Dos pacientes tratados con CRISPRRed Cells en un ensayo de inmunoterapia

ARRIBA: © ISTOCK.COM, MELETIOUS VERAS

Los médicos han infundido células editadas con CRISPR-Cas9 en dos pacientes en un ensayo realizado en la Universidad de Pensilvania, informa NPR hoy (16 de abril). Un portavoz de la universidad confirmó en un comunicado enviado por correo electrónico a The Scientist que el ensayo está en marcha y que hasta ahora se ha tratado a dos pacientes, uno con mieloma múltiple y otro con sarcoma. El estudio es el primer caso de pacientes en los EE. UU. que reciben tratamiento con una terapia basada en CRISPR.

Ver «CRISPR pulgadas hacia la clínica»

En una entrevista con The Scientist en junio de 2018, el líder del estudio, el oncólogo Edward Stadtmauer, explicó que CRISPR se usaría como una herramienta en un nuevo tipo de inmunoterapia. Su equipo filtraría las células T de la sangre de pacientes elegibles con cáncer, luego usaría la técnica de edición de genes para eliminar tres de las células’ receptores existentes y…

Además de las aplicaciones contra el cáncer, los investigadores están explorando el uso de la llamada edición CRISPR ex vivo en la que las células se alteran fuera del cuerpo y luego se administran a los pacientes para tratar trastornos sanguíneos como: talasemia y anemia de células falciformes. Otros equipos están trabajando para desarrollar terapias que editarían genes defectuosos en enfermedades genéticas dentro de los cuerpos de los pacientes.

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