Primer ensayo hESC Kaput

WIKIMEDIA COMMONS, NISSIM BENVENISTY

El primer ensayo clínico del mundo que prueba una terapia con células madre embrionarias humanas (hESC) se está cerrando para más inscripciones después de un largo y difícil camino , según Geron Corporation. La compañía, que comenzó la prueba hace dos años, anunció el cierre de la prueba el lunes (14 de noviembre), junto con su decisión de retirarse por completo del sector de las células madre, no por falta de promesas, sino simplemente como un movimiento estratégico para mantenerse a flote. durante tiempos económicos difíciles.

“Ciertamente va a tener un efecto muy escalofriante” dijo Robert Lanza, director científico de Advanced Cell Technology, la única otra compañía que actualmente participa en ensayos clínicos que involucran hESC. «Hay mucho potencial emocionante aquí en este campo, y sería una verdadera lástima que esto no avance a toda máquina».

«Fue un poco triste» al enterarse de que Geron cancelará su ensayo con células madre, estuvo de acuerdo Bob…

Geron presentó por primera vez su solicitud de 21 000 páginas para el ensayo de Fase I en marzo de 2008, y finalmente recibió la aprobación del Departamento de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Administración en enero de 2009. La terapia experimental implicó la inyección de progenitores de tejido de soporte neural derivados de hESC en la médula espinal de pacientes con lesión grave de la médula espinal. Pero luego, en agosto de 2009, antes de que los pacientes pudieran recibir la terapia, la FDA suspendió el ensayo después de que los continuos experimentos con animales revelaran un posible efecto secundario del tratamiento: quistes microscópicos. Los quistes aparecían con poca frecuencia y no parecían proliferar ni causar ningún efecto adverso en los animales, y en julio de 2010, la empresa anunció que el ensayo había vuelto a la normalidad, después de un estudio preclínico adicional en animales.

Hasta el momento, cuatro pacientes han sido tratados con una inyección única de una dosis baja de células como parte de este ensayo de seguridad inicial. Los cuatro pacientes, que continuarán siendo monitoreados por Geron, toleraron bien los tratamientos y no mostraron signos de efectos adversos, según la compañía, pero hasta ahora, ningún paciente ha mostrado cambios neurológicos que sean consistentes con la eficacia. Los pacientes que ya habían recibido la aprobación para unirse al ensayo seguirán recibiendo tratamiento, Stephen Kelsey, vicepresidente ejecutivo y jefe de investigación y amp; desarrollo, añadido en rueda de prensa celebrada hoy (15 de noviembre). Kelsey no pudo decir cuántos pacientes estaban en esta posición, pero la compañía originalmente tenía como objetivo inscribir un total de ocho pacientes en el ensayo.

Decidir dejar el negocio de las células madre fue una decisión muy difícil de tomar. hacer, dijo el CEO de Geron, John Scarlett, en la conferencia de prensa. Estamos haciendo estos cambios porque en el entorno actual de escasez y condiciones económicas inciertas, necesitamos concentrar nuestros recursos en… nuestros programas de cáncer, que se espera que generen resultados tan pronto como el próximo año. Los resultados del ensayo con células madre, añadió Scarlett, no se esperaban hasta 2014. [Fue] una decisión comercial, dijo.

Por supuesto, sería mejor si este ensayo hubiera seguido adelante, señaló Palay, pero hasta ahora como el futuro del campo de las células madre… debe pensar en esto como un contratiempo muy temporal.

De hecho, todavía hay dos ensayos de hESC en curso, ambos realizados por Advanced Cell Technology, para dos formas de enfermedades oculares genéticas distrofia macular de Stargardt y degeneración macular seca asociada a la edad. Los resultados aún no se han hecho públicos, pero hemos recopilado una gran cantidad de datos, dijo Lanza, y no podríamos estar más satisfechos con los resultados. … Creo que es una indicación emocionante, y hay muchas razones para tener esperanzas.

Y probablemente habrá más ensayos con células madre en camino, escribió Konrad Hochedlinger de la Escuela de Medicina de Harvard y el Hospital General de Massachusetts en un correo electrónico a El científico. Creo que otros continuarán donde lo dejó Geron, pero puede tomar un tiempo para que otros se pongan al día.

Una cosa que funciona a favor de los campos es el hecho de que Geron ayudó a allanar el camino regulatorio para otros terapias con células madre, dijo Sheng Ding, biólogo de células madre en los Institutos Gladstone y la Universidad de California, San Francisco. Los esfuerzos anteriores de Geron habían despejado el camino de la FDA para las células madre pluripotentes, escribió en un correo electrónico a The Scientist. Con tecnologías ahora más avanzadas y mucho mejores para modificar las células madre con una eficacia mucho mayor, algunos de los nuevos productos de células madre tendrán éxito.

La decisión de Geron de terminar el ensayo también significa que la compañía está eliminando 66 células madre completas. posiciones de tiempo 38 por ciento de su fuerza laboral. La empresa busca activamente inversores interesados en adquirir la porción de células madre de su negocio.

Por ahora, Geron centrará sus esfuerzos en sus programas de oncología. En particular, la compañía actualmente está probando su inhibidor de la telomerasa, llamado Imetelstat, en varios estudios de Fase II, incluido uno para el cáncer de mama metastásico y otro para el cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado. El programa de conjugados de péptido-fármaco dirigido por Gerons LRP, que tiene como objetivo utilizar moléculas para administrar fármacos contra el cáncer a los tumores cerebrales, también tiene un candidato que ingresa en dos ensayos de fase II para metástasis cerebrales derivadas de cáncer de pulmón de células no pequeñas y cáncer de mama. /p>

Ambas moléculas en etapa clínica que emergen de estos programas son únicas en su clase y ambas representan actualmente las únicas moléculas dentro de su clase respectiva que ingresan a ensayos clínicos, dijo Kelsey. Ambos programas abordan áreas de gran necesidad médica insatisfecha y tienen el potencial de producir un impacto clínico significativo en los resultados de los pacientes en una variedad de tumores malignos.

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