Opinión: Biotecnología Traslacional

WIKIMEDIA, FRIBBILo que se conoce como investigación traslacional se puede dividir en dos etapas. La primera etapa, “del banco a la cama”, tiene como objetivo validar la eficacia de un fármaco o biotecnología en la clínica. El segundo tiene como objetivo validar la eficacia y seguridad de la aplicación clínica de la tecnología en la medicina cotidiana. El papel de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. en este proceso es garantizar la transformación segura y ética de nuevos medicamentos y biotecnologías en ensayos clínicos en humanos y, posteriormente, en la práctica clínica.

Mientras reflexionamos sobre los 30 -más años desde que la FDA aprobó la insulina humana creada mediante la inserción de ADN humano en E. coli, es apropiado reflexionar sobre si las capacidades regulatorias de la agencia han seguido el ritmo del cambiante panorama de la investigación. También es importante considerar si los científicos e investigadores entienden claramente cuándo es ético pasar de probar un concepto científico en un…

Un cambio es la creciente presencia y el papel de la biotecnología en la medicina. Históricamente, los medicamentos se derivaban en gran medida de fuentes naturales y compuestos químicos bien conocidos. Hoy, sin embargo, los investigadores también están utilizando procesos celulares y bimoleculares para desarrollar tratamientos y diagnósticos para enfermedades humanas. De 1998 a 2003, el sector de la biotecnología descubrió o desempeñó un papel importante en el desarrollo del 36 % de todos los medicamentos nuevos, escribió Robert Kneller, de la Universidad de Tokio, en una carta de 2005 a Nature Biotechnology. Si bien la FDA revisó y aprobó estas biotecnologías, no siempre estuvo claro qué tipos de material biológico e intervenciones califican y deben enviarse para la revisión de la FDA.

Este es un problema particular para las nuevas tecnologías basadas en células. , que a veces se consideran parte de la atención médica ordinaria (y, por lo tanto, están exentos del ámbito de la FDA), y otras veces se consideran un medicamento biológico que necesita aprobación de comercialización antes de que puedan usarse en pacientes. Por ejemplo, Regeneron Pharmaceuticals ha estado desafiando la autoridad de la FDA para regular las terapias con células madre que utilizan las propias células madre del paciente para el tratamiento. La FDA ha argumentado que debido a que las células madre de los pacientes se extraen y luego se modifican antes de volver a introducirlas, el proceso de modificación las califica como un fármaco biológico. Esta interpretación significa que la tecnología debe someterse a ensayos clínicos y revisión de la FDA antes de ser aprobada. La empresa que comercializa la tecnología, por el contrario, argumenta que las células no están lo suficientemente modificadas para calificar como un fármaco. El Tribunal de Circuito de Apelaciones de Washington, DC, afirmó este mes el derecho de la FDA a regular este tipo de terapias con células madre como medicamentos.  

Vale la pena señalar que no todas las intervenciones celulares humanas han estado sujetas a la regulación de la FDA. Tome la práctica común de extraer una célula de un embrión de ocho células para el diagnóstico genético previo a la implantación (DGP), por ejemplo. La FDA no aprobó esos primeros ensayos clínicos porque el procedimiento estaba fuera de la definición de la agencia para medicamentos, productos biológicos o dispositivos médicos.

Un segundo cambio en el panorama de la investigación es una conciencia cada vez mayor de que muchos medicamentos y enfermedades carecen de buenos modelos animales para realizar estudios científicos. Si bien los científicos conocen estas limitaciones desde hace mucho tiempo, la evidencia actual muestra que los modelos animales pueden ser mucho más inferiores de lo que se pensaba originalmente. En un informe de PNAS de enero de 2013, un equipo dirigido por investigadores de la Universidad de Stanford demostró que más de 150 tratamientos potenciales para la inflamación grave no funcionaron en estudios clínicos en humanos, aunque estos tratamientos tuvieron éxito en estudios con ratones. Además, los modelos animales son representaciones imperfectas del espectro complejo y multifacético de enfermedades genéticas que abarcan los cánceres humanos.  Se pueden hacer afirmaciones similares para los modelos animales de las enfermedades de Parkinson y Alzheimer. Esto plantea un desafío único para los reguladores. ¿Cómo deberían las agencias gubernamentales, como la FDA, regular la aplicación traslacional de medicamentos, dispositivos médicos y biotecnologías en ensayos clínicos? ¿Deberían recibir luz verde los ensayos de Fase 1 en ausencia de un buen modelo animal, siempre que haya evidencia sustancial que sugiera que el tratamiento debería funcionar a partir de estudios in vitro? Ha llegado el momento de que los investigadores y reguladores desarrollen directrices para tomar estas decisiones.

Otro cambio es cultural. Junto con el auge de las redes sociales, las empresas de biotecnología han estado bajo una mayor presión para acelerar el acceso público a las innovaciones. Si bien los Institutos Nacionales de Salud, las universidades y las grandes compañías farmacéuticas tradicionalmente han servido como guardianes para hacer avanzar la ciencia desde el concepto hasta el laboratorio y al lado de la cama, hoy en día los grupos de defensa de los pacientes, las fundaciones privadas y el crowdfunding están desempeñando un papel más importante como guardianes. Tales presiones para acelerar la investigación en ensayos clínicos y la práctica, y para empaquetar conceptos en formas llamativas pero potencialmente científicamente cuestionables, deben equilibrarse con preocupaciones reales sobre los riesgos potenciales para la salud asociados con cualquier nueva biotecnología.

El futuro de la aplicar nuevos descubrimientos en biotecnología a la medicina clínica nunca ha sido más brillante y prevemos un rápido progreso en esta área.  Sin embargo, la aplicación de nuevas tecnologías en la clínica debe regirse con cuidado, logrando un equilibrio entre la sobrerregulación y las reacciones prematuras a las nuevas tecnologías y los fracasos científicos. De esta manera, los científicos pueden traducir mejor la investigación biomédica en prácticas clínicas éticamente sólidas para mejorar la salud global.

John D. Loike es el director de programas especiales en el Centro de Bioética de Columbia. Colegio Universitario de Médicos y Cirujanos. Jennifer Miller es la directora fundadora de Bioethics International y miembro del Centro de Ética Edmond J. Safra de la Universidad de Harvard.

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