Eficiencia de CRISPR vinculada a un proceso causante de cáncer
ISTOCK, MELETIOSVERRASCRISPR no funciona muy bien en células humanas cuya respuesta al daño del ADN funciona con normalidad. En cambio, el método de edición del genoma selecciona células con una respuesta defectuosa, una relacionada con el cáncer, según dos estudios publicados hoy (11 de junio) en Nature Medicine.
“Es algo a lo que debemos prestar atención, especialmente a medida que CRISPR se expande a más enfermedades” Sam Kulkarni, director ejecutivo de CRISPR Therapeutics, que no participó en ninguno de los estudios, le dice a STAT News. «Necesitamos hacer el trabajo y asegurarnos de que las células editadas devueltas a los pacientes no se vuelvan cancerosas».
En un estudio, los investigadores encontraron que la inhibición de p53, que organiza una respuesta al daño del ADN, hizo que CRISPR fuera más eficiente en una línea celular humana. «Sin embargo, la inhibición de p53 deja a la célula transitoriamente vulnerable a la introducción de reordenamientos cromosómicos y otras mutaciones tumorigénicas». escriben en su informe. Esto significa que las células en las que…
Experimentos separados realizados por investigadores de Novartis encontraron que las células madre pluripotentes humanas a menudo sucumbían a las roturas de doble cadena causadas por Cas9 durante la edición del genoma. , y esto se debió a que p53 probablemente provocó que las células se autodestruyeran. Nuestros resultados indican que la toxicidad de Cas9 crea un obstáculo para el uso de alto rendimiento de CRISPR/Cas9 para la ingeniería genómica y la detección en hPSC, escriben en su estudio. En otras palabras, CRISPR elimina preferentemente las células cuya vía de p53 está intacta, dejando atrás células con p53 deshabilitado y, por lo tanto, en riesgo de convertirse en un tumor si se administra a un paciente.
Consulte ¿Se justificaba una caída en las acciones de las empresas CRISPR?
En respuesta a los documentos, las acciones de las empresas que desarrollan CRISPR se desplomaron. Business Insider informa que las acciones de CRISPR Therapeutics, Editas Medicine e Intellia Therapeutics cayeron un 15 %, 7 % y 8 %, respectivamente.
No está claro si la locura está justificada. Como señala STAT, el artículo de Novartis ha estado disponible como preimpresión durante meses; los estudios solo analizaron Cas9 y no otras nucleasas; y el problema de p53 no parece aplicarse a eliminar genes, solo a reemplazarlos.
No queremos sonar alarmistas, y no estamos diciendo que CRISPR-Cas9 sea malo o peligroso. Claramente, esta será una herramienta importante para su uso en medicina, por lo que es importante prestar atención a los posibles problemas de seguridad, dice en un comunicado de prensa Jussi Taipale de la Universidad de Cambridge, coautor de uno de los estudios. Al igual que con cualquier tratamiento médico, siempre hay efectos secundarios o daños potenciales derivados del tratamiento y esto debe equilibrarse con los beneficios del tratamiento.
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