La FDA aprueba un tratamiento para la distrofia muscular previamente rechazado
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La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó ayer (13 de diciembre) un medicamento para la distrofia muscular de Duchenne que originalmente había rechazado en Agosto, informa STAT. La aprobación se basa en los resultados de un ensayo clínico que mostró que el fármaco aumentó la producción de distrofina, una proteína que fortalece las fibras musculares y se inhibe en personas con Duchenne, un trastorno raro que impide el movimiento muscular y puede causar daño cardíaco y la muerte.
El fármaco, Vyondys 53 de Sarepta Therapeutics, está destinado a tratar una forma de Duchenne causada por una mutación genética en una secuencia del gen DMD llamada exón 53 que inhibe la producción de distrofina. Alrededor del 8 por ciento de las 5000 personas en los EE. UU. con Duchenne tienen esta mutación. Se ha demostrado en un ensayo clínico que Vyondys 53 aumenta la producción de distrofina en personas con Duchenne, pero Sarepta aún tiene que demostrar que el tratamiento puede mejorar la función muscular o retrasar la progresión de la enfermedad.
El anuncio de aprobación no mencionó la rechazo previo, que según la compañía se produjo debido a las preocupaciones sobre el riesgo de infección de la infusión intravenosa y la toxicidad renal informada en estudios con animales, según STAT. En un comunicado publicado ayer, Sarepta anunció que había apelado el rechazo de la FDA y resuelto las preocupaciones de la agencia sobre el medicamento.
Vyondys 53 es similar a otro medicamento de Sarepta, Exondys 51, destinado a tratar a los pacientes con Duchenne con una mutación en el exón 51 de DMD. La aprobación de Exondys 51 en 2016 fue una decisión controvertida debido a la falta de evidencia de que el fármaco fuera efectivo, según STAT.
Emily Makowski es pasante en  ;El científico. Envíele un correo electrónico a emakowski@the-scientist.com.