Estudio internacional respalda dupilumab para el tratamiento del asma de moderada a grave en niños
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Se agregó un nuevo medicamento a las opciones de tratamiento para niños con asma de moderada a grave. En un ensayo clínico de última etapa, el agente biológico dupilumab redujo la tasa de ataques de asma graves y mejoró la función pulmonar y el control del asma en niños de 6 a 11 años.
Los hallazgos del ensayo internacional multicéntrico Liberty Asthma VOYAGE, informados el 1 de diciembre de 2019. 9 en el New England Journal of Medicine, apoyó la aprobación de dupilumab para el tratamiento del asma moderada a severa en este grupo de edad por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos en octubre.
«Este es un avance realmente importante para los niños con asma de moderada a grave y sus familias», dijo Leonard Bacharier, MD, especialista en asma en el Monroe Carell Jr. Children’s Hospital en Vanderbilt y líder internacional investigador para el juicio.
El asma, una condición que afecta las vías respiratorias de los pulmones y dificulta la respiración, es el trastorno crónico más común de la niñez, con más de 5 millones de niños menores de 18 años afectados, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. Es una de las principales causas de hospitalización de los niños, y los niños con asma de moderada a grave pueden tener una función pulmonar reducida y correr un mayor riesgo de enfermedades pulmonares en la edad adulta, dijo Bacharier, quien ocupa la cátedra de pediatría Janie Robinson y John Moore Lee. en la Facultad de Medicina de la Universidad de Vanderbilt.
«A medida que el asma se vuelve cada vez más grave, la carga se vuelve sustancial y afecta al niño ya toda la familia», dijo. «Aunque tenemos disponibles muy buenas terapias para el asma, ninguna de ellas es perfecta para eliminar las exacerbaciones graves».
Dupilumab, un anticuerpo monoclonal que se dirige a la inflamación de tipo 2, ha sido aprobado para el tratamiento del asma en adultos y adolescentes durante varios años. Con base en su seguridad y eficacia establecidas, los investigadores realizaron un ensayo clínico de fase 3 en 408 niños entre las edades de 6 y 11 años que tenían asma de moderada a severa no controlada.
Los niños fueron aleatorizados para recibir una inyección subcutánea de dupilumab o placebo además de su terapia estándar cada dos semanas durante un año. Ni los investigadores ni los participantes sabían quién recibió tratamiento activo versus placebo (diseño de ensayo doble ciego).
La mayoría de los niños del ensayo tenían marcadores de inflamación tipo 2, es decir, niveles elevados de células inmunitarias llamadas eosinófilos y/o niveles elevados de óxido nítrico en el aire exhalado. En pacientes con estos marcadores, dupilumab redujo significativamente la tasa de exacerbaciones graves, síntomas que requieren tratamiento con esteroides sistémicos, necesidad de atención de emergencia u hospitalización en casi un 60 %.
Además, dupilumab mejoró la función pulmonar, medida por exhalación forzada, y mejoró el control del asma, evaluado con cuestionarios estandarizados administrados por entrevistadores capacitados.
«Este es el primer estudio de este tipo en niños de 6 a 11 años que ha demostrado que un producto biológico mejora las exacerbaciones del asma, la función pulmonar y el control del asma», dijo Bacharier. «No nos sorprendió, porque dupilumab fue muy efectivo en ensayos clínicos en adultos y adolescentes, pero estamos encantados con los resultados y la esperanza que brindan a los niños y sus familias».
Dupilumab no fue efectivo para el pequeño número de niños en el ensayo que no tenían evidencia de inflamación tipo 2, de acuerdo con las expectativas, agregó.
El ensayo demostró que dupilumab era seguro. Algunos niños que recibieron el fármaco activo tuvieron aumentos en los niveles de eosinófilos en la sangre o infecciones parasitarias leves pero manejables (la inmunidad tipo 2 combate los parásitos), pero muy pocos participantes tuvieron que interrumpir el tratamiento con dupilumab debido a las reacciones adversas.
Se invitó a los pacientes del ensayo VOYAGE a unirse a un ensayo de extensión por otro año, y todos los participantes recibieron dupilumab. El ensayo de extensión se centrará tanto en la eficacia como en la seguridad a largo plazo; los resultados deberían estar disponibles a mediados de 2022.
Aunque se aprobaron otros dos medicamentos biológicos dirigidos a la inflamación tipo 2 para tratar el asma en niños, ninguno de ellos ha demostrado mejoras en los tres criterios de valoración clínicos clave: exacerbaciones del asma, función pulmonar y control del asma en un ensayo clínico controlado, dijo Bacharier.
Bacharier planea explorar el potencial de dupilumab para modificar el desarrollo del asma. «¿Podemos usar este agente más temprano en la vida para cambiar la forma en que se desarrolla la enfermedad? Creo que esa es la próxima frontera», dijo.
Bacharier también es coinvestigador de PrecISE Network (Intervenciones de precisión para el asma grave), una red financiada por los Institutos Nacionales de la Salud que está probando nuevas terapias para el asma en pacientes con asma muy grave.
El ensayo Liberty Asthma VOYAGE (NCT02948959) fue respaldado por Sanofi y Regeneron Pharmaceuticals, los fabricantes de dupilumab. Dupilumab también está aprobado por la FDA para la dermatitis atópica y la rinosinusitis crónica con poliposis nasal.
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Fase 3 de VOYAGE: Dupilumab redujo significativamente las exacerbaciones del asma en niños de 6 a 11 años Más información: Dupilumab en niños con asma no controlada de moderada a grave, New England Journal of Medicina (2021). DOI: 10.1056/NEJMoa2106567 Información de la revista: New England Journal of Medicine
Proporcionado por el Centro Médico de la Universidad de Vanderbilt Cita: Estudio internacional respalda dupilumab para el tratamiento de asma grave en niños (8 de diciembre de 2021) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-12-international-dupilumab-treatment-moderate-to-severe-asthma.html Este documento está sujeto a derechos de autor . Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.