis meses m\u00e1s que los que tomaron un medicamento ficticio.<\/p>\n
Pero la FDA dice que los resultados no son confiables debido a problemas para rastrear a los participantes del estudio durante varios a\u00f1os.<\/p>\n
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La reuni\u00f3n del mi\u00e9rcoles marca la primera vez que la FDA convoca a este panel asesor desde que hizo caso omiso de su consejo en junio pasado y aprob\u00f3 el medicamento para el Alzheimer de Biogen, Aduhelm. Tres miembros del panel renunciaron por la controvertida decisi\u00f3n y los investigadores del Congreso iniciaron una investigaci\u00f3n sobre el manejo de la revisi\u00f3n del medicamento por parte de la FDA. Como en el caso actual, la FDA enfrent\u00f3 una intensa presi\u00f3n por parte de los grupos de pacientes para otorgar la aprobaci\u00f3n.<\/p>\n
Actualmente, solo hay dos medicamentos aprobados por la FDA para la ELA, el m\u00e1s eficaz de los cuales prolonga la vida varios meses.<\/p>\n
La Asociaci\u00f3n ALS, que ayud\u00f3 a financiar la investigaci\u00f3n de Amylyx, dijo que la revisi\u00f3n de la FDA no tiene en cuenta \u00abla velocidad y la gravedad de la ELA y las pocas opciones de tratamiento disponibles\u00bb.<\/p>\n
\u00abEsto es una enfermedad uniformemente fatal, por lo que cualquier medicamento que muestre este beneficio, e incluso si ese beneficio es modesto, es fant\u00e1stico para los pacientes, que tienen un camino a seguir con esta enfermedad: la muerte\u00bb, dijo el Dr. Jeffrey Rothstein de la Universidad Johns Hopkins, quien ayud\u00f3 a inscribir a los pacientes en el Estudio Amylyx.<\/p>\n
Las acciones del fabricante de medicamentos con sede en Cambridge, Massachusetts, cayeron m\u00e1s de un 35 % en la negociaci\u00f3n del lunes despu\u00e9s de que la FDA publicara su revisi\u00f3n.<\/p>\n
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Este La historia ha sido corregida para notar que la droga es un polvo, no una pastilla. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Hay mucho en juego antes de la votaci\u00f3n del panel de la FDA sobre el medicamento para la ELA <\/p>\n
2022 The Associated Press. Reservados todos los derechos. Este material no puede ser publicado, transmitido, reescrito o redistribuido sin permiso. <\/p>\n
Cita<\/strong>: Esc\u00e9ptico de la FDA sobre los beneficios del f\u00e1rmaco experimental para la ELA (28 de marzo de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-03-fda-skeptical- beneficios-experimental-als.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Esta foto de archivo del 2 de agosto de 2018 muestra el edificio de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. detr\u00e1s de los logotipos de la FDA en una parada de autob\u00fas en el campus de la agencia en Silver Spring, Maryland. emiti\u00f3 una revisi\u00f3n negativa de un f\u00e1rmaco experimental observado de … Continuar leyendo \u00abLa FDA esc\u00e9ptica sobre los beneficios del medicamento experimental para la ELA\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-9707","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9707","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=9707"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/9707\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=9707"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=9707"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=9707"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}