Primer repositorio de células madre listas para la clínica

IMÁGENES DE BIENVENIDA, ANNIE CAVANAGHIn un esfuerzo por facilitar a los investigadores el desarrollo de terapias basadas en células madre, el banco de células madre del Reino Unido ofrece varias células madre embrionarias humanas listas para usar. líneas celulares (hESC) derivadas de tejido donado que se originó en clínicas de fertilización in vitro en el Reino Unido. Este es el primer banco de este tipo de este tipo. Con el consentimiento apropiado y el uso de protocolos de fabricación de grado clínico, las líneas se derivaron con la intención de aplicarlas terapéuticamente, no solo para la investigación.

“Hemos tenido bastante interés” ; dijo Glyn Stacey, director del Banco de Células Madre del Reino Unido. «Esperamos comenzar a lanzarlos en las próximas semanas y meses». Tres líneas celulares están actualmente disponibles. Stacey dijo que su organización anticipa que otra docena estará en línea este año.

Las líneas de células madre que se han utilizado en ensayos en humanos hasta la fecha fueron adaptadas a partir de líneas derivadas de la investigación para adaptarse…

[Que estas líneas] estén depositadas en el Banco de Células Madre del Reino Unido significa que están ampliamente disponibles, dijo Geoff Lomax, oficial de programas de infraestructura estratégica en el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM), que financia la investigación con células madre.

Una de las mayores ventajas de que las líneas bancarias se hayan establecido pensando en el uso humano es que, desde el primer momento, cumplieron con las Directivas Europeas de Tejidos y Células, que marcan los estándares entre la Unión Europea (UE) países miembros para terapias basadas en tejidos y células. Stacey dijo que su grupo se aseguró de que las células cumplieran con las reglas desde la selección del donante, la obtención de tejidos, el proceso de consentimiento, el almacenamiento de las células y la transferencia de las células al laboratorio donde se derivaron. Agregó que las líneas celulares se derivaron en una instalación no solo con una sala limpia, sino también con una licencia para suministrar células para aplicaciones clínicas.

Lomax dijo que los procedimientos del banco para adquirir las líneas cumplen con todos Requisitos de CIRM. Porque sabemos que tienen un conjunto de procedimientos definidos. . . Para garantizar realmente la recopilación adecuada de estos materiales, los beneficiarios de CIRM podrían usar esas líneas sin tener que evaluarlas con ninguna de nuestras reglas.

Además, el banco tiene la intención de proporcionar a los usuarios una documentación completa de los historiales de células, el consentimiento asociado, además de información sobre su derivación, manejo, análisis, exposición a reactivos y más. Esto es un gran ahorro de tiempo, dijo Melissa Carpenter, presidenta de Carpenter Group Consulting, que guía a los equipos académicos e industriales a través del proceso de investigación traslacional. Una de las cosas que es una verdadera lucha para las pequeñas empresas o los investigadores académicos es obtener toda la información sobre una línea celular, dijo.

Ver Banca en iPSCs

Para uso de investigación, una línea hESC del Stem Cell Bank del Reino Unido cuesta alrededor de 375 ($468). Para usar una línea celular en la clínica o comercialmente, los clientes deben solicitar una licencia con la organización que la desarrolló (las tres líneas MasterShef actualmente disponibles fueron depositadas por la Universidad de Sheffield).

Jane Lebkowski, la presidente de investigación y desarrollo y director científico de Astelis, dijo que el banco de células es un gran primer paso para poner en marcha ensayos clínicos sobre tratamientos basados en hESC. Tener líneas tan caracterizadas no era un lujo para ella cuando estaba a cargo del programa de células madre embrionarias de Geron, ayudando a introducir la primera línea de células madre embrionarias derivada en la clínica. Estas [líneas almacenadas en bancos del Reino Unido] son un material de partida mucho mejor, dijo Lebkowski a The Scientist.

Aún así, agregó, los investigadores necesitarán ver cómo funcionan las células. Por ejemplo, una vez que haya identificado su línea, debe demostrar que puede generar el tipo de célula apropiado para sus ensayos clínicos, dijo Lebkowski. Y demuestre que puede hacerlo de manera confiable.

Queda por ver cómo le irá a la evaluación de estas líneas para aplicaciones terapéuticas bajo la autoridad de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) en los Estados Unidos. Lyndsay Meyer, vocera de la agencia, le dijo a The Scientist en un correo electrónico que cualquier producto basado en una línea celular tendría que pasar por una nueva solicitud de fármaco en investigación.

El punto con el desarrollo de terapias con las líneas celulares de uso en investigación aprobadas para el estudio por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de EE. UU. es que no existe un proceso de detección de priones que pase la revisión de la FDA. Stacey dijo que el Banco de Células Madre del Reino Unido implementará dos ensayos diferentes para detectar la variante Creutzfeldt-Jakob, una enfermedad priónica, pero no está claro si las líneas enfrentarán el mismo problema con la FDA que las líneas de investigación aprobadas por los NIH.

Consulte Líneas de células madre no aptas para la clínica

Que las líneas celulares se derivaran y mantuvieran de acuerdo con las regulaciones de la UE no impediría que los desarrolladores de terapias obtengan la aprobación del producto utilizando esas líneas en los EE. UU., pero el patrocinador sí lo haría. necesidad de abordar cualquier diferencia entre los requisitos reglamentarios de la UE y los EE. UU., dijo Meyer. Cuando se desarrolla un producto que utiliza una línea celular como material de partida, tener una línea celular que ya se ha caracterizado y calificado bien puede ser una ventaja significativa y podría acortar potencialmente el tiempo de desarrollo.

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