Algunos datos respaldan la aprobación de la terapia génica de Novartis manipulada: FDA
ARRIBA: © ISTOCK.COM, HOHL
La compañía farmacéutica Novartis ha revelado a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. que algunos datos de prueba para su terapia génica recientemente aprobada fueron manipulados, anunció la agencia el martes (6 de agosto). La compañía no informó a la FDA sobre el problema hasta el 28 de junio, más de un mes después de la aprobación de la terapia.
AveXis, una subsidiaria de Novartis, supo de los datos manipulados ya en marzo, dos meses antes de que se aprobara oficialmente. AveXis fabrica el producto en cuestión, Zolgensma, que se erige como la primera terapia génica aprobada para niños menores de dos años con atrofia muscular espinal (AME).
Si la agencia hubiera sabido sobre la manipulación, habría retrasó la aprobación de Zolgensma, dice Wilson Bryan, director de la división de la FDA que revisó la terapia génica de Novartis, a STAT.
La rara enfermedad AME se deriva de una mutación en el motor de supervivencia…
Zolgensma actúa entregando una copia funcional del gen SMN humano a las células de las neuronas motoras, incitando así la producción de Proteínas SMN y mejora de la función muscular. La administración intravenosa única ocupó los titulares como el tratamiento médico más costoso de la historia con $2,1 millones, según Associated Press.
Después de que la FDA anunciara el problema de la manipulación de datos, Las acciones de Novartis cayeron casi un 4 por ciento, según STAT.
Novartis emitió un comunicado el martes por la noche, afirmando que la compañía comenzó a investigar la supuesta manipulación de datos después de enterarse por AveXis, según al AP. Luego, la compañía acudió a la FDA una vez que llegó a conclusiones provisionales.
Los datos bajo escrutinio se recopilaron en animales, no en humanos, y el fabricante los utilizó para respaldar el desarrollo de su proceso de producción para el producto, Peter. Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, en la declaración de la FDA. Los datos contaminados no socavan la evaluación general de la agencia de Zolgensma, que concluyó que la terapia es segura y efectiva, agrega. La FDA está evaluando cuidadosamente esta situación y confía en que Zolgensma debería permanecer en el mercado.
La agencia ahora está evaluando de cerca el alcance y las implicaciones de la manipulación de datos, y también extrae información de una inspección reciente de las instalaciones de fabricación. Novartis puede enfrentar sanciones civiles o penales, si corresponde, porque su subsidiaria sabía sobre la manipulación de datos antes de que Zolgensma fuera aprobado por la FDA.
Los padres y los profesionales de la salud pueden llamar a la FDA al 800-835-4709 o comunicarse con AveXis para obtener más información. La FDA continuará publicando actualizaciones a medida que avance la evaluación.
Nicoletta Lanese es pasante en The Scientist. Envíele un correo electrónico a nlanese@the-scientist.com.
¿Interesado en leer más?
The Scientist ARCHIVES
Conviértase en miembro de
Reciba acceso completo a más de 35 años de archivos, así como a TS Digest, ediciones digitales de The Scientist, artículos destacados y mucho más. Únase gratis hoy ¿Ya eres miembro? Inicia sesión aquí