Un tratamiento novedoso que usa las propias células del paciente abre nuevas posibilidades para tratar la enfermedad de Parkinson
Gracias a terapias novedosas y emocionantes, hay esperanza en el horizonte para las personas y familias afectadas por la enfermedad de Parkinson. Crédito: Hospital McLean
Se ha demostrado que la reprogramación de las propias células de la piel de un paciente para reemplazar las células del cerebro que se pierden progresivamente durante la enfermedad de Parkinson (EP) es técnicamente factible, informa un equipo de investigadores del Hospital McLean y el Hospital General de Massachusetts ( MGH) en la edición más reciente del New England Journal of Medicine.
La EP es la segunda enfermedad degenerativa más común del cerebro y millones de personas en todo el mundo experimentan sus síntomas, que incluyen temblores, rigidez y dificultad para hablar y caminar. La pérdida progresiva de células cerebrales llamadas neuronas dopaminérgicas juega un papel importante en el desarrollo de la enfermedad. Como se describe en el informe actual, el uso de células reprogramadas del propio paciente es un avance que supera las barreras asociadas con el uso de células de otro individuo.
«Debido a que las células provienen del paciente, son fácilmente disponibles y se pueden reprogramar de tal manera que no se rechacen en la implantación. Esto representa un hito en la ‘medicina personalizada’ para el Parkinson», dice el autor principal Kwang-Soo Kim, Ph.D., director del Laboratorio de Neurobiología Molecular en McLean Hospital, la filial psiquiátrica y de neurociencia clínica más grande de la Escuela de Medicina de Harvard.
El equipo de McLean-MGH reprogramó las células de la piel de un paciente de 69 años para convertirlas en células madre pluripotentes similares a embriones (llamadas células madre pluripotentes inducidas ) y luego las diferenció para que adquirieran las características de las neuronas dopaminérgicas, que se pierden en el Parkinson. Después de extensas pruebas de las células, Kim solicitó y obtuvo la aprobación bajo el protocolo de acceso ampliado para un solo paciente de la FDA para implantar las células en el cerebro del paciente.
Bob Carter, MD, Ph.D., El jefe de Neurocirugía de MGH y coautor principal, dice: «Esta estrategia destaca el poder emergente de usar las propias células para tratar de revertir una condición, la enfermedad de Parkinson, que ha sido muy difícil de tratar. Estoy muy complacido con la amplia colaboración entre múltiples instituciones , científicos, médicos y cirujanos que se unieron para hacer de esto una posibilidad».
En una serie de dos cirugías separadas en 2017 y 2018 en Weill Cornell Medical Center y MGH, el paciente se sometió a un trasplante del reemplazo neuronas dopaminérgicas. El autor principal Jeffrey Schweitzer, MD, Ph.D., neurocirujano especializado en Parkinson y director del programa de Terapia Celular Neurodegenerativa Neuroquirúrgica en MGH, diseñó un nuevo procedimiento de implantación neuroquirúrgica mínimamente invasivo para administrar las células, trabajando en colaboración con Carter en MGH y Michael G. Kaplitt, MD, Ph.D., neurocirujano de Weill Cornell.
Inmunohistoquímica para alfa-sinucleína que muestra tinción positiva (marrón) de un cuerpo de Lewy intraneural en la sustancia negra en la enfermedad de Parkinson. Crédito: Wikipedia
Dos años después, las pruebas de imágenes indican que las células trasplantadas están vivas y funcionando correctamente como neuronas dopaminérgicas en el cerebro. Debido a que las células implantadas procedían del paciente, no desencadenaron una respuesta inmunitaria y no fueron rechazadas sin el uso de un fármaco inmunosupresor. Kim también anotó: «Hemos demostrado por primera vez en este estudio que estas células reprogramadas aún son reconocidas como propias por el sistema inmunitario del paciente y no serán rechazadas». Estos resultados indican que esta estrategia personalizada de reemplazo de células fue un éxito técnico, con las células sobreviviendo y funcionando de la manera prevista. El paciente no ha desarrollado ningún efecto secundario y no hay signos de que las células hayan causado ningún crecimiento o tumor no deseado.
En cuanto a cómo se siente el paciente, en el tiempo transcurrido desde la cirugía, el paciente ha disfrutado de mejoras en sus actividades diarias y reporta una mejora en su calidad de vida. Las actividades rutinarias, como atarse los zapatos, caminar con paso mejorado y hablar con una voz más clara, ahora son posibles nuevamente. Algunas actividades como nadar, esquiar y andar en bicicleta, a las que había renunciado años atrás, ahora vuelven a estar en su agenda. Si bien es demasiado pronto para saber si este enfoque de tratamiento es viable basado en un solo paciente, los autores tienen el objetivo de continuar probando el tratamiento en ensayos clínicos formales.
«Fármacos y tratamientos quirúrgicos actuales para el Parkinson están destinados a abordar los síntomas que resultan de la pérdida de neuronas dopaminérgicas, pero nuestra estrategia intenta ir más allá reemplazando directamente esas neuronas», dice Kim.
«Como neurólogo, mi objetivo es hacer que el estado tratamientos de vanguardia disponibles para pacientes con Parkinson», dice Todd Herrington, MD, Ph.D., neurólogo principal del estudio en MGH y experto en Parkinson. «Si los beneficios observados en este caso de prueba de principio se confirman en estudios clínicos formales, esta línea de investigación podría generar un enfoque terapéutico completamente nuevo para ofrecer a los pacientes con Parkinson».
Si bien hay optimismo sobre el futuro de los tratamientos para la enfermedad de Parkinson debido a su trabajo, Schweitzer advierte contra declarar la victoria contra la enfermedad.
«Estos resultados reflejan la experiencia de un paciente individual, y se requerirá un ensayo clínico formal para demostrar si la enfermedad de Parkinson los pacientes, en general, podrían esperar mejoras como esta», dice Schweitzer. «Dicho esto, el resultado es extremadamente alentador para las perspectivas futuras de esta técnica».
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La enfermedad de Parkinson puede comenzar en el intestino Información de la revista: New England Journal of Medicine
Proporcionado por McLean Hospital Cita: Nuevo tratamiento el uso de las propias células del paciente abre nuevas posibilidades para tratar la enfermedad de Parkinson (13 de mayo de 2020) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2020-05-treatment-patient-cells-possibilities-parkinson.html Este documento es sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.