Relevancia clínica de los resultados informados por los pacientes: nuevo umbral probado factible en la práctica
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Para mostrar la relevancia clínica de una diferencia entre dos alternativas de tratamiento, en los últimos años, los expedientes del fabricante presentados a principios las evaluaciones de beneficios de nuevos medicamentos contienen cada vez más análisis de respuesta para resultados relevantes para el paciente. En dichos análisis, se investiga si la proporción de pacientes que experimentan un cambio notable en el resultado respectivo difiere entre los dos grupos de tratamiento en un estudio. Se trata de información sobre la calidad de vida relacionada con la salud o sobre síntomas individuales como dolor o picor, que los pacientes registran con la ayuda de escalas en cuestionarios.
Pero, ¿qué diferencia hace que un cambio sea relevante para el individuo? Es decir, ¿en qué umbral se puede derivar una respuesta a una intervención para el paciente, de modo que, por ejemplo, la diferencia en las tasas de respuesta de dos grupos se pueda usar como una medida de efecto para evaluaciones tempranas de beneficios?
¿Cuándo es relevante una diferencia?
Para responder a esta pregunta, la discusión metodológica ha girado durante mucho tiempo en torno a las llamadas diferencias mínimamente importantes (MID). Este enfoque se basa en la idea de que se pueden identificar umbrales para los cuestionarios respectivos que representen el cambio relevante más pequeño para los pacientes. Sin embargo, los problemas metodológicos de este enfoque se han hecho evidentes recientemente. Por ejemplo, se ha demostrado que un MID no es un valor fijo para un cuestionario, sino que es variable. Depende, por ejemplo, del tipo y la gravedad de una enfermedad, la dirección de un cambio (mejoría o deterioro) o los métodos utilizados para determinarlo.
Además, ha quedado claro que muchos estudios científicos sobre la determinación de una MID ya no cumple con los estándares metodológicos actuales o que la metodología utilizada está descrita de manera inadecuada en las publicaciones científicas. En esta situación, IQWiG ha desarrollado un nuevo enfoque que permite determinar fácilmente umbrales que delimitan un rango relevante con suficiente certeza. El objetivo de esta especificación también era crear claridad para los fabricantes y hacer poco atractivos los análisis de respondedores arbitrarios basados en definiciones de respondedores incomprensibles.
Las preocupaciones eran infundadas
De una evaluación de nuevas revisiones científicas en el tema, el año pasado IQWiG identificó un valor del 15% del rango de las escalas respectivas como un umbral plausible para un cambio notable relativamente pequeño, pero suficientemente seguro. En sus Métodos generales 6.0 publicados en noviembre de 2020, el Instituto declaró específicamente que en evaluaciones futuras, usaría análisis de respondedores desde un umbral de al menos el 15 % del rango de escala del instrumento de medición utilizado.
La estipulación estricta del umbral del 15 % para la aceptación de los análisis de respondedores en las evaluaciones IQWiG desencadenó debates en el período previo a los Métodos generales 6.0. Entre otras cosas, algunos fabricantes temían que este enfoque no fuera aplicable a todas las escalas y que, por lo tanto, se hiciera más difícil demostrar el beneficio adicional de un nuevo fármaco. Con motivo de los apéndices publicados hoy sobre las primeras evaluaciones de beneficios de los medicamentos secukinumab (para la artritis psoriásica), ivacaftor (para la fibrosis quística) y alpelisib (para el cáncer de mama), Katrin Nink del Departamento de Evaluación de Medicamentos de IQWiG enfatiza: «Las preocupaciones eran infundadas Vemos que el nuevo umbral es adecuado para su uso en la práctica». En las evaluaciones en cuestión, los fabricantes enviaron posteriormente los datos solicitados para que el Instituto pudiera utilizar los análisis de respuesta para sus evaluaciones.
Esto se aplica a varios cuestionarios tanto sobre la carga de los síntomas de la enfermedad como sobre los relacionados con la salud. calidad de vida en indicaciones muy diferentes como la fibrosis quística en niños, la artritis psoriásica o el cáncer de mama. Nink explica además: «Basándonos en los análisis con los nuevos umbrales de respuesta, pudimos mostrar las ventajas y desventajas de los tratamientos, como la ventaja de ivacaftor para la calidad de vida de los niños con fibrosis quística. Así que el nuevo criterio genérico funciona. »
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Pembrolizumab en NSCLC metastásico: Ahora beneficio adicional para subpoblaciones Proporcionado por el Instituto para la Calidad y la Eficiencia en la Atención de la Salud Cita: Relevancia clínica de los resultados informados por los pacientes: nuevo umbral probado como factible en la práctica (4 de marzo de 2021) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-03-clinical-relevance-patient-reported-outcomes-threshold.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.