Mouse editado genéticamente mientras aún estaba en el útero

ARRIBA: © ISTOCK.COMNEAGONEFO

Los científicos han utilizado la tecnología CRISPR para editar un gen que causa una enfermedad pulmonar mientras los ratones estaban en el útero, rescatando la función del pulmón y sin afectar otros órganos, informaron el miércoles (17 de abril). ) en Ciencia Medicina Traslacional. Después de la inactivación del gen objetivo, los ratones sobrevivieron después de nacer, a diferencia de los animales no tratados.

Debido a que los ratones portadores de la enfermedad morirán poco después del nacimiento, la intervención de edición de genes debía ocurrir antes del parto, dice el autores Inyectaron CRISPR-Cas9 en el líquido amniótico de ratones preñados cuyos fetos portaban una versión mutada del gen SFTPC  que codifica una proteína que ayuda a evitar que el pulmón se colapse cuando se vacía, afirma el artículo.

Los autores informan que la edición de genes tuvo éxito en las células diana de los pulmones del 20 % de los ratones.

“Lo emocionante de este artículo es que demostraron Orientación específica a…

Este estudio de prueba de concepto demuestra que es posible editar genes en el útero. Lo que vemos como el futuro es una forma mínimamente invasiva de tratar estas anomalías en su origen genético, dice el coautor William Peranteau del Childrens Hospital of Philadelphia a Wired.

Los autores afirman en el informan la necesidad de optimizar las técnicas de inyección y los métodos de entrega de reactivos para evitar la exposición de la madre embarazada. Además, el equipo está trabajando para aumentar el porcentaje de ediciones exitosas y la tasa de supervivencia, y son optimistas en ambos aspectos, informa STAT. Debido a que los investigadores usaron CRISPR para inactivar el gen en lugar de repararlo, el equipo no podría usar el mismo procedimiento en humanos porque los humanos no pueden sobrevivir sin una copia funcional, según STAT. Peranteau le dice a Fierce Biotech que el equipo deberá probar diferentes técnicas de administración de CRISPR antes de pasar a los ensayos en humanos.

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