Los primeros resultados son positivos para las terapias CRISPR experimentales
ARRIBA: Glóbulos rojos con el fenotipo de células falciformes ISTOCK.COM, IVAN MATTIOLI
Los primeros pacientes en cada uno de los dos ensayos clínicos en etapa inicial Las pruebas de tratamientos basados en CRISPR para trastornos sanguíneos hereditarios han estado libres de síntomas durante varios meses con niveles de hemoglobina normalizados, anunciaron hoy (19 de noviembre) las compañías que desarrollan las terapias. Ambos participantes experimentaron solo efectos secundarios temporales tratables, según los datos.
El otoño pasado, CRISPR Therapeutics, con sede en Suiza, y Vertex Pharmaceuticals en Boston se unieron para lanzar un ensayo en Alemania que prueba un enfoque basado en CRISPR para tratamiento -talasemia. La terapia, conocida como CTX001, se aplica a las células madre sanguíneas extraídas del paciente para escindir el gen BCL11A que reprime la producción de hemoglobina fetal. Luego, estas células se reinfunden para proporcionar un suministro saludable de esta proteína, que normalmente solo se produce en la infancia, para superar los problemas asociados con las mutaciones en el gen que codifica la versión adulta. Unos meses más tarde, las dos empresas lanzaron un ensayo paralelo en Nashville, Tennessee, para probar CTX001 en pacientes con anemia falciforme, que también padecen mutaciones en el gen de la hemoglobina adulta.
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Los datos publicados esta semana corresponden a los primeros pacientes tratados, uno en cada uno de estos ensayos. En ambos participantes, las células CRISPRed se dirigieron con éxito a la médula ósea. En los nueve meses desde que recibió el tratamiento, la paciente de -talasemia no ha requerido transfusiones de sangre, las cuales había necesitado regularmente durante 16 años, y sus niveles totales de hemoglobina son casi normales, informa STAT . Mientras tanto, la paciente de células falciformes no ha sufrido ninguno de los eventos dolorosos y que dañan los órganos conocidos como crisis vasooclusivas, donde las células sanguíneas deformes características de la enfermedad se adhieren y obstruyen los vasos sanguíneos pequeños, desde que recibió su tratamiento en julio. , y sus niveles de hemoglobina total también se han normalizado, según STAT.
Estamos muy, muy emocionados, Haydar Frangoul, el médico tratante del Instituto de Investigación Sarah Cannon en Nashville, le dice a NPR. Estos datos preliminares muestran por primera vez que la edición de genes realmente ha ayudado a un paciente con enfermedad de células falciformes. Este es definitivamente un gran problema.
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Ambos pacientes experimentaron solo efectos secundarios mínimos, que los médicos tratantes atribuyeron al medicamento busulfán, utilizado para acabar con el células mutantes de la médula ósea de los pacientes antes de recibir la infusión de células madre sanguíneas CRISPRed.
Estos resultados son notables porque representan la primera evidencia clínica de que CRISPR-Cas9 tiene un potencial curativo real, Jeff Leiden, presidente y director ejecutivo oficial de Vertex Pharmaceuticals, le dice a STAT. Vertex y CRISPR Therapeutics afirman que ahora procederán a inscribir un total de 45 pacientes en cada ensayo.
Jef Akst es el editor jefe de The Scientist. Envíele un correo electrónico a jakst@the-scientist.com.