Viabilidad clínica de la terapia individualizada en pacientes con leucemia y linfoma
Figura S1. Gráfico de rayos que muestra las clases de fármacos probados por scFPM. Los fármacos se pueden clasificar en términos generales en inhibidores de la cinasa, fármacos inmunomoduladores, modificadores epigenéticos, modificadores metabólicos, moduladores apoptóticos, quimioterapéuticos clásicos y otros fármacos. Crédito: DOI: 10.1158/2159-8290.CD-21-0538
La terapia estándar para neoplasias malignas hematológicas agresivas recurrentes avanzadas, como leucemias y linfomas, tiene un efecto limitado en pacientes que experimentan tiempos de supervivencia cortos. Un estudio en el Hospital General de Viena realizado por médicos y científicos de la Universidad Médica de Viena y el Centro de Investigación de Medicina Molecular CeMM (CeMM), así como ETH Zurich, demostró por primera vez que la selección de la terapia basada en los resultados de una prueba funcional es clínicamente posible y efectivo en pacientes con cánceres hematológicos recurrentes. Los investigadores cuantificaron los efectos de los fármacos en células individuales a partir de biopsias de pacientes en tiempo real utilizando una técnica experimental novedosa, lo que dio como resultado que 56 pacientes recibieran un tratamiento personalizado con un resultado positivo significativo. El trabajo se publica en Cancer Discovery.
El objetivo central de la medicina personalizada es encontrar el tratamiento adecuado para el paciente adecuado en el momento adecuado mediante el análisis y el uso de características específicas del tumor del paciente. Hasta ahora, la combinación de terapias personalizadas se ha realizado principalmente en función de biomarcadores genéticos. Sin embargo, estos brindan opciones de tratamiento para menos del 10 por ciento de los pacientes con cáncer. Por otro lado, la medicina de precisión funcional (FPM) utiliza la evaluación funcional de la eficacia de numerosos fármacos directamente sobre las células cancerosas, de forma similar a la prueba de antibióticos en un antibiograma.
Este estudio probó un enfoque novedoso de FPM, específicamente denominada medicina de precisión funcional unicelular (scFPM), donde la respuesta a los medicamentos en células sanas y malignas, aisladas de tejido recién extraído de pacientes con cáncer, se investiga con un análisis en profundidad. En consecuencia, el método facilita la identificación de fármacos que muestran una eficacia específica de células cancerosas, al mismo tiempo que exhiben plausiblemente una reducción de los efectos secundarios. La alta precisión de esta plataforma se logra con microscopía de alto contenido automatizada y análisis de imágenes computarizado, anteriormente llamado farmacoscopia.
Prueba de eficacia de fármacos
«Examinamos las células tumorales de los pacientes en tiempo real biopsias y probó directamente los efectos de más de 130 compuestos candidatos para determinar qué terapia sería eficaz en cada paciente», dijo el investigador principal del estudio, Philipp Staber, profesor asociado en el Departamento Clínico de Hematología y Hemostaseología de MedUni Vienna y el Vienna General Hospital y miembro del Comprehensive Cancer Center (CCC). «Para probar el beneficio individual de los pacientes, el tiempo de respuesta a la terapia se comparó con el de su terapia anterior respectiva. El 54 por ciento de nuestros pacientes tuvo un tiempo significativo, al menos más del 30 por ciento prolongado de supervivencia libre de progresión bajo el scFPM- terapia guiada. El 21 por ciento de todos los pacientes incluso mostró una respuesta a largo plazo. Nuestro estudio demuestra que la adaptación de la terapia individual es factible y eficaz para romper la resistencia a las terapias anteriores «, dice Staber.
El enfoque scFPM basado en imágenes se desarrolló en el grupo de investigación del investigador principal y director científico del CeMM, Giulio Superti-Furga, también profesor de biología de sistemas moleculares en MedUni Viena. Superti-Furga dice: «Queríamos permitir una verdadera medicina personalizada en el tratamiento del cáncer. Durante años, muchos, como nosotros en CeMM y MedUni Viena, hemos estado trabajando en perfiles moleculares cada vez mejores de genes, proteínas y metabolitos que deberían facilitar el tratamiento individualizado. de pacientes. Pero el enfoque utilizado aquí es una especie de atajo. Estamos probando directamente qué fármaco funciona realmente en las células cancerosas. La idea de la medicina personalizada contra el cáncer está lejos de ser nueva. Sin embargo, se han invertido muchos años de investigación en el desarrollo de tecnología. Detrás de analizar el tejido tumoral de tal manera que se pueda extraer información relevante para la terapia. Hoy en día, podemos realizar análisis de células individuales de muestras de pacientes con una resolución y precisión sin precedentes, observar interacciones de células inmunitarias individuales y, por lo tanto, probar el efecto de una enorme variedad. de medicamentos».
Selección de terapia dirigida
Esta es la primera evaluación prospectiva sistemática de un enfoque de cáncer de medicina de precisión utilizando una función directa l ensayo para instruir terapias n-of-one. Por lo tanto, las sustancias activas se probaron directamente en el material celular del paciente para derivar una terapia anticancerígena personalizada individualmente. Los pacientes más avanzados con cánceres hematológicos agresivos se beneficiaron claramente del enfoque y los hallazgos validan la utilidad, eficacia y viabilidad de integrar pruebas de fármacos funcionales en la rutina clínica.
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La farmacoscopia mejora la terapia para el cáncer de sangre recidivante en un primer ensayo clínico Más información: Christoph Kornauth et al, Functional Precision Medicine proporciona beneficios clínicos en cánceres hematológicos agresivos avanzados e identifica Respondedores, Cancer Discovery (2021). DOI: 10.1158/2159-8290.CD-21-0538 Información de la revista: Cancer Discovery
Proporcionado por Medical University of Vienna Cita: Viabilidad clínica de la terapia individualizada en pacientes con leucemia y linfoma (2021, 12 de octubre) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-10-clinical-feasibility-individualized-therapy-leukemia.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.