CRISPR Therapy in a Dish
WIKIPEDIA, BEN.LAFRANCECRISPR es más conocido por su uso en la edición de genes: cortar pares de bases para desactivar genes o corregir secuencias genéticas. Pero al neutralizar la nucleasa Cas9 típicamente involucrada en CRISPR, los investigadores pueden regular la actividad de un gen específico. Utilizando este enfoque, los científicos han aumentado los niveles de una proteína en las células de un paciente con una enfermedad genética llamada distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Las personas con DMD, un trastorno neuromuscular grave, no producen la proteína. distrofina Pero su ausencia puede compensarse con utrofina, una proteína del citoesqueleto. Así que Ronald Cohn, del Hospital for Sick Children de Toronto, y su equipo usaron CRISPR para aumentar la producción de utrofina.
“Sorprendentemente, demostramos que varios ARN [guía única] dirigidos al promotor A o B aumentaron cantidades de utrofina tales que eran de 1,7 a 2,7 veces o de 3,8 a 6,9 veces, respectivamente, más altas que las cantidades basales” escribieron los autores en su…
El estudio ofrece una estrategia terapéutica potencial para implementar CRISPR para tratar esta enfermedad. Incluso un modesto aumento de ~1,7 veces en la cantidad de utrofina (en comparación con las cantidades basales), como se observó con sgRNA A2, estuvo acompañado por cantidades restauradas de distroglicano, lo que proporciona evidencia de la relevancia funcional de esta estrategia, escribió el equipo de Cohns.
En un comunicado de prensa, Cohn dijo que el mayor desafío será descubrir cómo desarrollar un tratamiento de este tipo y entregarlo a los pacientes. Su grupo está trabajando a continuación para desarrollar un modelo de ratón de esta enfermedad de pacientes en particular.
La edición personalizada de genes utilizando otras técnicas ha tenido cierto éxito. Por ejemplo, los médicos informaron en noviembre que habían tratado a un paciente de leucemia de un año utilizando células T de donantes editados genéticamente. En este caso, se usaron TALEN para manipular el ADN de las células y, hasta ahora, el niño ha sobrevivido sin cáncer. Otros han empleado nucleasas de dedo de zinc en terapias experimentales para tratar el VIH, con un éxito temprano. /h4>
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