Los científicos dudan de los resultados de los embriones con CRISPR
ISTOCK, UGURHANActualización (3 de octubre): Ayer, los editores de Nature publicaron una nota relacionada con el estudio. “Se advierte a los lectores que algunas de las conclusiones de este documento están sujetas a críticas que están siendo consideradas por los editores. Algunas de estas críticas se han depositado públicamente en forma de preimpresión. Una respuesta editorial adicional seguirá a la resolución de estos problemas».
En un estudio fundamental publicado a principios de este mes en Nature, los investigadores utilizaron la tecnología de edición de genes CRISPR para reparar una mutación genética que induce una enfermedad cardiaca en embriones humanos. Pero no todos en la comunidad científica aceptaron sus resultados.
Esta semana, seis científicos publicaron una crítica del artículo en el servidor de preimpresión de acceso abierto bioRxiv. El equipo de escépticos, incluida Maria Jasin del Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering, discrepó con un hallazgo inesperado, a saber, que los embriones usaron el ADN materno sano como plantilla para corregir la secuencia defectuosa, en lugar de… .
Los autores del artículo Nature, dirigido por Shoukhrat Mitalipov de Oregon Health & Science University, se centró en una pequeña mutación genética en el gen MYBPC3 que se sabe que causa la miocardiopatía hipertrófica. Fertilizaron óvulos de donantes sanos con esperma de un hombre que alberga el gen defectuoso y padece la afección. Querían ver si podían extirpar el fragmento de ADN paterno enfermo con CRISPR y reemplazarlo con una secuencia sana que habían creado en el laboratorio.
Ver detalles publicados en embriones tratados con CRISPR
Según el equipo de Mitalipov, los embriones CRISPRd hicieron algo sorprendente: en lugar de tomar la secuencia de ADN MYBPC3 libre de mutaciones, los embriones repararon la deleción utilizando la secuencia homóloga materna.
Pero los datos presentados por Mitalipov y sus colegas no convencieron al grupo de escépticos, ya que tal hazaña no se había observado en experimentos CRISPR anteriores, informa ScienceInsider.
En su artículo disidente , los críticos afirman que la biología celular de los óvulos fecundados parecería impedir la interacción directa entre los genomas materno y paterno necesaria para el mecanismo de reparación dirigido por homología que describen Mitalipov y sus colegas.
Evidencia clara de un vínculo novedoso de alelos maternos y paternos es un impera tivo, que, escriben los críticos, el grupo de Mitalipov no proporcionó. Jasin le dice a STAT.
Como informa ScienceInsider, Jasin le dice a STAT que es posible verificar directamente la corrección genética, incluso si ocurrió el intercambio materno-paterno. El grupo destaca dos posibilidades alternativas: los embriones se desarrollaron sin el ADN paterno en primer lugar, lo que se sabe que sucede, o el gen defectuoso MYBPC3 nunca se reemplazó con el ADN libre de enfermedad.
Mitalipov y sus colegas respaldan el hallazgo clave de [sus] estudios de que los embriones humanos son capaces de reparar eficazmente las mutaciones que causan enfermedades mediante el uso de una copia normal del gen de un segundo padre como plantilla, dice Mitalipov El científico en un correo electrónico. Señala que los autores de la crítica no ofrecen ningún dato contradictorio, y dice que su equipo pretende publicar una respuesta a cada una de las preocupaciones de los autores.
Reconocemos que estos resultados deben ser confirmados por estudios adicionales. , escribe Mitalipov, y alentar a otros científicos a reproducir nuestros hallazgos realizando sus propios experimentos con embriones humanos y publicando sus resultados.
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