La FDA escéptica sobre los beneficios del medicamento experimental para la ELA
Esta foto de archivo del 2 de agosto de 2018 muestra el edificio de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. detrás de los logotipos de la FDA en una parada de autobús en el campus de la agencia en Silver Spring, Maryland. emitió una revisión negativa de un fármaco experimental observado de cerca para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig. La revisión se produce antes de una reunión esta semana para que expertos externos voten sobre el medicamento para la ELA. El fármaco ha sido el punto central de una campaña de cabildeo por parte de los pacientes, sus familias y los legisladores. Los revisores de la FDA dijeron el lunes 28 de marzo de 2022 que el único estudio de Amylyx Pharmaceuticals "no fue persuasivo" debido a datos faltantes, errores en el registro de pacientes y otros problemas. Crédito: AP Photo/Jacquelyn Martin, archivo
Los reguladores federales de salud emitieron una revisión negativa el lunes de un fármaco experimental muy observado para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, después de meses de cabildeo por parte de los defensores de los pacientes para pedir su aprobación.
El fármaco de Amylyx Pharmaceuticals se ha convertido en una causa de unión para los pacientes con la mortal enfermedad neurodegenerativa ELA, sus familias y los miembros del Congreso que se han unido para presionar a la Administración de Alimentos y Medicamentos para que apruebe el fármaco.
Pero los reguladores dijeron en una revisión que el pequeño estudio de la compañía «no fue persuasivo», debido a la falta de datos, errores en la inscripción de pacientes y otros problemas. El miércoles, un panel de asesores de la FDA realizará una votación no vinculante sobre si se debe aprobar el medicamento.
La reunión está siendo observada de cerca como un indicador del enfoque de la FDA para los medicamentos experimentales con datos imperfectos y su capacidad para resistir la presión externa.
La postura negativa de la FDA sobre el medicamento crea un escenario tenso en la sesión pública del miércoles, donde varias docenas de pacientes con ELA y defensores están programados para hablar. La agencia considerará el aporte de su panel asesor antes de tomar una decisión final sobre el medicamento, que se espera para junio.
ELA, o esclerosis lateral amiotrófica, destruye las células nerviosas necesarias para caminar, hablar, tragar y eventualmente respirar. No hay cura y la mayoría de las personas mueren entre tres y cinco años.
El fármaco de Amylyx es una combinación de dos fármacos más antiguos: un medicamento recetado para los trastornos hepáticos y un suplemento dietético asociado con la medicina tradicional china. Amylyx ha patentado la combinación en forma de polvo y dice que los químicos ayudan a proteger las células de una muerte prematura.
Pero los revisores encontraron que el medicamento tuvo un efecto «solo modesto» en la desaceleración de la progresión de la enfermedad en un paciente de 137, estudio de etapa intermedia, que según los revisores estaba plagado de problemas de implementación y análisis. Por lo general, la aprobación de la FDA requiere dos estudios grandes o un estudio con un efecto «muy persuasivo» sobre la supervivencia.
Según el documento de la FDA, los reguladores habían «sugerido encarecidamente» que Amylyx completara un ensayo grande en etapa tardía para establecer la eficacia del fármaco antes de aplicarlo. Ese estudio debe finalizar en 2024.
Después de más conversaciones con los reguladores el verano pasado, Amylyx decidió enviar su medicamento para su aprobación en función del estudio inicial más los datos de supervivencia recopilados posteriormente. La compañía dijo que los datos mostraban que los pacientes que tomaron el medicamento vivieron unos seis meses más que los que tomaron un medicamento ficticio.
Pero la FDA dice que los resultados no son confiables debido a problemas para rastrear a los participantes del estudio durante varios años.
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La reunión del miércoles marca la primera vez que la FDA convoca a este panel asesor desde que hizo caso omiso de su consejo en junio pasado y aprobó el medicamento para el Alzheimer de Biogen, Aduhelm. Tres miembros del panel renunciaron por la controvertida decisión y los investigadores del Congreso iniciaron una investigación sobre el manejo de la revisión del medicamento por parte de la FDA. Como en el caso actual, la FDA enfrentó una intensa presión por parte de los grupos de pacientes para otorgar la aprobación.
Actualmente, solo hay dos medicamentos aprobados por la FDA para la ELA, el más eficaz de los cuales prolonga la vida varios meses.
La Asociación ALS, que ayudó a financiar la investigación de Amylyx, dijo que la revisión de la FDA no tiene en cuenta «la velocidad y la gravedad de la ELA y las pocas opciones de tratamiento disponibles».
«Esto es una enfermedad uniformemente fatal, por lo que cualquier medicamento que muestre este beneficio, e incluso si ese beneficio es modesto, es fantástico para los pacientes, que tienen un camino a seguir con esta enfermedad: la muerte», dijo el Dr. Jeffrey Rothstein de la Universidad Johns Hopkins, quien ayudó a inscribir a los pacientes en el Estudio Amylyx.
Las acciones del fabricante de medicamentos con sede en Cambridge, Massachusetts, cayeron más de un 35 % en la negociación del lunes después de que la FDA publicara su revisión.
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Este La historia ha sido corregida para notar que la droga es un polvo, no una pastilla.
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Cita: Escéptico de la FDA sobre los beneficios del fármaco experimental para la ELA (28 de marzo de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https://medicalxpress.com/news/2022-03-fda-skeptical- beneficios-experimental-als.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.