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La terapia génica revierte temporalmente la diabetes tipo 1 en ratones

La terapia génica revierte temporalmente la diabetes tipo 1 en ratones

Los islotes humanos se trataron con un fármaco para matar las células productoras de insulina, luego se trataron con un virus vacío (izquierda) o un virus terapéutico (derecha) y se cultivaron en un ratón diabético. La tinción verde muestra células productoras de insulina. GEORGE GITTES Y XIANGWEI XIAOR Los investigadores han tratado con éxito animales con una versión de ratón de la diabetes tipo 1 induciendo células pancreáticas que normalmente no producen insulina para fabricar la proteína, según un estudio publicado hoy (enero 4) en Cell Stem Cell.

El equipo de investigación, con sede en la Facultad de medicina de la Universidad de Pittsburgh, no esperaba que el experimento funcionara, ya que la diabetes tipo 1 surge cuando el sistema inmunitario activa las células que producen insulina de forma natural, esperaban que la inflamación acabara rápidamente con las células modificadas también. Pero en cambio, los ratones prosperaron durante cuatro meses antes de que una reacción inmunitaria destruyera las células.

“La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune en la que…

Gittes y sus colegas construyeron un virus adeno-asociado para transportar material genético que dirigiría a las llamadas células alfa en el páncreas para producir insulina, normalmente el trabajo de las células beta. Luego administraron el virus directamente al páncreas de modelos de ratones con diabetes tipo 1. Los niveles de glucosa en sangre de los animales se mantuvieron en niveles normales hasta que las células manipuladas se eliminaron meses después. El equipo ahora está probando la estrategia en primates no humanos, según un comunicado, con la esperanza de llevarla eventualmente a ensayos clínicos. Sin embargo, no está claro cuánto tiempo podría funcionar el tratamiento en humanos, si es que funciona.

En nuestra opinión, cuatro meses es mucho tiempo, especialmente en ratones, dice Gittes a Gizmodo. Teníamos la esperanza de que pudieran pasar décadas en humanos.

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