Prueba de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne suspendida

ARRIBA: ISTOCK.COM, JOSE LUIS CALVO MARTIN & JOSE ENRIQUE GARCIA-MAURIO MUZQUIZ

Un ensayo clínico de una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne se ha detenido después de que un paciente sufriera efectos secundarios graves después del tratamiento, informa hoy Reuters ( 12 de noviembre). Después de recibir la terapia experimental de Solid Biosciences, SGT-001, el paciente experimentó una lesión renal y un descenso en el recuento de glóbulos rojos, lo que llevó a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) a suspender el estudio.

Estamos animado de que este paciente se esté recuperando, Ilan Ganot, CEO, presidente y cofundador de Solid Biosciencess, dice en un comunicado. En las próximas semanas, anticipamos que tendremos una mejor comprensión de la actividad biológica y el beneficio potencial de SGT-001. Esperamos compartir estos datos adicionales y trabajar con la FDA para resolver la retención clínica y determinar los próximos pasos para el programa.

SGT-001 se administró a seis personas hasta el momento e implica la transferencia de una versión diseñada del gen de la distrofina DMD, que es disfuncional en personas con distrofia muscular de Duchenne, utilizando un virus adenoasociado (AAV) como vector. Sarepta Therapeutics, Pfizer y otras compañías biofarmacéuticas están investigando enfoques similares para tratar la afección, aunque la elección de AAV varía.

Consulte los resultados positivos del ensayo para la terapia génica experimental de DMD

Esto no es la primera vez que se suspende el ensayo de Solid Biosciencess de SGT-001. A principios del año pasado, la FDA detuvo el mismo estudio después de que un paciente que recibió una dosis baja de la terapia experimentó una disminución en el recuento de glóbulos rojos y tuvo que ser hospitalizado. A la empresa se le permitió reanudar el ensayo en junio pasado después de realizar cambios en el diseño del estudio.

En febrero, la empresa informó resultados provisionales decepcionantes de la primera etapa del ensayo, en el que se administró una dosis baja de la terapia. a los tres primeros pacientes del estudio. El paciente mencionado en el anuncio de hoy fue uno de los tres pacientes a los que posteriormente se les administró una dosis más alta.

Las acciones de la empresa cayeron un 71 % tras el anuncio de hoy, según Reuters.

Ver informe de toxicidad grave en terapia génica de dosis altas de AAV en animales

Catherine Offord es editora asociada de The Scientist. Envíele un correo electrónico a cofford@the-scientist.com.