Los resultados preliminares apuntan al éxito de la edición de genes in vivo
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A fines de 2017, los científicos comenzaron a intentar editar los genes de adultos para tratar trastornos genéticos raros. Los resultados preliminares de un ensayo clínico, compartidos por los investigadores en la conferencia WORLDSymposium en Orlando, Florida, la semana pasada (7 de febrero), sugieren éxito en la alteración real del ADN, aunque todavía no está claro si la intervención ayudará a los pacientes, informa The Associated Press.
Los hombres inscritos en los estudios de la empresa Sangamo incluyen ocho pacientes con síndrome de Hunter y tres con síndrome de Hurler, según la AP. Estos son trastornos metabólicos raros causados por mutaciones que dejan a los hombres sin una enzima necesaria para descomponer ciertos polisacáridos. A su vez, los azúcares se acumulan en el cuerpo, lo que provoca daños en los órganos y, a menudo, la muerte prematura.
Los científicos están utilizando nucleasas con dedos de zinc administradas por un virus para cortar el gen defectuoso en ubicaciones específicas y reemplazarlo…
Vea a un hombre que recibe la primera terapia de edición de genes in vivo
Los científicos administraron la edición de genes en una dosis baja, media o alta a través de una vía intravenosa. Las pruebas muestran que dos hombres que habían recibido el tratamiento de dosis media para el síndrome de Hunter tenían niveles bajos del gen corregido en sus tejidos, mientras que un hombre que recibió la dosis baja no. Los resultados aún están por llegar para las otras condiciones de prueba. La mayoría de los pacientes del ensayo no experimentaron problemas de salud relacionados con la terapia génica. Sin embargo, un hombre mostró signos de una respuesta inmunitaria y recibió tratamiento, según AP.
Algunos de los pacientes de Hunter experimentaron un aumento en el nivel de la enzima faltante, pero ninguno alcanzó el nivel típico de las personas no afectadas. Los resultados preliminares de los tratados por el síndrome de Hurler mostraron un aumento a niveles normales.
Parece que es seguro. . . Esa es una señal muy positiva, dice Kiran Musunuru de la Universidad de Pensilvania, que no participó en el trabajo, a la AP. Musunuru dice que los resultados son prometedores, pero que es necesario estudiar a los pacientes durante más tiempo antes de que quede claro si los tratamientos los están ayudando.
En relación con otro ensayo clínico, la empresa UniQure informó el viernes (8 de febrero) que 12 semanas después de ser administrada a pacientes con hemofilia B, una terapia génica elevó los niveles de una proteína llamada factor IX, o FIX, que ayuda en la coagulación de la sangre, informa Reuters .
La terapia, llamada AMT-061, utiliza un vector viral que transporta el equipo de edición y el secuencia correcta. Se administró a tres pacientes, según un comunicado de la empresa. El estudio demuestra que AMT-061 tiene el potencial de aumentar la actividad de FIX al rango normal y continúa siendo muy bien tolerado, sin que se hayan informado eventos adversos graves y sin pacientes que requieran terapia inmunosupresora, dice Robert Gut, director médico de UniQures, en el declaración. Aún no está claro si los participantes en el estudio experimentaron algún beneficio clínico. h4 >The Scientist ARCHIVES
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