CRISPR restaura la función muscular en ratones
ISTOCK, DRA_SCHWARTZUsando CRISPR, los investigadores han tratado con éxito la distrofia muscular congénita tipo 1A (MDC1A), una enfermedad rara que puede conducir a una atrofia muscular severa y parálisis en ratones. El equipo pudo restaurar la función muscular al corregir una mutación en el sitio de empalme que causa el trastorno, según un estudio publicado hoy (17 de julio) en Nature Medicine.
&ldquo ;En lugar de insertar la información corregida, usamos CRISPR para cortar el ADN en dos lugares estratégicos” El coautor del estudio Dwi Kemaladewi, investigador del Hospital for Sick Children (Sick Kids) en Toronto, explica en un comunicado. «Esto engañó a los dos extremos del gen para que se volvieran a unir y crearan un sitio de empalme normal».
Al enfocarse tanto en los músculos esqueléticos como en los nervios periféricos, el equipo pudo mejorar a los animales’ motricidad y movilidad. «Esto es importante porque el desarrollo de estrategias terapéuticas para las distrofias musculares ha…
La solidez de la corrección que vemos en modelos animales para mí es muy alentadora», Amy Wagers, bióloga de la Universidad de Harvard que no participó en este estudio, le dice al Toronto Star.
Ver CRISPR mejora la enfermedad en ratones adultos
El grupo Wagerss y otros han usado CRISPR para corregir un deficiencia de proteínas en ratones adultos con otra enfermedad muscular rara, la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Kemaladewi y sus colegas también abordaron este trastorno en un estudio de 2015. Su equipo usó la herramienta de edición de genes para eliminar un gen duplicado y restaurar la función de la proteína en las células de un paciente con DMD.
Ver Terapia CRISPR en un plato
Por primera vez es posible pensar en las posibilidades de la corrección genética en humanos con estas enfermedades, y esto todavía está en la etapa de pensamiento, aclaremos Janet Rossant, bióloga de células madre y desarrollo de Sick Kids que no participó en la investigación, dice el Toronto Star.
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