El ensayo de trasplante de células para lesiones espinales es seguro
ISTOCK, MINERVA STUDIOCuatro pacientes con daño espinal crónico y una pérdida completa de funciones motoras y sensoriales debajo de la cintura han recibido trasplantes de células madre neurales humanas en una primera etapa -tipo ensayo clínico. Un informe en Cell Stem Cell de hoy (1 de junio) documenta el procedimiento y el seguimiento clínico posterior de los pacientes, que no muestran signos de efectos adversos, sino más bien pequeños indicios de mejoría.
“Es un trabajo sumamente interesante e importante” dice la neuróloga Eva Feldman de la Universidad de Michigan, que no participó en el trabajo. «Los resultados del modelo de roedores fueron muy convincentes y . . . sentó las bases para este pequeño ensayo de seguridad de prueba de concepto».
Si bien estos resultados parecen tentadores, «el número [de pacientes] es extremadamente pequeño»; dice Feldman, y «los pacientes mismos no notan ningún cambio en la función o la calidad de vida».
Tres de los cuatro pacientes fueron considerados por…
Las lesiones graves de la columna pueden tener consecuencias devastadoras y, a menudo, dejan a los pacientes con una parálisis completa debajo del lugar de la lesión y con pocas esperanzas de recuperación. Si bien actualmente no existe una terapia que pueda promover la reparación neuronal en tales pacientes, la evidencia de estudios en animales, incluidos los realizados en primates, ha indicado que el trasplante de células madre neurales derivadas de humanos al sitio de la lesión puede promover cierta recuperación funcional de las células madre posteriores. musculatura.
El trabajo previo de Joseph Ciacci y Martin Marsala de la Universidad de California, San Diego, y sus colegas ha demostrado que la línea de células madre neurales humanas NSI-566, que está aprobada por la US Food and Drug La administración para uso en pacientes puede mejorar la función neuronal motora y sensorial en modelos de ratas con lesión de la médula espinal. En su nuevo estudio, los investigadores muestran que estas células sobreviven a largo plazo en las ratas y producen extensas nuevas terminaciones nerviosas. También muestran que las células no causan reacciones adversas en los cerdos. Basándose en estos y otros estudios preclínicos, el equipo decidió proceder con un pequeño ensayo en humanos.
Ciacci, Marsala y su equipo realizaron un trasplante de células en una mujer y tres hombres de entre 24 y 35 años que tenían sufrió lesiones en la columna torácica media como resultado de accidentes automovilísticos. En todos los casos, la gravedad del daño en la columna fue suficiente para causar una pérdida completa de las funciones motoras y sensoriales debajo del sitio de la lesión y, después de un año, se consideró que los pacientes prácticamente no tenían ninguna posibilidad de recuperación espontánea, dice Ciacci. .
Cada paciente recibió seis inyecciones intraespinales de 200.000 células por inyección, y se evaluó la función motora y sensorial a intervalos regulares después de la operación a las dos semanas, cada mes durante seis meses y cada seis meses a partir de entonces, hasta menos 18 meses.
Ninguno de los pacientes en ninguno de los puntos temporales de seguimiento informó sentir que había mejorado su calidad de vida. Sin embargo, los examinadores consideraron que tres de los cuatro pacientes tenían mejoras muy leves en la sensación y el movimiento muscular. Es decir, los pacientes podían sentir o mover los músculos más abajo de la lesión que antes del tratamiento.
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La única conclusión lo que se puede extraer de los resultados en pacientes es que el procedimiento probablemente fue seguro, escribe el neurocientífico Mark Tuszynski del Centro de Reparación Neural de la Universidad de California, San Diego, a The Scientist en un correo electrónico.
Tuszynski argumenta que podría haber sido prematuro hacer el estudio porque los modelos animales preclínicos existentes no son representativos de pacientes con lesiones crónicas. En los estudios con animales, explica, las células se trasplantaron solo una o dos semanas después de la lesión, mientras que los pacientes del ensayo habían sufrido parálisis durante más de un año. Nunca se realizó un estudio en animales para mostrar que este enfoque podría ser útil en la lesión crónica de la médula espinal, lo que creo que es esencial si uno está tratando a pacientes con lesiones crónicas, escribe Tuszynski. No estoy seguro de por qué se realizó este ensayo clínico cuando faltaban tales datos.
En respuesta, Marsala dice que, después de una semana, con respecto a la patología, [las ratas] muestran un nivel de lesión muy similar desarrollo al de los pacientes, por lo que estamos bastante seguros de que refleja el estado crónico.
En conclusión, dice Feldman, el mensaje importante de este artículo es que hay más trabajo que debería hacerse porque claramente la cirugía es segura, y puede que haya o no una señal de eficacia.
E. Curtis et al., Un primer estudio de fase I en humanos sobre el trasplante de células madre neurales para lesiones crónicas de la médula espinal, Cell Stem Cell, doi:10.1016/j.stem.2018.05.014, 2018 .
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