Terapia potencial para enfermedades neurológicas raras
Xiaoyang Qi, PhD, profesor en la División de Hematología Oncológica, Departamento de Medicina Interna de UC, Crédito: Colleen Kelley/ UC Creative + Brand
Una terapia dirigida, actualmente en estudio para el tratamiento de ciertos tipos de cáncer, incluido el glioblastoma, también pueden ser beneficiosos en el tratamiento de otras enfermedades neurológicas, según muestra un estudio de la Universidad de Cincinnati.
El estudio, que se publicó en línea el 6 de abril en la revista EBioMedicine, reveló que los efectos de un sistema de administración de terapia que usa componentes microscópicos de una célula (nanovesículas) llamado SapC-DOPS pueden proporcionar un tratamiento dirigido sin dañar las células sanas. Este método incluso podría resultar exitoso en el tratamiento de otras afecciones neurológicas, como la enfermedad de Parkinson.
Este estudio está dirigido por Xiaoyang Qi, profesor de la División de Hematología Oncológica del Departamento de Medicina Interna de la UC, y Ying Sun , profesor de investigación en el Departamento de Pediatría de la UC y miembro de la División de Genética Humana del Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati.
Un desafío neurológico que puede beneficiarse de la terapia, la enfermedad de Gaucher, es «una enfermedad grave y rara condición genética en la que un tipo de lípido se acumula en las células y ciertos órganos. El trastorno puede causar hematomas, fatiga, anemia, recuento bajo de plaquetas y agrandamiento del hígado y el bazo, así como mala coordinación, convulsiones y problemas cognitivos en algunos pacientes; es causado por una deficiencia hereditaria de cierta enzima», dice Qi, autor correspondiente del estudio. «Los pacientes necesitan una terapia de reemplazo de enzimas para tratar esta afección, pero una de las principales limitaciones de la terapia de reemplazo de enzimas aprobada por la FDA es que no logra cruzar la barrera hematoencefálica en el cuerpo. Por lo tanto, los tratamientos disponibles solo son efectivos para los pacientes que tienen la enfermedad de Gaucher que afecta sus órganos internos, como el hígado y el bazo, pero no el cerebro ni el sistema nervioso.
«[Ciertas] nanovesículas tienen la capacidad de cruzar la barrera hematoencefálica y dirigirse selectivamente al tejido cerebral, proporcionando un vehículo biológico para administrar la terapia de reemplazo enzimático».
A principios de la década de 2000, Qi desarrolló SapC-DOPS, una combinación de una proteína celular, SapC, y un fosfolípido, DOPS, que ensamblados en pequeñas cavidades pueden dirigirse selectivamente a las células y administrar terapias mientras se preservan todas las demás células y tejidos no afectados. En el pasado, estudió esa nanovesícula en modelos animales de cáncer que analizaban los cánceres de cerebro, pulmón, piel, próstata, sangre, mama y páncreas. Los resultados fueron prometedores. g, y ahora la versión humana de esta nanovesícula se está estudiando en ensayos clínicos para el tratamiento del glioblastoma.
Este estudio muestra que su penetración en el cerebro es a través de un receptor específico y el sistema de circulación linfática, lo que ayuda deshacerse del cuerpo de toxinas y desechos.
«En este estudio, demostramos que la nanovesícula podía entregar la enzima a los tejidos necesarios en modelos animales, especialmente el cerebro», dice Sun. «Este nuevo enfoque terapéutico corrige la deficiencia de la enzima en las células y los tejidos del sistema nervioso central y es eficaz para reducir la inflamación y los problemas neurológicos en modelos animales con [algunos tipos de] enfermedad de Gaucher».
«Nuestro estudio presenta un nuevo uso específico para nuestra nanovesícula y proporciona una nueva estrategia para tratar este tipo de enfermedad de Gaucher», añade Qi. «Esta es la punta del iceberg cuando se piensa en aplicaciones y podría significar tratamientos prometedores para otras afecciones neurológicas.
«Aunque este estudio se centró en una enfermedad rara, puede haber implicaciones para enfermedades similares pero mucho más condiciones comunes tales como la enfermedad de Parkinson donde se ha documentado disminución de la actividad de la misma enzima en los cerebros de los pacientes. Sin mejoras en el tratamiento, este tipo de enfermedad de Gaucher seguirá siendo letal. Esto tiene el potencial de mejorar la atención al paciente».
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El tratamiento del tumor cerebral metastásico podría estar en el horizonte con el uso de SapC-DOPS Información de la revista: EBioMedicine
Proporcionado por la Universidad de Cincinnati Cita: Terapia potencial para enfermedades neurológicas raras (6 de abril de 2020) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2020-04-potential-therapy-rare- neurologic-disease.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede ser reproducida sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.