Perros con Duchenne tratados con terapia génica
PIXABAY, PAULICEK0
Al igual que los humanos, algunos golden retrievers desarrollan distrofia muscular de Duchenne (DMD), una afección muscular hereditaria que comienza temprano en la vida. Usando terapia génica, los científicos pudieron restaurar la función muscular en perros con la enfermedad, según un estudio publicado hoy (25 de julio) en Nature Communications.
Los investigadores inyectaron microdistrofina, una versión abreviada del gen distrofina del que carecen las personas con DMD, en 12 perros con la enfermedad. El tratamiento mejoró la función muscular en esos animales durante más de dos años.
“Este estudio preclínico demuestra la seguridad y eficacia de la microdistrofina, y permite considerar el desarrollo de un ensayo clínico en pacientes” ; la coautora del estudio Caroline Le Guiner de la Université de Nantes en Francia, dice en un comunicado. “De hecho, esta es la primera vez que se ha podido tratar todo el cuerpo de un animal de gran tamaño con esta proteína”….
Los científicos también han utilizado CRISPR para corregir la enfermedad -que causan mutaciones en modelos de ratón de DMD y en las células de un paciente humano con la afección.
Ver CRISPR corrige las mutaciones que causan Duchenne
Este [estudio] es muy alentador, ya que Los tratamientos actuales para la distrofia muscular son meramente paliativos y los pacientes están bajo atención médica constante durante toda su vida, John Counsell, investigador asociado del University College London que no participó en el estudio, en un comunicado publicado por Science Media Center. Serán necesarios más ensayos preclínicos para demostrar que este tratamiento puede ser efectivo en los pacientes.
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