La aprobación de un medicamento podría impulsar la investigación sobre el tratamiento de la marihuana para el autismo
Referencia Franziska Barczyk para Spectrum
Estados Unidos aprobó, por primera vez, un compuesto derivado de la marihuana para tratar ciertos tipos de epilepsia . El fallo puede significar buenas noticias para la investigación del autismo.
La aprobación de Epidiolex, el nuevo fármaco, requerirá un cambio en la clasificación de los compuestos de marihuana de la Agencia Antidrogas de EE. UU. como fármacos de la Lista 1, lo que significa que tienen sin uso médico y con un gran potencial de abuso, a algo más benigno. Esa decisión se espera para el 23 de septiembre.
El cambio facilitaría el camino para los investigadores que investigan si la marihuana puede aliviar los rasgos del autismo.
“La aprobación de Epidiolex ha cambiado la regulación panorama para los productos cannabinoides” dice Orrin Devinsky, quien dirigió algunos de los ensayos clínicos de Epidiolex. «Esto hará que los ensayos futuros sean mucho más fáciles y menos costosos». Devinsky está trabajando en otros dos ensayos para el autismo.
Me sorprendería si no ayuda a algunos niños.
—Xavier…
Epidiolex ha sido aprobado para aliviar las convulsiones en dos síndromes de epilepsia: el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado previamente formas sintéticas del ingrediente psicoactivo de la marihuana, THC, para tratar ciertas afecciones. Pero esta es la primera aprobación federal de un producto derivado de la planta de marihuana; 31 estados y el Distrito de Columbia permiten el uso de marihuana para tratar la epilepsia, y 6 lo hacen para el autismo.
En una conferencia de prensa que anunció la aprobación de Epidiolex, el comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, dijo que la FDA sigue comprometida con el avance de este tipo de trabajo importante y concienzudo.
Mientras tanto, muchos padres han recurrido a los dispensarios de marihuana para tratar a sus hijos autistas, a pesar de la falta de pruebas.
Más fácil acceso:
Los primeros ensayos de derivados de la marihuana para tratar el autismo o afecciones relacionadas se encuentran en sus primeras etapas. Algunos de los ensayos están probando cannabidiol (CBD), el ingrediente principal de Epidiolex, y otros cannabidivarin (CBD-V).
El mes pasado, Zynerba Pharmaceuticals, con sede en Pensilvania, anunció que un medicamento sintético de CBD alivia la ansiedad al 46 por ciento, en promedio. El ensayo incluyó a 20 hombres con síndrome de X frágil, una condición relacionada con el autismo. Sin embargo, los participantes sabían que estaban tomando el fármaco, por lo que podrían haber sido susceptibles a un efecto placebo.
Otros tres ensayos en los EE. autismo.
Un ensayo tiene como objetivo inscribir a 100 niños con autismo para probar los efectos de CBD-Vs sobre la agresión, así como el comportamiento social y la compulsión. Otro está analizando el efecto del CBD sobre la agresión en 30 niños autistas; en este diseño, la mitad del grupo recibe el fármaco para comenzar y la otra mitad recibe el placebo, y luego los grupos cambian.
Los investigadores intentaron durante años obtener financiación federal para este ensayo y finalmente recurrieron a fuentes privadas. Incluso después de recibir los fondos, les tomó casi un año eliminar la burocracia impuesta por la Agencia de Control de Drogas, dice Alysson Muotri, profesora de pediatría y medicina celular y molecular en la Universidad de California, San Diego. p>
Es una locura cuando piensas que esto es CBD; No es cocaína, dice Muotri. Espero que [la decisión de la FDA] cambie esto.
Un tercer ensayo está analizando el efecto del CBD sobre la ansiedad en niños autistas con altos cocientes de inteligencia.
Comenzando gate:
A medida que estos ensayos se preparan, plantean grandes preguntas sobre qué aspectos del autismo tratan los compuestos derivados de la marihuana y qué dosis podría ser la mejor.
Por ejemplo, los resultados de un estudio israelí preliminar sugiere que una proporción de 20 a 1 de CBD a THC alivia los estallidos agresivos en niños autistas. el ensayo del síndrome de Dravet que una dosis intermedia de CBD, en lugar de una dosis alta típica, podría ser óptima para el autismo.
Me sorprendería si no ayuda a algunos niños, dice Xavier Castellanos, profesor de psiquiatría de niños y adolescentes de la Universidad de Nueva York, que dirige el ensayo de ansiedad. La pregunta es: ¿Quién? ¿Cuánto cuesta? ¿Y hay una dosis correcta? Hay mucho que aprender.
Ver grabaciones internas del cerebro humano puede ofrecer información sobre el autismo
Para responder algunas de estas preguntas, los investigadores del Kings College London están escaneando los cerebros de hombres adultos antes y después de tomar CBD-V.
Hasta ahora han encontrado que CBD-V puede alterar las conexiones entre las regiones del cerebro en hombres con autismo, pero no en los controles. El equipo presentó sus datos preliminares en la reunión anual de la Sociedad Internacional para la Investigación del Autismo de 2018 en mayo en Róterdam, Países Bajos. Los investigadores también planean observar los efectos del CBD en la conectividad cerebral.
Como parte de su ensayo, Muotri planea recolectar células de la piel de los niños autistas para cultivar organoides similares al cerebro. En datos no publicados, él y sus colegas han demostrado que los organoides emiten ondas eléctricas similares a las ondas cerebrales: los efectos de los medicamentos en estas ondas pueden identificar a los mejores candidatos para el tratamiento con CBD.
Tenemos que hacer mucha más investigación para determinar qué sucede biológicamente con estos compuestos, dice Grainne McAlonan, investigadora principal del estudio de imágenes cerebrales y subdirectora del Instituto Sackler para el Neurodesarrollo Traslacional del Kings College de Londres.
El artículo se publicó originalmente en Spectrum. Puede leerlo aquí.
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