Ex miembro del personal de Obama con ELA ayuda a aprobar una ley para que los pacientes con ELA tengan un acceso más rápido a los medicamentos
Crédito: Unsplash/CC0 Dominio público
Brian Wallach solo puede mover dos dedos, pero eso no le impide usar la voz.
Constantemente, lanza misivas sobre por qué los pacientes de ELA, o esclerosis lateral amiotrófica, merecen usar el poco tiempo que les queda para tomar sus propias decisiones sobre los medicamentos. La enfermedad hace que las neuronas motoras se degeneren, provocando parálisis y finalmente la muerte. Desde su diagnóstico de 2017 a la edad de 37 años, él y su esposa, Sandra Abrevaya, han luchado para mejorar el tratamiento y la posibilidad de una cura para pacientes como él.
En diciembre, vieron como el presidente Joseph Biden promulgó la Ley de Aceleración del Acceso a Terapias Críticas para ALS, o ACT for ALS, que ayudará a los pacientes a acceder a medicamentos que podrían prolongar sus vidas. La pareja espera que incluso pueda ayudar a Wallach, quien, como muchos, no es elegible para ensayos clínicos por razones que incluyen estar demasiado lejos de su diagnóstico.
«Hoy, finalmente estamos más cerca que nunca de nuevos tratamientos y con suerte, con suerte Dios mediante una cura”, dijo Biden al firmar la ley. «Y es por el movimiento liderado por los pacientes y cuidadores». Mencionando directamente a Wallach y Abrevaya, quienes trabajaron para la Casa Blanca Obama-Biden, Biden dijo: «Convirtieron su dolor en un propósito».
La ley autoriza $100 millones anuales para financiar la investigación de enfermedades neurodegenerativas raras como ALS y amplía el acceso a medicamentos para pacientes que padecen ALS. El Congreso aún necesita asignar fondos.
Para Wallach y Abrevaya, es una forma más en la que esperan pasar más tiempo juntos.
La pareja de Kenilworth, Illinois, sigue bromeando. eso siempre los hizo magnéticos para la causa ALS, una pareja joven de dos hijas pequeñas que luchan para que él tenga más tiempo para verlos crecer.
Desde su diagnóstico, la pareja ha trabajado para impulsar el impulso para hacer de la ELA algo más que la enfermedad rápidamente letal que sigue siendo. Aunque el Ice Bucket Challenge creó conciencia sobre la enfermedad en 2014 al recaudar más de $100 millones, para las aproximadamente 5000 personas diagnosticadas al año sigue siendo un diagnóstico de dos a cinco años de vida restantes.
Wallach y Abrevaya lo saben de primera mano. Escucharon las letras «ALS» relacionadas con ellos por primera vez en 2017, después de que los temblores en la mano de Wallach se convirtieran en un diagnóstico de ELA. Desde entonces, los exempleados de Obama han puesto en orden su capacidad para crear coaliciones e impulso para prolongar la vida de los pacientes.
Wallach conserva su positivismo puro, que a menudo se muestra en momentos de apreciación de la vida en su popular cuenta de Twitter, e impulsa a cambiar lo que él llama una «enfermedad actualmente terminal». Él y Abrevaya, que se conocieron trabajando en la administración Obama hace años, siguen siendo socios en la lucha de lo que ambos describieron a los legisladores del Congreso como «nuestro argumento final para nuestras vidas».
«Este proyecto de ley nos permitirá ayudar a la generación actual que vive con ELA, con suerte, convertirse en la primera generación en vivir más que el promedio», dijo Wallach, «con suerte, convertirse en la primera generación de sobrevivientes».
La enfermedad le está quitando lentamente la capacidad de hablar. Su esposa le traduce, pacientemente preguntando «¿di otra vez?» o «una vez más», mientras repite lo que él le dice. Todavía tiene el control de dos de sus dedos, que usa para enviar mensajes de texto y escribir en su teléfono. «Brian está tratando de cambiar el mundo con dos dedos», dijo Abrevaya.
El año pasado, a veces podía moverse con un andador y subir las escaleras lentamente algunos días. «Pasé de poder hacer llamadas por mi cuenta a que Sandra me ayudara a traducir y, como pueden ver, es difícil», dijo Wallach.
Aunque la vida ha cambiado, lo que quiere decir en esas conversaciones nunca ha cambiado.
El año pasado, nuevamente usaron las habilidades de organización desarrolladas durante los años de Obama cuando instaron a los pacientes a comunicarse con los legisladores. La primera vez que Wallach testificó ante un comité, un legislador estaba presente. La vez más reciente, su testimonio fue a última hora de la noche, después de todas las preguntas que hacían los legisladores.
Los electores de todos los estados se comunicaron con los legisladores para establecer Zooms, lo que les dio a los representantes del Congreso una comprensión personal de lo que es. les gusta vivir con un diagnóstico fatal.
Los medicamentos pueden tardar años en aprobarse por completo, tiempo en el que los defensores dicen que los pacientes podrían participar en ensayos clínicos en lugar de esperar años que no tienen. Muchos no viven lo suficiente para calificar para acceder a algunos de los medicamentos en desarrollo.
Los pacientes han argumentado durante mucho tiempo que ante un diagnóstico terminal, deben ser ellos quienes decidan si toman medicamentos experimentales.
Muchos de los que están excluidos de los ensayos clínicos quieren usar los meses o años que les quedan para arriesgarse a que un medicamento pueda ayudar en lugar de perder esa posibilidad de morir por completo antes de que se apruebe oficialmente.
