Un frotis de aspirado de médula ósea con tinción de Wright de un paciente con leucemia linfoblástica aguda de células B precursoras. Crédito: VashiDonsk/Wikimedia/CC BY-SA 3.0
Un estudio retrospectivo dirigido por investigadores de Northwestern Medicine encontró que el fármaco de inmunoterapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) tisagenlecleucel demostró seguridad y eficacia en pacientes pediátricos con B- leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA de células B), incluso cuando el medicamento no cumple con los estrictos estándares de fabricación de la FDA.
Los hallazgos, publicados en Blood, pueden ayudar a ampliar las intervenciones terapéuticas para estos pacientes que de otro modo han agotado todas las demás opciones de tratamiento, según Jenna Rossoff, MD, instructora de Pediatría en la División de Hematología, Oncología y Trasplante de Células Madre y líder autor del estudio.
«Espero que estos hallazgos hagan que los médicos se sientan más cómodos al dar un producto ligeramente fuera de las especificaciones a sus pacientes, especialmente cuando se encuentran en una situación difícil sin otros opciones terapéuticas o aquellas con un perfil de toxicidad muy alto», dijo Rossoff, quien también es miembro del Centro Oncológico Integral Robert H. Lurie de la Universidad Northwestern.
LLA de células B, el tipo más común de El cáncer en niños es un tipo de cáncer de la sangre y la médula ósea que se desarrolla en formas tempranas de células B, glóbulos blancos, y progresa rápidamente si no se trata. Con el avance del tratamiento, que incluye quimioterapia, inmunoterapia y radioterapia, la tasa de supervivencia a cinco años para pacientes pediátricos con LLA de células B ha aumentado al 90 %.
La terapia de células T con CAR, un tipo de Se ha demostrado que la inmunoterapia que utiliza las células T sanas de un paciente que se recolectan a través de un proceso llamado leucaféresis y se rediseñan para atacar las células cancerosas, es especialmente eficaz para los pacientes que han recaído o que no responden a los tratamientos estándar.
Un ensayo clínico reciente encontró que los pacientes pediátricos con LLA de células B en recaída o de alto riesgo que recibieron el fármaco de terapia de células T CAR tisagenlecleucel demostraron una tasa de remisión del 81 por ciento tres meses después de la infusión. Específicamente, tisagenlecleucel utiliza las células T sanas de un paciente que se rediseñaron para combatir la proteína CD19 en la superficie de las células cancerosas de LLA de células B.
Si bien los resultados de ese ensayo clínico impulsaron la aprobación del medicamento por parte de la FDA en 2017 , algunas de las especificaciones de seguridad y eficacia de la FDA pueden ser más estrictas de lo necesario, según los autores. Debido a estos criterios, se fabrica algo de tisagenlecleucel que no cumple con ciertos criterios de liberación y se considera que no es apto para la liberación comercial o «fuera de especificación».
Si se considera que un producto no cumple con las especificaciones , los médicos aún pueden decidir usar el producto, suponiendo que no haya problemas de seguridad. Sin embargo, hasta ahora ha habido pocos datos publicados sobre los resultados clínicos en pacientes con LLA de células B que han recibido productos fuera de las especificaciones, según Rossoff.
En el estudio actual, Rossoff y colegas analizó datos retrospectivos de 185 pacientes pediátricos diagnosticados con LLA-B recidivante o refractaria que recibieron tisagenlecleucel fuera de las especificaciones o tisagenlecleucel estándar en 15 centros clínicos pediátricos en los Estados Unidos.
En general, el Los investigadores encontraron que las tasas de supervivencia y los perfiles de toxicidad entre ambos grupos eran similares, lo que demuestra la seguridad y eficacia general del fármaco.
En el futuro, Rossoff dijo que se necesitan más estudios prospectivos realizados en diferentes contextos clínicos para crear puntos de corte específicos. puntos negativos que pueden ayudar a los médicos a determinar con mayor precisión qué pacientes se beneficiarán de la terapia.
«Mi objetivo es continuar recopilando datos de los pacientes que son tratados con esta terapia para que podamos puede definir mejor los límites críticos fuera de los cuales es menos probable que los productos sean seguros o efectivos», dijo Rossoff.
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La terapia de células T con CAR es eficaz para pacientes con linfoma de células del manto en recaída Más información: Jenna Rossoff et al, fuera de especificación Tisagenlecleucel no compromete la seguridad ni la eficacia en linfoblastos agudos pediátricos Leucemia, Sangre (2021). DOI: 10.1182/blood.2021012392 Información de la revista: Blood
Proporcionado por Northwestern University Cita: Tratamiento avanzado para la leucemia linfoblástica aguda de células B (20 de octubre de 2021) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-10-advancing-treatment-b-cell-acute-lymphoblastic.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.