La adaptación de CRISPR a la edición del genoma gana el Premio Nobel de Química
ARRIBA: NOBEL MEDIA 2020 ILUSTRACIÓN: NIKLAS ELMEHED
El Premio Nobel de Química de este año ha sido otorgado conjuntamente a Emmanuelle Charpentier del Instituto Max Planck de Biología de Infecciones y Jennifer Doudna de la Universidad de California, Berkeley, anunció hoy (7 de octubre) la Real Academia Sueca de Ciencias. Son reconocidos por su trabajo pionero en el desarrollo de la tecnología CRISPR, que ha revolucionado el campo de la edición de genes.
Jennifer DoudnawIKIMEDIA, DUNCAN HULL
El Premio Nobel de Química reconoce hoy a CRISPR-Cas9, un súper -Herramienta de edición de genes selectiva y precisa donde la química juega un papel increíblemente importante, dice Luis Echegoyen, presidente de la American Chemical Society, de la cual Doudna es miembro, en un comunicado. Este descubrimiento, derivado originalmente de un mecanismo de defensa natural de las bacterias contra los virus, tendrá aplicaciones incalculables en el tratamiento y la curación de enfermedades genéticas y la lucha contra el cáncer, así como impactos en la agricultura y otras áreas. El futuro de esta técnica es brillante y prometedor.
No sé muy bien qué decir. Estoy más sorprendida que nunca, le dice Doudna a The Scientist, reaccionando a la noticia de su premio. Estoy realmente muy agradecido.
La tecnología basada en CRISPR permite a los científicos manipular con precisión el ADN, una capacidad deseable para muchos campos. CRISPR ha contribuido a los descubrimientos en todas las disciplinas, otorgando resistencia al moho y las plagas a cultivos importantes, dando lugar a nuevas terapias contra el cáncer y, más recientemente, reparando el daño dentro del ADN mitocondrial. Durante la pandemia de COVID-19, CRISPR también se ha utilizado en nuevas herramientas de diagnóstico para detectar el virus.
Este tipo de investigación siempre conducirá potencialmente a una forma de descubrir nuevas vías que podrían ser útil para desarrollar terapias contra bacterias, dijo Charpentier durante una llamada con el comité del Premio Nobel, pero también como una forma de encontrar nuevos mecanismos para atacar genes y su expresión.
UN CRISPR CUT: las formas de ARN guía (ARNg) un complejo con Cas y dirige la enzima para escindir el ADN objetivo al que se une el gRNA a través de una secuencia complementaria. La célula intenta reparar la ruptura del ADN, lo que a menudo resulta en la inserción (como se muestra) o la eliminación de nucleótidos que cambia el marco de lectura del gen y crea un codón de parada prematuro.
Charpentier completó tanto su doctorado como su primer posdoctorado en el laboratorio de Patrice Courvalin, microbiólogo del Instituto Pasteur de París. Es una científica muy obstinada. No abandonará el problema y trabajará en él hasta el final, le dice Courvalin a El científico. La ciencia es toda su vida.
A través de su estudio de la bacteria Streptococcus pyogenes, Charpentier descubrió una nueva molécula inmune, llamada tracrRNA, que neutralizaba los virus al romper su ADN. Después de publicar sus hallazgos en 2011 en Nature, inició una colaboración con Doudna en la que la pareja aisló y refinó las bases moleculares de estas tijeras genéticas.
Sus artículo histórico, publicado en Science en 2012, seguido de cerca con el trabajo realizado por otros investigadores en ese momento. Virginijus iknys, bioquímico de la Universidad de Vilnius en Lituania, publicó un artículo en PNAS en septiembre de ese año en el que él y su equipo caracterizaron aún más el mecanismo inmunitario de las bacterias. Si bien el artículo de Charpentier y Doudnas se publicó primero, en junio, se presentó más tarde. Sus resultados reafirmaron hallazgos anteriores de que CRISPR podría usarse para cortar ADN de doble cadena en sitios específicos y predeterminados a lo largo del genoma, y simplificó aún más la herramienta al mostrar que crRNA y tracrRNA podrían fusionarse para crear una única guía sintética para dirigir el corte. mecanismo a un sitio de interés. Al año siguiente, en 2013, el equipo de Doudnas aplicó su nueva tecnología a las células humanas.
Emmanuelle CharpentierwIKIMEDIA, BIANCA FIORETTI, HALLBAUER & FIORETTI
La adopción de CRISPR y las iteraciones posteriores que dotaron a la herramienta de nuevas capacidades han sido globales. Al mismo tiempo, ha habido disputas en curso sobre la propiedad de la propiedad intelectual. La primera patente para el uso de la tecnología de edición de genes CRISPR en eucariotas se otorgó al Instituto Broad del MIT y Harvard, con base en el trabajo del grupo de Feng Zhang, allá por abril de 2014. Mientras que la Universidad de California ha buscado tener sus propias patentes , basado en el trabajo de Charpentier y Doudnas, tienen prioridad, en febrero de 2017, la Junta de Apelaciones y Juicios de Patentes de los EE. UU. se alineó con la decisión de Broada que luego fue confirmada por la Corte de Apelaciones del Circuito Federal de los EE. UU. La batalla está lejos de terminar en los EE. UU., y otra batalla de patentes continúa en Europa, donde la Oficina Europea de Patentes ya revocó al menos una patente de Broad.
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Charpentier y Doudna se unen a 53 mujeres que anteriormente ganaron un Premio Nobel, incluidas solo cinco que han sido galardonadas en química. El último premio en química fue para Frances Arnold en 2018. Es impresionante, apropiado y nos brinda alegría a aquellas de nosotras que somos mujeres en la ciencia, Lila Gierasch, editora en jefe del Journal of Biological Chemistry, le dice a The Scientist.
La pareja compartirá el premio de 10 millones de coronas suecas, o alrededor de $1,12 millones.