Una de esas pacientes es Sarah Gascoigne, de 28 años. Ha tenido 20 familiares diagnosticados con ELA; es solo ahora que su familia ha comenzado a ver el diagnóstico como algo en lo que algunos podrían continuar viviendo.
Cuando ella misma fue diagnosticada después de notar un dolor de pantorrilla en 2020, inmediatamente comenzó a pensar en lo que esto significaba que no podía casarse, tener hijos.
«Siempre nos acaban de decir, tienes tu tiempo, haz lo que quieras con él, no hay nada que se pueda hacer», dijo. .
En cambio, Gascoigne ha estado en un ensayo clínico que parece estar ayudando, el primero en su familia en tal posición. Aunque ya no puede correr, todavía puede caminar y lo hace todos los días. ella esta saliendo «Mi vida no ha terminado», dijo. «Realmente cambió drásticamente para mí mi perspectiva y mi percepción de cómo será esto para mí y mi futuro».
Durante mucho tiempo, dijo, la ELA se ha conocido solo como una sentencia de muerte. . Ella dijo que es importante que la gente vea y crea que podría ser otra cosa.
«El ACT para ALS va a cambiar las reglas del juego», dijo. «Es muy alentador. Literalmente no ha habido nada como eso».
La ley debería afectar enfermedades más allá de la ELA. Creó una asociación dirigida por la Administración de Alimentos y Medicamentos y los Institutos Nacionales de Salud para desarrollar y revisar medicamentos para enfermedades neurodegenerativas raras. También requiere que la FDA publique un plan de acción de cinco años con respecto a los medicamentos que mejoran o prolongan la vida de estos pacientes y ordena a la Oficina de Responsabilidad del Gobierno federal que informe sobre esto al Congreso.
Impulsar la investigación sobre enfermedades neurodegenerativas podría ayudar a personas con enfermedades como la demencia frontotemporal y el Alzheimer. Y para cualquier enfermedad rara, los pacientes pueden verse reflejados en una ley en la que los legisladores escuchen directamente de los pacientes sobre cómo la investigación limitada afecta sus vidas y cómo pueden vivirlas.
«Todo lo que somos hacer aquí afecta nuestra capacidad de mejorar para todos los que sufren», dijo Laura Dalle Pazze, directora ejecutiva de I AM ALS.
Rep. Mike Quigley, quien patrocinó el proyecto de ley en la Cámara, dijo que al hablar con colegas, a menudo descubrió que otros experimentaron pérdidas similares. Se sintió como un esfuerzo bipartidista único, dijo. «Hablamos de trabajar al otro lado del pasillo. En este caso, no había pasillo».
El padre de Quigley falleció a causa de la enfermedad de Parkinson, el trastorno progresivo del sistema nervioso. Hizo hincapié en lo poco que se había hecho en los años transcurridos desde que el homónimo de ALS, Lou Gehrig, pronunció su famoso discurso final.
«Si te pidiera que testificaras en el Congreso sobre todo el progreso que hemos logrado en ALS como Lou Gehrig dijo: ‘Soy el hombre más afortunado de la Tierra’, el testimonio no duraría mucho», dijo Quigley.
Ahora, al ampliar el acceso a los tratamientos, dijo: «Tú» le está dando esperanza a la gente».
En su testimonio ante la Cámara de Representantes en julio, Wallach explicó entre lágrimas en un lenguaje vacilante: «Tengo 40 años. He estado luchando contra la ELA durante cuatro años».
Continuando con él con un discurso que escribieron juntos, Abrevaya dijo: «Seré su voz». Después de contarles a los legisladores sobre sus dos hijas, de 6 y 4 años, dijo: «Este es nuestro argumento final para nuestras vidas».
Este año, esperan más vida.
Después de un tiempo apretado durante el comienzo de la pandemia, las dos hijas de la pareja están en la escuela y esperan ir de campamento este verano. Wallach planea asistir a sus partidos de fútbol; él es el portero, con amplia cobertura en silla de ruedas, cuando practican.
La decisión de pasar tanto tiempo que le queda a Wallach luchando por los demás y por un futuro diferente para él nunca ha sido fácil. Siempre han sido conscientes de que cada minuto le quita un minuto a otro lugar.
Pero este trabajo ha ayudado. Han obtenido fondos para más investigaciones, incluida una subvención de 2019 de la Iniciativa Chan Zuckerberg para ayudar a los pacientes, cuidadores, médicos y científicos a conectarse. En 2020, incluso cuando la pandemia limitó su mundo, Wallach es más vulnerable al virus, intentaron cambiar el enfoque mundial en vacunas e investigación de salud hacia el miedo a la muerte que su familia siente a diario y una urgencia similar hacia los tratamientos. Este año, también comenzaron una empresa, Synapticure, para ayudar a los pacientes con ELA con planes de atención personalizados.
Cuando comenzaron I AM ALS, su meta era ambiciosa: $100 millones en nuevos fondos dentro de tres años. Y ahora, señalan, han igualado eso y lo que recaudó el Ice Bucket Challenge en un momento viral en las redes sociales con financiamiento anual.
Después de que se aprobara la Ley para la ELA, Wallach recurrió a Abrevaya.
Él dijo: «Mira, ¿no te alegra que te haya convencido de hacer I AM ALS?»
Ella dijo: «Bien, tenías razón».
Relatando esto , ambos rieron.
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2022 Chicago Tribune.
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Cita: El ex miembro del personal de Obama con ALS ayuda a aprobar la ley para que los pacientes con ALS obtengan un acceso más rápido a los medicamentos (2022, 21 de febrero) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news /2022-02-obama-staffer-als-law-patients.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.