La primera edición del genoma fue posible en células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos
Crédito: Pixabay/CC0 Public Domain
El laboratorio de Youyang Zhao, Ph.D., del Instituto de Investigación Infantil Stanley Manne en el Hospital Infantil Ann & Robert H. Lurie El Hospital de Chicago desarrolló una nanopartícula única para aplicar tecnología de edición del genoma, incluido CRISPR/Cas9, a las células endoteliales, que son células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos. Esta es la primera vez que se puede acceder a las células endoteliales vasculares para la edición del genoma, ya que la forma habitual de administrar CRISPR/Cas9 a través de un virus no funciona para este tipo de células. Los hallazgos se publicaron en la revista Cell Reports.
«La nanopartícula que desarrollamos es un nuevo y poderoso sistema de administración para la edición del genoma en células endoteliales vasculares, y podría usarse para tratar muchas enfermedades, incluido el síndrome de dificultad respiratoria aguda por COVID-19 grave», dijo el autor principal, el Dr. Zhao de Lurie Children’s. «Con esta nanopartícula podemos introducir genes para inhibir la lesión vascular y/o promover la reparación vascular, corregir mutaciones genéticas y activar o desactivar genes para restaurar la función normal. También nos permite editar múltiples genes al mismo tiempo. Esta es una importante avanzado para el tratamiento de cualquier enfermedad causada por disfunción endotelial».
La disfunción endotelial está en la raíz de muchas enfermedades, como la enfermedad de las arterias coronarias, los accidentes cerebrovasculares, la displasia broncopulmonar y la hipertensión de las arterias pulmonares. El Dr. Zhao explicó que la edición del genoma en las células endoteliales podría incluso tratar el cáncer cortando el suministro de sangre al tumor o bloqueando la metástasis del cáncer.
En esta etapa, el Dr. Zhao y sus colegas lograron excelentes resultados en un ratón modelo. La nanopartícula que transportaba el ADN del plásmido CRISPR/Cas9 se introdujo a través de una inyección intravenosa única y requirió algunos días para ser efectiva. Será necesario realizar pruebas preclínicas antes de que puedan comenzar los ensayos clínicos.
«Nuestro sistema de administración de nanopartículas para la edición del genoma y la expresión transgénica también es un gran avance para la investigación cardiovascular», agregó el Dr. Zhao.
Explore más
Nanotecnología para la edición del genoma en múltiples músculos simultáneamente Más información: Xianming Zhang et al, Edición robusta del genoma en el endotelio vascular adulto mediante el suministro de nanopartículas de ADN del plásmido CRISPR-Cas9, Cell Informes (2022). DOI: 10.1016/j.celrep.2021.110196 Información de la revista: Cell Reports
Proporcionado por Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago Cita: Primera edición del genoma hecho posible en las células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos (4 de enero de 2022) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2022-01-genome-cells-lining-blood-vessel.html Este documento está sujeto a derechos de autor . Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.