La terapia génica basada en vectores lentivirales demuestra seguridad y eficacia a largo plazo para el síndrome de Wiskott-Aldrich
Crédito: CC0 Public Domain
Genethon, una organización única sin fines de lucro de investigación y desarrollo de terapia génica fundada por la Asociación Francesa de Distrofia Muscular (AFM- Telethon), anunció hoy que su terapia génica basada en lentivirus, desarrollada en colaboración con equipos franceses y británicos, ha demostrado eficacia a largo plazo en ocho pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich, una inmunodeficiencia rara y grave.
«Estos resultados confirman la estabilidad y la buena tolerancia del vector lentiviral como herramienta para la transferencia de genes a las células madre de la sangre», dijo Anne Galy, Ph.D., directora de investigación de Inserm en Genethon. «Nuestros equipos han llevado este proyecto desde la investigación traslacional hasta un ensayo clínico trabajando con los mejores equipos clínicos y de investigación a nivel internacional. Estamos encantados con los resultados de este ensayo que ahora muestran la eficacia y seguridad a largo plazo de este enfoque para esta rara enfermedad». y deficiencia inmunológica severa».
Frederic Revah, Ph.D., director ejecutivo de Genethon, agregó: «Me gustaría felicitar a Anne Galy y a su equipo que han estado trabajando en este proyecto durante más de 15 años. al servicio de los pacientes y sus familias. Este ensayo para el síndrome de Wiskott-Aldrich fue el primer ensayo internacional lanzado por nuestro laboratorio, y hoy en día se están realizando 12 ensayos clínicos en todo el mundo para productos derivados de nuestra I+D. Desde la investigación básica hasta el desarrollo clínico, Genethon ha desarrollado una experiencia única en el campo de la terapia génica para diferentes familias de enfermedades raras».
Los resultados a largo plazo del ensayo clínico WAS, patrocinado por Genethon y realizado por colegas en Francia e Inglaterra, se publicaron en Nature Medicine, en un artículo titulado «Seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica de células madre/progenitoras hematopoyéticas lentivirales para el síndrome de Wiskott-Aldrich». El vector utilizado en el estudio fue diseñado, desarrollado y fabricado por Genethon.
WAS, una inmunodeficiencia compleja rara y grave, es causada por una mutación en el gen WAS en las células progenitoras hematopoyéticas, que son sangre- formando células. La enfermedad hereditaria afecta solo a los niños y provoca hemorragias, infecciones graves repetidas, eczema grave y, en algunos pacientes, reacciones autoinmunes y desarrollo de cánceres. El único tratamiento disponible actualmente es el trasplante de médula ósea, que requiere un donante compatible y puede causar complicaciones graves. Los síntomas de la enfermedad aparecen a los 6 meses y la esperanza de vida para las formas graves es de 3,5 años sin tratamiento.
La terapia génica de Genethon consiste en extraer de los pacientes las células madre sanguíneas que portan la anomalía genética, y corregirlas en el laboratorio con un gen WAS saludable y trasplantando las células nuevamente a los pacientes. Los resultados iniciales del ensayo clínico, publicados en el Journal of the American Medical Association en 2015, mostraron seguridad y eficacia junto con un injerto estabilizado de las células sanguíneas entre 9 y 42 meses después del tratamiento.
Resultados del estudio más prolongado El seguimiento a término de ocho pacientes durante una mediana de 7,6 años confirma la estabilidad de las células modificadas genéticamente trasplantadas y su seguridad y eficacia. La terapia génica corrigió los principales síntomas de la enfermedad, mejoró o eliminó el sangrado y los signos de autoinmunidad y restauró la función de las células T (o sistema inmunitario). Además, en el ensayo se trató a un paciente de 30 años, lo que demostró eficacia en pacientes adultos cuya glándula timo, que produce células T, se pensaba que funcionaba poco o no funcionaba después de muchos años de enfermedad. Los niveles de plaquetas siguen siendo bajos, pero la terapia génica alivia la necesidad de transfusiones de plaquetas y previene la aparición de hemorragias espontáneas.
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La terapia génica promueve la independencia de las transfusiones para la beta-talasemia grave Más información: A. Magnani et al, Seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica con células madre/progenitoras hematopoyéticas lentivirales para el síndrome de WiskottAldrich, Nature Medicine (2022). DOI: 10.1038/s41591-021-01641-x Información de la revista: Journal of the American Medical Association , Nature Medicine
Proporcionado por AFM-Tlthon Cita: vector lentiviral La terapia génica basada en genes demuestra seguridad y eficacia a largo plazo para el síndrome de Wiskott-Aldrich (10 de febrero de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https://medicalxpress.com/news/2022-02-lentiviral-vector-based-gene-therapy -long-term.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.