Nueva molécula terapéutica ofrece nuevas esperanzas para pacientes con distrofia muscular de Duchenne
Histopatología del músculo gastrocnemio de un paciente que falleció por distrofia muscular pseudohipertrófica, tipo Duchenne. La sección transversal del músculo muestra un extenso reemplazo de fibras musculares por células adiposas. Crédito: Wikimedia Commons/Dominio público
Un equipo de investigación dirigido por Nicolas Dumont, investigador de CHU Sainte-Justine y profesor de la Universidad de Montral, ha descubierto una nueva molécula terapéutica, Resolvin-D2. Tiene el potencial de mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) al estimular la actividad de las células madre musculares.
La DMD es una enfermedad genética rara caracterizada por una degeneración muscular progresiva que afecta a uno de cada 4000 niños. Los primeros síntomas aparecen entre los 3 y los 5 años y, a medida que el niño crece, se produce una pérdida irreversible de la función muscular. Actualmente, la administración de glucocorticoides desde la primera infancia es el tratamiento estándar del paciente.
Los resultados de este estudio se informaron hoy en la revista Nature Communications.
La DMD se caracteriza por la fragilidad muscular que al la más mínima contracción provoca el desgarro de las fibras musculares. Comienza un círculo vicioso de lesión y curación. Con el tiempo, se desarrolla una inflamación crónica que ataca el tejido sano y destruye aún más los músculos.
«Los glucocorticoides tienen poderosos efectos antiinflamatorios que se usan ampliamente en la práctica clínica hasta la fecha, son el único tratamiento que puede retardar de manera efectiva la progresión de la enfermedad», dijo Dumont, profesor asociado de la Facultad de Rehabilitación de la UdeM.
Sin embargo, cuando esta molécula se toma regularmente, su relativa toxicidad puede causar efectos secundarios significativos, como osteoporosis, retraso del crecimiento en niños o ansiedad aguda. Además, los glucocorticoides pueden atacar directamente a los músculos y disminuir su capacidad de cicatrización. Por lo tanto, el efecto beneficioso sobre la función muscular de los pacientes se ve socavado por los efectos secundarios dañinos.
“Nuestro objetivo inicial era apuntar a una molécula que fuera más efectiva que el tratamiento actual y menos tóxica”, dijo Junio Dort. , primer autor del estudio y becario postdoctoral en CHU Sainte-Justine. «Revisamos moléculas con propiedades antiinflamatorias similares a los glucocorticoides y seleccionamos unas diez. Al probar estas moléculas en modelos de laboratorio preclínicos, Resolvin-D2 demostró ser el mejor candidato».
Resolvin-D2 no solo es un agente antiinflamatorio muy eficaz, sino que a diferencia de los glucocorticoides, también estimula la actividad de las células madre musculares que son responsables de la curación muscular.
«Este propiedad es extremadamente prometedora porque la función de las células madre musculares se ve disminuida en la DMD», dijo Dumont. «Al restaurar su capacidad de curación, sería posible extender la esperanza de vida de los pacientes, que actualmente es de entre 20 y 30 años».
«Continuamos nuestra investigación para crear un entorno más estable Resolvin-D2, una molécula que se degrada menos rápido y que se puede administrar por vía oral”, continuó. “Sin embargo, esta molécula representa un fuerte potencial terapéutico, que podría traducirse en una mejor calidad de vida para los pacientes y una menor carga económica para la sociedad”.
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Las células iPS muestran beneficios terapéuticos para una distrofia muscular rara Más información: Junio Dort et al, Resolvin-D2 se dirige a las células miogénicas y mejora la regeneración muscular en la distrofia muscular de Duchenne, Nature Comunicaciones (2021). DOI: 10.1038/s41467-021-26516-0 Información de la revista: Nature Communications
Proporcionado por la Universidad de Montreal Cita: Nueva molécula terapéutica genera nuevas esperanzas para los músculos de Duchenne pacientes con distrofia (2021, 1 de noviembre) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-11-therapeutic-molecule-yields-duchenne-muscular.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.