Biogen presenta datos sobre la eficacia de un fármaco contra el Alzheimer

ARRIBA: ISTOCK.COM, SELVANEGRA

Cuando Biogen y su socio Eisai anunciaron en marzo que habían detenido dos ensayos clínicos de fase 3 simultáneos en un Medicamento para el Alzheimer basado en datos preliminares decepcionantes, el desarrollo fue visto como el último de una serie de fallas de alto perfil de medicamentos experimentales que alguna vez fueron prometedores para la enfermedad. Para algunos observadores, los fracasos arrojan dudas sobre la idea de larga data de que el culpable de la enfermedad de Alzheimer son las placas de amiloide en el cerebro, dado que el fármaco de Biogens, aducanumab, y otros candidatos se habían dirigido a las placas.

Entonces, En octubre, Biogen y Eisai dieron marcha atrás inesperadamente y anunciaron que después de analizar más datos de los ensayos detenidos, después de todo buscarían la aprobación para aducanumab. Ayer (5 de diciembre), en San Diego, Biogen presentó los datos que, según la compañía, llevaron a esa decisión.

Los participantes del ensayo eran personas en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer. En uno de los dos ensayos, los que recibieron la dosis más alta de aducanumab tuvieron un 22 % menos de deterioro cognitivo después de 78 semanas que los que tomaron un placebo, dijo Samantha Budd Haeberlein, directora de desarrollo clínico de Biogens, según Science. Sin embargo, los pacientes que tomaron la dosis más alta en el otro ensayo no mostraron beneficios.

Vea los científicos critican el estudio en ratones de un nuevo fármaco para la enfermedad de Alzheimer

Algunos de los participantes habían comenzado con dosis más bajas de el fármaco debido a problemas de seguridad, pero luego cambió al grupo de dosis alta. Cuando la compañía limitó su análisis solo a los subgrupos de pacientes que habían recibido la dosis alta de manera consistente, vio resultados más consistentes: aquellos en un ensayo habían tenido un 30 por ciento menos de deterioro mental durante un año y medio en comparación con el placebo, mientras que aquellos en el otro ensayo tuvo un 27 por ciento menos de disminución. Los escáneres cerebrales también mostraron que los pacientes que tomaban el medicamento tenían menos amiloide en el cerebro y menos tau, otra proteína asociada con el Alzheimer. Algunos de los que recibieron la dosis más alta tenían signos de inflamación o sangrado cerebral en las exploraciones, pero pocos mostraron síntomas derivados de estos problemas, según Biogen.

Los resultados son estimulantes, no solo para la comunidad científica, sino también nuestros pacientes también, dijo Sharon Cohen, neuróloga del comportamiento en el Programa de Memoria de Toronto e investigadora principal en los ensayos que recibieron fondos de Biogen, según Science News. Ella agregó, los que conocemos bien esta enfermedad sabemos lo que significa perderse trozo a trozo. Cualquier cosa a la que pueda aferrarse y hacerlo bien es un triunfo.

Consulte La búsqueda de un análisis de sangre para la enfermedad de Alzheimer

No todos los expertos estaban tan entusiasmados. Seguramente no creo que se le deba dar la aprobación del mercado sobre la base de estos datos, dice a Science Robert Howard, psiquiatra del University College London. [Biogen ha] roto todas las reglas, en realidad, sobre cómo analizas los datos y cómo los reportas. Howard también publicó una versión escéptica sobre el medicamento en Nature Reviews Neurology la semana pasada.

Sin embargo, Zaven Khachaturian, editor en jefe de la revista Alzheimers & Dementia, le dice a Science que la aprobación condicional de aducanumab puede estar justificada. La droga puede tener todo tipo de imperfecciones, dice, pero yo diría que le den una oportunidad con la esperanza de que otros vengan y mejoren este compuesto, esta estrategia. Porque ahora tenemos una manera de afectar el curso de la enfermedad.

Shawna Williams es editora asociada de The Scientist. Envíele un correo electrónico a swilliams@the-scientist.com o sígala en Twitter @coloradan.