Edición del genoma para tratar la degeneración de la retina humana
Crédito: Mary Ann Liebert, Inc., editores
Las terapias de edición de genes, incluidos los sistemas CRISPR-Cas, ofrecen el potencial para corregir mutaciones que causan degeneraciones retinianas hereditarias, una de las principales causas de ceguera. Los avances tecnológicos en la edición de genes, las continuas preocupaciones de seguridad y las estrategias para superar estos desafíos se destacan en la revista revisada por pares Human Gene Therapy.
«Actualmente, el campo está experimentando un rápido desarrollo con una serie de estrategias de edición de genes en competencia, que incluyen la eliminación específica de alelos, la edición de bases, la edición principal y la edición de ARN, que están bajo investigación. Cada una ofrece un equilibrio diferente de en -eficacia de edición objetivo frente a riesgos fuera del objetivo», afirman Kanmin Xue, de la Universidad de Oxford, y los coautores. «Probar estas tecnologías CRISPR recientemente desarrolladas en tejido retiniano humano, organoides e in vivo ayudará a resaltar los enfoques terapéuticos más viables para el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina en el futuro».
Caracterizando el campo en rápida evolución de La edición del genoma basada en CRISPR-Cas y las estrategias actuales para ampliar las capacidades de CRISPR-Cas9, el artículo también presenta la edición epigenética, los riesgos de la edición de genes en la retina y enfoques en desarrollo para controlar la actividad de Cas9 y mejorar la seguridad.
«El ojo es un objetivo ideal para la edición de genes in vivo. La revisión del Dr. Xue brinda una excelente descripción general del estado actual del arte», dice el editor en jefe de Human Gene Therapy, Terence R. Flotte, MD, Celia y Isaac Haidak Profesor de Educación Médica y Decano, Rector y Vicerrector Ejecutivo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts.
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La regeneración hepática inducida mejora la reparación de genes mediada por CRISPR/Cas9 Más información: Camasamudram Vijayasarathy et al, Genetic Rescue of X-Linked Retinoschisis Mouse (Rs1/y) Retina Induces La inactividad del estado inflamatorio microglial de la retina después de la transferencia del gen AAV8-RS1 e identifica las redes de genes que subyacen a la recuperación de la retina, terapia génica humana (2020). DOI: 10.1089/hum.2020.213 Información de la revista: Terapia génica humana
Proporcionado por Mary Ann Liebert, Inc Cita: Edición del genoma para tratar la degeneración de la retina humana (2021, 20 de enero) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-01-genome-human-retinal-degeneration.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.