Determinación de la dosis mínimamente eficaz para la terapia génica en la hemofilia A
Crédito: CC0 Dominio público
Los investigadores determinaron la dosis mínimamente eficaz (MED) de un vector de terapia génica candidato clínico para tratar la hemofilia A. Este estudio farmacológico, realizado en un modelo de ratón y diseñado para respaldar el inicio de un ensayo clínico de fase 1 en pacientes con hemofilia A, se describe en la revista Human Gene Therapy revisada por pares.
«Si bien ha habido una serie de otros programas de terapia génica enfocados en la hemofilia A, ninguno ha resultado en una terapia aprobada por la FDA», dice el editor en jefe de Human Gene Therapy, Terence R. Flotte, MD. «La clave del éxito es desarrollar un producto vectorial que sea lo suficientemente potente como para que sea efectivo dentro de un rango de dosis seguro».
James M. Wilson, MD, Ph.D., de la Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, y sus colegas, utilizaron el vector AAVhu37 del virus adenoasociado (AAV) para administrar el gen del factor VIII humano (hFVIII) a un modelo de ratón con hemofilia A. Dado que detectaron actividad de hFVIII entre todos los grupos de ratones a los que se les administró diferentes dosis del vector, los investigadores concluyeron que la dosis mínimamente efectiva fue la dosis más baja evaluada en el estudio. Los niveles de actividad observados sugirieron que el enfoque de terapia génica basado en AAVhu37 sería suficiente para modificar la hemofilia A grave en humanos.
«Nuestros resultados sugieren fuertemente que nuestro producto de terapia génica demostraría eficacia clínica en pacientes con hemofilia A, «, afirman los investigadores.
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Los nuevos resultados respaldan el desarrollo continuo de la terapia génica del factor VIII humano basada en AAV Más información: Jenny A. Greig et al, Determinación de la dosis mínimamente efectiva de un candidato clínico Adeno -Vector de virus asociado en un modelo de ratón con hemofilia A, terapia génica humana (2021). DOI: 10.1089/hum.2021.108 Información de la revista: Terapia génica humana
Proporcionado por Mary Ann Liebert, Inc Cita: Determinación de la dosis mínimamente eficaz para la terapia génica en hemofilia A (2021, 16 de diciembre) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-12-minimally-effical-dose-gene-therapy.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.