Opinión: Las autorizaciones de uso de emergencia son una amenaza para la ciencia
ARRIBA: ISTOCK.COM, TAIZHAN SAKIMBAYEV
Hace unas semanas, la Organización Mundial de la Salud rechazó el uso de Gilead Sciencess remdesivir para pacientes hospitalizados con COVID-19, independientemente de la gravedad de la enfermedad. Esta decisión contrasta directamente con la autorización de uso de emergencia (EUA, por sus siglas en inglés) de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. También es un reflejo del alto precio de EUA como el precio de socavar la ciencia médica.
La FDA puede otorgar una EUA a un medicamento para tratar COVID-19 para facilitar la distribución de nuevas terapias cuando no hay alternativas. Las EUA son una herramienta importante durante las primeras etapas de cualquier pandemia porque aflojan las restricciones sobre las nuevas opciones de tratamiento. El problema es que terminan interfiriendo con los ensayos clínicos que proporcionarían la mejor evidencia sobre si estos medicamentos son seguros y efectivos.
La EUA significa que es razonable creer que el medicamento puede ser efectivo. Este puede ser un estándar efectivo es un nivel de evidencia mucho más bajo en comparación con el estándar de efectividad que usa la FDA para las aprobaciones de productos. Además de remdesivir, la FDA otorgó EUA a tres terapias: plasma convaleciente, un fármaco de anticuerpos monoclonales llamado bamlanivimab y, más recientemente, el cóctel de anticuerpos monoclonales casirivimab e imdevimab de Regeneron, los mismos que tomó el presidente Trump cuando contrajo el SARS. CoV-2. La FDA anteriormente otorgó y revocó el estatus de EUA para la hidroxicloroquina.
Los ensayos clínicos aleatorizados (ECA) son el estándar de oro para desarrollar nuevos medicamentos y vacunas. Los pacientes se asignan aleatoriamente al grupo de control que recibe un placebo o al grupo de tratamiento que recibe el fármaco experimental. Los ECA son la base del primer principio de la práctica médica de no hacer daño para garantizar la seguridad de un fármaco y tomar decisiones informadas sobre si el beneficio de un nuevo fármaco supera sus peligros. Pero en un apuro por los tratamientos de COVID-19, comenzamos a tirar espaguetis en la pared, buscando qué se pegaba. Y algunos, como la hidroxicloroquina y el remdesvir, no se adhieren y las cosas se están complicando.
Demasiados EUA de COVID-19 aumentan la politización de la ciencia médica y contaminan el agua para que la investigación futura se prolongue. Respuestas a corto plazo.
En el caso de la hidroxicloroquina, un medicamento que a menudo se receta para tratar la artritis reumatoide, su uso para tratar el COVID-19 fue muy publicitado, politizado y polarizado. La FDA otorgó el estatus de EUA a la hidroxicloroquina el 27 de abril, y menos de dos meses después, el 15 de junio, fue revocado después de que quedó claro que al menos un estudio que apoyaba su uso se basó en datos cuestionables y nueva evidencia científica mostró que tenía poco sin efecto en el tratamiento de pacientes con COVID-19. Otras investigaciones incluso indicaron eventos adversos en pacientes que lo tomaron.
En todos los casos, incluso si un fármaco resulta ser efectivo, otorgar una EUA de terapia antes de que haya completado las pruebas clínicas socava los datos y atrofia la capacidad de recopilar y analizar adecuadamente esa información para, en última instancia, informar las decisiones de tratamiento. Cuando la FDA otorgó una EUA para remdesivir, nuestros ensayos clínicos sobre el medicamento se detuvieron. Los pacientes están menos inclinados a unirse a un ensayo, en el que pueden o no recibir el fármaco, cuando solo pueden pedirlo y recibir el tratamiento al que se les ha otorgado el estatus de EUA. Y no es ético pedirle a un paciente que participe en un ensayo clínico en el que es posible que no reciba un tratamiento aprobado por la FDA.
Según ClinicalTrials.gov, hay algunos ensayos clínicos activos para Se desconocen las terapias EUA COVID-19, y su progreso y números de inscripción. Si bien las EUA son muy necesarias, deberían implementarse pautas más rigurosas para garantizar que los ensayos clínicos sigan su curso antes de que se otorgue una EUA. Y, si se otorga una EUA antes de que eso pueda suceder, debe haber un plan claramente definido para estudiar adecuadamente la terapia posterior a la autorización con protocolos nuevos y actualizados.
Con respecto a las terapias COVID-19 que tiene o recibirá una EUA de la FDA, la buena noticia es que la autorización es temporal. El estado se puede revocar en cualquier momento, y dichos productos deben someterse a RCT rigurosos antes de recibir la aprobación a largo plazo de la FDA. Lo que hay que hacer ahora es clasificar las opciones de tratamiento existentes para determinar cuáles funcionan realmente. La administración del presidente electo Joe Biden debe formar un panel asesor para evaluar y llegar a algún acuerdo sobre la habilitación y priorización de estudios de tratamientos de EUA. Este panel establecería prioridades en función de los datos limitados disponibles sobre los medicamentos para el COVID-19 a los que se les ha otorgado la EUA y los nuevos agentes a medida que estén disponibles.
Será difícil clasificar esto porque crea problemas éticos, financieros y dilemas regulatorios y médicos. Los pacientes necesitan y requieren tratamientos y es la responsabilidad moral de los médicos primero, no hacer daño y cuidar a sus pacientes con cualquier tratamiento disponible. Los medicamentos cuestan dinero y los ensayos clínicos ofrecen tratamientos potenciales de forma gratuita, mientras que muchas compañías de seguros pueden no pagar la factura de los tratamientos experimentales de EUA. Pero si continúa el uso de múltiples fármacos EUA, sin ensayos clínicos adecuados rigurosamente controlados, es posible que nunca sepamos qué es más efectivo y menos dañino. Demasiados EUA COVID-19 aumentan la politización de la ciencia médica y contaminan el agua para futuras investigaciones para obtener respuestas a largo plazo. En el futuro, necesitamos terapias aprobadas y orientación nacional sobre la atención y el tratamiento de la COVID-19.
Kevin J. Tracey es el presidente y director ejecutivo de los Institutos Feinstein de Investigación Médica, donde Christina Brennan es la vicepresidenta de investigación clínica. Al comienzo de la pandemia, Tracey y Brennan establecieron una Unidad de Ensayos Clínicos (CCTU) de COVID-19 de 200 personas en los Institutos Feinstein para realizar ensayos clínicos controlados para estudiar la seguridad y eficacia de las terapias experimentales de COVID-19. Bajo su liderazgo, el centro de investigación ha iniciado siete ensayos y programas clínicos e inscrito a más de 1200 participantes.
Corrección (6 de diciembre): esta historia se actualizó para reflejar que remdesivir está hecho por Gilead Sciences, no por Regeneron. El Científico lamenta el error.